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Valutazione dell'efficacia delle UCB-MNC nel trattamento delle malattie neonatali refrattarie

19 maggio 2024 aggiornato da: Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Valutazione dell'efficacia delle cellule mononucleari derivate dal sangue del cordone ombelicale nel trattamento delle malattie neonatali refrattarie

L'encefalopatia ipossico-ischemica (HIE), la displasia broncopolmonare (BPD), la sindrome dell'intestino corto (SBS) sono refrattarie al trattamento clinico. Pertanto, come prevenire meglio tali malattie è attualmente un tema di ricerca chiave in campo internazionale. L’uso di cellule mononucleate derivate dal sangue cordonale può contribuire a salvare vite umane e migliorare i risultati dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
120

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Yujie Han, MD
  • Numero di telefono: +86 187 5414 6336
  • Email: 410358192@qq.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Reclutamento
        • Qilu Children's Hospital of Shandong University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per i bambini con encefalopatia ipossico-ischemica (HIE): soddisfare i criteri diagnostici per HIE.

Per i bambini con displasia broncopolmonare (BPD): 1) neonati prematuri con età gestazionale definita di 25-30 settimane; 2) peso alla nascita 401-1249 g; 3) il rischio di BPD è stato valutato superiore al 60%. Il punteggio si basava sul sistema di punteggio ad alto rischio BPD stabilito dalla NCHD Neonatal Cooperative Network; 4) i genitori hanno letto le istruzioni del soggetto, hanno acconsentito al trattamento e hanno firmato il consenso informato.

Per i bambini con sindrome dell'intestino corto (SBS): 1) sindrome postoperatoria dell'intestino corto causata da enterocolite necrotizzante neonatale e altre cause (malformazioni dello sviluppo del tratto digestivo: atresia intestinale, atresia anale, stenosi intestinale, ecc.); 2) i genitori hanno letto le istruzioni del soggetto, hanno acconsentito al trattamento e hanno firmato il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Per i bambini affetti da HIE: incapaci o non disposti a fornire il consenso informato o incapaci di soddisfare i requisiti dello studio.

Per i bambini con BPD: 1) con anemia grave, emorragia intracranica grave, emorragia polmonare, malformazioni respiratorie congenite (atresia della narice posteriore, fistola tracheoesofagea, palatoschisi, ecc.), cardiopatia congenita complicata, ernia diaframmatica, shock, altre gravi comorbidità o complicanze (malattie metaboliche ereditarie congenite, malattie endocrine, gravi malformazioni congenite e altre malattie che influenzano lo sviluppo polmonare); 2) incapace o non disposto a fornire il consenso informato o incapace di soddisfare i requisiti dello studio.

Per i bambini con SBS: incapaci o non disposti a fornire il consenso informato o incapaci di soddisfare i requisiti della sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con HIE
L'infusione endovenosa di UCB-MNC viene somministrata entro 24 ore dall'identificazione come paziente ad alto rischio
Biologico: Cellule mononucleari
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Dispositivo: Terapia con ipotermia lieve
Terapia dell'ipotermia lieve tramite apparecchio per terapia dell'ipotermia
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con HIE
Viene somministrata una lieve terapia di ipotermia per 72 ore per mantenere la temperatura anale tra 33,5°C e 34°C
Dispositivo: Terapia con ipotermia lieve
Terapia dell'ipotermia lieve tramite apparecchio per terapia dell'ipotermia
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con disturbo bipolare
L'infusione endovenosa di UCB-MNC viene somministrata entro 24 ore dall'identificazione come paziente ad alto rischio
Biologico: Cellule mononucleari
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Dispositivo: Tecnica di supporto alla respirazione
Supporto respiratorio tramite ventilatore
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con BPD
Trattamento clinico di routine
Dispositivo: Tecnica di supporto alla respirazione
Supporto respiratorio tramite ventilatore
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con SBS
Infusione endovenosa di UCB-MNC
Biologico: Cellule mononucleari
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Procedura: Nutrizione parenterale totale
Nutrizione liquida iniettata direttamente nel flusso sanguigno
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con SBS
Trattamento clinico di routine
Procedura: Nutrizione parenterale totale
Nutrizione liquida iniettata direttamente nel flusso sanguigno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza delle reazioni avverse
Lasso di tempo: Entro 12 ore dall'infusione di UCB-MNC
Monitorare l'ossigeno, la frequenza cardiaca, la temperatura, l'eruzione cutanea, l'infezione, ecc
Entro 12 ore dall'infusione di UCB-MNC

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di complicanze
Lasso di tempo: un anno
Bambini con BPD: incidenza di varie complicanze come pneumotorace, enterocolite necrotizzante (NEC), emorragia intraventricolare (grado 3 e superiore), ipertensione polmonare persistente (PPHN), retinopatia del prematuro (ROP)
un anno
Risultati dei test di imaging
Lasso di tempo: 2 settimane e 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Bambini con HIE: imaging del tensore di diffusione cerebrale (DTI) e tomografia a emissione di positroni con fluorodesossiglucosio 18F (18F-FDG-PET/CT)
2 settimane e 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Risultati dell'elettroencefalografia (EEG).
Lasso di tempo: Infusione di UCB-MNC per 7 giorni
Bambini con HIE: la frequenza delle convulsioni sarà misurata tramite EEG. Le convulsioni appaiono all'EEG come un aumento improvviso e transitorio dei limiti inferiori e/o superiori dell'ampiezza
Infusione di UCB-MNC per 7 giorni
Tempo di supporto del ventilatore
Lasso di tempo: 1 mese dopo l'infusione di UCB-MNC
Il tempo di supporto del ventilatore e la richiesta di ossigeno saranno registrati come indicazioni importanti per la prognosi clinica per i bambini con HIE o BPD
1 mese dopo l'infusione di UCB-MNC
Modifica della misura della prestazione motoria lorda (GMPM)
Lasso di tempo: 1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
GMPM è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la qualità del movimento per i bambini con HIE. Un valore più alto significa una migliore qualità del motore
1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Misurazione del cambiamento della funzione motoria lorda (GMFM)
Lasso di tempo: 1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
GMFM è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la funzione motoria dei bambini affetti da HIE. Consiste nel sdraiarsi e rotolarsi, sedersi, gattonare e inginocchiarsi, stare in piedi, ecc. Un valore più alto significa una migliore funzione motoria generale
1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Biomarcatore di HIE
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
pNF-H, marcatore del danno assonale del sistema nervoso centrale
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Biomarcatore del BPD
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
AGER, marcatore del danno delle cellule epiteliali polmonari
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Concentrazioni degli indicatori infiammatori
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Le concentrazioni sieriche di IL-6, IL-8 e TNF saranno misurate tramite ELISA per i bambini con HIE, BPD o SBS
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Qilu Children's Hospital of Shandong University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xiaoying Li, MD, Qilu Children's Hospital of Shandong University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MNCs-2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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