Sicurezza ed efficacia del BAFFR CART per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica recidivante/refrattaria

Criteri di inclusione:

1. Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 18 e 60 anni;
2. I pazienti devono essere diagnosticati come NMOSD positivi per AQP4-IgG;
3. Almeno un immunosoppressore è stato utilizzato per più di un anno con sintomi scarsamente controllati;
4. Evidenza clinica di almeno due recidive negli ultimi 12 mesi o tre recidive negli ultimi 24 mesi e una recidiva nei 12 mesi precedenti prima dello screening.
5. I soggetti e i loro partner devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi, dispositivi o medicinali efficaci e affidabili, entro un anno prima dell'infusione di cellule BAFFR CART.
6. I soggetti devono fornire il consenso informato scritto prima dell'inizio dello studio e rispettare i requisiti del protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

1. I soggetti hanno ricevuto un trattamento per la delezione delle cellule B entro 6 mesi prima dello screening;
2. Epatite cronica e attiva B (HBV), epatite C (HCV), infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), infezioni da CMV o sifilide contemporaneamente.
3. Soggetti con infezione da Papovavirus.
4. I soggetti hanno ricevuto vaccinazione con vaccino vivo attenuato entro 8 settimane prima dello screening; o pianificare di ricevere la vaccinazione con vaccino vivo entro 8 settimane dal trattamento;
5. Storia di abuso di farmaci psicoattivi e mancata astinenza, o storia di disturbi psichiatrici.
6. Donne in gravidanza o in allattamento.
7. Soggetti con gravi disturbi della funzionalità cardiaca, epatica, renale o del midollo osseo.
8. Costituzione allergica o storia di gravi allergie.
9. Soggetti con condizioni giudicate dallo sperimentatore non idonee alla linfodeplezione o all'infusione cellulare.