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Studio di farmacocinetica, farmacocinetica, sicurezza ed efficacia di Gefurulimab in pazienti pediatrici con miastenia gravis generalizzata AChR+

31 marzo 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto, a braccio singolo per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza e l'efficacia di Gefurulimab in pazienti pediatrici (da 6 a < 18 anni di età) con miastenia gravis generalizzata (gMG) che esprimono acetilcolina Anticorpi recettoriali (AChR+)

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la farmacocinetica e la farmacodinamica di gefurulimab nei partecipanti pediatrici con AChR+ gMG per la durata dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Joinville, Brasile, 89202-451
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 41253-190
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 0438-002
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Giappone
      • Saitama-Shi, Giappone, 330-8777
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • Ritirato
        • Research Site
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Ritirato
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 e < 18 anni al momento della firma del consenso/assenso informato.
  • Diagnosi di MG con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri clinici definiti dalla Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II, III o IV
  • Test sierologico positivo per autoanticorpi contro AChR
  • Tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione da meningococco dei sierogruppi A, C, W, Y (e B ove disponibile) entro 3 anni prima dell'intervento dello studio il Giorno 1. Se la vaccinazione avviene <2 settimane prima del giorno 1, i partecipanti riceveranno antibiotici profilattici per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica iniziale per i sierogruppi A, C, W, Y (e B, ove disponibile)

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di timectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico al timo nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Tumori maligni del timo, carcinoma o timoma non trattati
  • Anamnesi di infezione da Neisseria meningitidis
  • Gravidanza, allattamento al seno o intenzione di concepire durante il corso dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gefurulimab
Il giorno 1, i partecipanti riceveranno una dose di carico basata sul peso seguita da una dose di mantenimento settimanale per un massimo di 122 settimane.
Prodotto combinato: Gefurulimab
Il prodotto combinato costituito da una siringa preriempita con gefurulimab verrà somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di Gefurulimab
Lasso di tempo: Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Concentrazione del componente 5 del complemento libero (C5) nel siero
Lasso di tempo: Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 134
Dal giorno 1 alla settimana 134
Variazione del punteggio totale quantitativo della miastenia grave per la gravità della malattia (QMG) dal basale fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 5 punti rispetto al basale nel punteggio totale QMG fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Variazione del punteggio totale delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) dal basale fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 3 punti rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134
Numero di partecipanti positivi all'ADA con immunoreattività preesistente, risposte ADA emergenti dal trattamento o potenziate dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134
Numero di partecipanti positivi all'ADA con stato positivo o negativo per l'anticorpo neutralizzante (NAb).
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

15 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

23 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Altro identificatore: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Altro identificatore: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Altro identificatore: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

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