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Efficacia del mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica

20 aprile 2025 aggiornato da: Xu Liu

Efficacia del mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica: uno studio controllato randomizzato

Questo studio mirava a valutare l'efficacia e la sicurezza dei mavacamten rispetto al trattamento di nessun trattamento in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica. Lo studio è stato randomizzato in due gruppi: gruppo Mavacamten e gruppo non mavacamten. Nel corso del periodo di trattamento di 30 settimane, i pazienti hanno subito una serie di valutazioni in punti temporali predefiniti, tra cui l'ecocardiografia transtoracica, l'elettrocardiogramma (ECG), il monitoraggio di Holter, la classificazione funzionale della NYHA, il questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) e i biomarcatori cardiaci.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Chest Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Peso maggiore di 45 kg.
  3. Finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi transtoracici accurati (TTE).
  4. Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente, in conformità con le attuali linee guida dell'American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology e Chinese Society of Cardiology.
  5. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥55% a riposo, confermata dal laboratorio di base dell'ecocardiografia.
  6. Sintomi di classe II o III della New York Heart Association (NYHA) al momento dello screening.
  7. Saturazione di ossigeno a riposo ≥90% al momento dello screening.

Criteri di esclusione:

  1. Eventuali comorbilità acute o gravi (ad es. Infezioni gravi o disfunzione ematologica, renale, metabolica, gastrointestinale o endocrina).
  2. Attualmente utilizzando o avendo usato farmaci proibiti entro 14 giorni prima dello screening, come gli inibitori del citocromo CYP2C19 (ad esempio, omeprazolo o esomeprazolo) o forti inibitori del CYP3A4.
  3. Aspettativa di vita inferiore a 1 anno.
  4. Donne incinte o allattanti.
  5. Storia di sincope o tacharitmia ventricolare prolungata durante l'esercizio negli ultimi 6 mesi.
  6. Fibrillazione atriale (AF).
  7. I pazienti che attualmente ricevono o pianificano di ricevere cure con disopiramide, cibenzolina, ranolazina o una combinazione di beta-bloccanti con verapamil o diltiazem.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo Mavacamten
I pazienti in questo gruppo sono stati trattati con mavacamten, a partire da una dose iniziale di 2,5 mg, somministrati per via orale una volta al giorno. Le dosi successive sono state regolate in base alle variazioni dei gradienti di pressione e alla funzione cardiaca osservata durante il follow-up.
Droga: mavacamten
I pazienti in questo gruppo sono stati trattati con mavacamten, a partire da una dose iniziale di 2,5 mg, somministrati per via orale una volta al giorno. Le dosi successive sono state regolate in base alle variazioni dei gradienti di pressione e alla funzione cardiaca osservata durante il follow-up.
Nessun intervento: Gruppo di controllo
I pazienti di questo gruppo non hanno ricevuto un trattamento Mavacamten e sono stati invece gestiti con terapie tradizionali di loro scelta, come beta-bloccanti o bloccanti dei canali di calcio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il cambiamento nel gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nel gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT), determinato dall'ecocardiografia Doppler, durante l'esercizio o la provocazione farmacologica dal basale alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare a sinistra di picco (LVOT) inferiore a 30 mmHg.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare di picco sinistro (LVOT) inferiore a 30 mmHg durante l'esercizio o la provocazione farmacologica alla settimana 30.
Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT) inferiore a 50 mmHg.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare di picco sinistro (LVOT) inferiore a 50 mmHg durante l'esercizio o la provocazione farmacologica alla settimana 30.
Alla settimana 30.
La percentuale di pazienti con almeno un miglioramento di una classe nella classificazione funzionale della NYHA.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La percentuale di pazienti con almeno un miglioramento di una classe nella classificazione funzionale della NYHA alla settimana 30.
Alla settimana 30.
Il cambiamento nel questionario clinico di Kansas City Cardiory Clinical Sommy Puntecy (KCCQ-CSS).
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nel questionario di sintesi di cardiomi di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-CSS) dalla base alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di peptide natriuretico di tipo pro-B (NT-PROBNP).
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di peptide natriuretico di tipo pro-B (NT-PROBNP) da N-terminale dal basale alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di troponina cardiaca I (HS-CTNI) ad alta sensibilità.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di troponina cardiaca I (HS-CTNI) ad alta sensibilità dalla linea di base alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Endpoint di sicurezza chiave
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Gli endpoint di sicurezza chiave includono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti (Teaes) e eventi avversi gravi (SAE).
Dalla base alla settimana 30.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xu Liu

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MVLOHCM

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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