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Efficacia e Sicurezza delle Iniezioni di Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Coltivate da Tessuto Adiposo sulla Fibrosi del Cavo Orale e sulla Disabilità nei Pazienti con SclErodermia Sistemica (A-MUSE)

23 dicembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Efficacia e sicurezza delle iniezioni di cellule stromali mesenchimali allogeniche coltivate derivate dal tessuto adiposo sulla fibrosi della bocca e sulla disabilità nei pazienti con sclEroderma sistemico

Le manifestazioni orofacciali e la microstomia sono una complicanza frequente nella sclerosi sistemica (SSc) con un impatto significativo sull'igiene orale, le cure dentali e la qualità della vita. L'iniezione peri-orale di cellule stromali adipose coltivate allogeniche costituisce un approccio promettente per trattare la fibrosi orale indotta dalla sclerodermia, dove nessuna terapia alternativa è validata. L'obiettivo di questo studio di fase 2 è confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione periorale di cellule stromali adipose coltivate allogeniche (AdMSC) rispetto al placebo per migliorare la fibrosi oro-facciale nei pazienti con sclerosi sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
      • Dijon, Francia
        • Dijon Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Francia
        • Montpellier Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Francia
        • Nantes Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Francia
        • Toulouse Hospital
        • Investigatore principale:
          • Gregory Pugnet
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Paziente di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni,
  • Paziente con sclerodermia sistemica secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2013,
  • Punteggio della scala Mouth Handicap in Systemic Sclerosis (MHISS) maggiore o uguale a 20 (0-48),
  • Punteggio cutaneo di Rodnan sul viso maggiore o uguale a 1,
  • Apertura massima della bocca inferiore a 40 mm (distanza tra gli archi dentali)
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato scritto prima dell'arruolamento,
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere i requisiti della partecipazione al protocollo.
  • Paziente affiliato a un sistema di sicurezza sociale.

Criteri di esclusione:

  • Paziente che partecipa a uno studio clinico o che ha partecipato a uno studio clinico nei precedenti 3 mesi,
  • Iniezione di tossina botulinica entro 4 settimane prima della "visita di inclusione",
  • Paziente che ha subito un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in meno di 1 anno,
  • Infezione erpetica labiale attiva locale entro 1 settimana prima della "visita di inclusione",
  • Pazienti con indicazione per l'intensificazione mediante HSCT autologo (secondo le linee guida EBMT e le linee guida nazionali MATHEC-SFGMTC),
  • Storia di cancro negli ultimi cinque anni, eccetto carcinoma basocellulare/carcinoma a cellule squamose asportato con successo, o melanoma cutaneo precoce asportato con successo. I soggetti che hanno avuto una resezione tumorale riuscita o radioterapia o chemioterapia più di 5 anni prima dell'inclusione e senza recidiva, possono essere arruolati nello studio,
  • Radio- o chemioterapia in corso,
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che pianificano di esserlo o di allattare durante il corso di questo studio,
  • Donne in età fertile (WOCBP) sessualmente attive e non disposte a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato,
  • Paziente vulnerabile (persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, persone sottoposte a trattamento psichiatrico, persone ricoverate in un istituto sanitario o sociale per scopi diversi dalla ricerca) secondo l'articolo L1121-6 del Codice della Salute Pubblica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AdMSC
I pazienti riceveranno la cura standard (fisioterapia ed esercizi giornalieri autosomministrati) e un'iniezione di AdMSC allogenica nella regione periorale (labbra).
Droga: AdMSC
Al giorno 0, i pazienti riceveranno iniezioni di AdMSC nella regione periorale. I pazienti saranno seguiti per 24 settimane
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti seguiranno il trattamento standard (fisioterapia ed esercizi quotidiani auto-somministrati) e riceveranno iniezioni di placebo nella regione periorale (labbra)
Droga: Placebo
Al giorno 0, i pazienti riceveranno iniezioni di placebo nella regione periorale. I pazienti saranno seguiti per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della scala MHISS (Mouth Handicap in Systemic Sclerosis)
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 settimane dopo l'iniezione
la variazione della scala Mouth Handicap in Systemic Sclerosis (MHISS) tra il basale e la settimana 12. Un miglioramento di almeno 5 punti sarà considerato clinicamente significativo
Giorno 0, 12 settimane dopo l'iniezione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del trattamento
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La sicurezza durante tutto il corso dello studio (fino alla settimana 24 dal basale) sarà valutata monitorando eventi avversi, eventi avversi gravi e reazioni nel sito di iniezione.
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sulla funzione orale mediante scanner facciali
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
L'efficacia sulla funzione orale è una misura composita derivata dalla variazione della distanza interincisale massima e del perimetro orale mediante scanner facciali con acquisizione digitale del volto del paziente in pochi secondi
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sulla disabilità orofacciale
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 12 e 24 dopo l'iniezione
L'efficacia sulla disabilità orofacciale è una misura composita derivata dal cambiamento in Apertura, Secchezza ed Estetica, le 3 sottoscale del MHISS
Settimane 0, 4, 12 e 24 dopo l'iniezione
Soddisfazione del paziente
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
ai pazienti verrà chiesto di compilare un semplice questionario in cui il loro grado di soddisfazione potrà essere espresso attraverso una misura composita derivata da un punteggio semiquantitativo (insoddisfatto, leggermente/moderatamente soddisfatto, piuttosto soddisfatto e molto soddisfatto), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) ed EQ-5D-5L
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Abitudini e igiene orale
Lasso di tempo: Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Il cambiamento delle abitudini e dell'igiene orale è una misura composita derivata dal questionario sulla salute e igiene orale
Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
microbiota orale
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione del microbiota orale misurata nella saliva non stimolata
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Indice di placca
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dell'indice di placca (che riflette la capacità di mantenere l'igiene orale)
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dei denti cariati, mancanti o otturati
Lasso di tempo: Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dell'indice dei denti cariati, mancanti e otturati (DMFT): un indice comunemente utilizzato e convalidato dall'OMS per valutare lo stato orale, in cui l'esaminatore conta semplicemente il numero di denti cariati, mancanti (a causa di carie o malattia parodontale) e restaurati/otturati.
Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione nel tracciamento mandibolare
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Il Change Mandibular tracking è una misura composita derivata dal tracciamento mandibolare e dall'attività articolare e neuro-muscolare. Il tracciamento mandibolare e l'attività neuro-muscolare saranno misurati con elettrodi posizionati per valutare l'attività muscolare a riposo, l'attività muscolare durante la chiusura della bocca, nonché durante il movimento estremo di apertura e chiusura della bocca, la propulsione e la deduzione mandibolare. Saranno inoltre misurati il sincronismo della contrazione muscolare e l'efficacia della contrazione, nonché lo spazio di innoclusione tridimensionale e il movimento mandibolare durante la deglutizione.
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Postura mediante stabilometria
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Cambiamento posturale mediante stabilometria
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
aspetti psico-sociali e dolori oro-facciali
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La variazione degli aspetti psicosociali e dei dolori orofacciali è una misura composita derivata dai questionari EDAS21, Epworth e Combadazou-Destruhaut
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Punteggio cutaneo di Rodnan
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Sindrome della bocca secca
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La variazione della sindrome della bocca secca è una misura composita derivata dalla variazione del questionario Xerostomia Inventory, dal flusso salivare, dal pH salivare e dal pH salivare
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sull'estetica
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
l'efficacia sull'estetica valutata mediante fotografie standardizzate bidimensionali o scansione facciale
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Immunomonitoraggio dei biomarcatori vascolari e antifibrotici
Lasso di tempo: Giorno 0 e 12 settimane dopo l'iniezione
Immunomonitoraggio dei biomarcatori vascolari e antifibrotici (V5. Endotelina-1, Endostatina, Endoglina, Angiotensina I e II, Tie 1 e 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectina, CXCL4) misurati in campioni di sangue
Giorno 0 e 12 settimane dopo l'iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerodermia sistemica

Prove cliniche su AdMSC

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