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Qualità della Vita nei Partecipanti Pediatrici con HHT

11 marzo 2026 aggiornato da: Ashley Nelson

Qualità della Vita Relativa alla Salute e Utilizzo Clinico nei Pazienti Pediatrici e Giovani Adulti con Telangiectasia Emorragica Ereditaria

Questo studio osservazionale valuta la qualità della vita correlata alla salute (HR-QoL) in pazienti pediatrici e giovani adulti di età compresa tra 2 e 25 anni con Telangiectasia Emorragica Ereditaria (HHT). I partecipanti idonei sono pazienti in cura presso il Cincinnati Children's Hospital Medical Center e/o i loro caregiver. I partecipanti completeranno questionari validati sulla qualità della vita che valutano il funzionamento fisico, emotivo, sociale e specifico della malattia negli ultimi 30 giorni. Una revisione retrospettiva accoppiata delle cartelle cliniche valuterà la gravità della malattia e l'utilizzo clinico, inclusi procedure e studi di imaging. L'obiettivo primario è descrivere i punteggi medi di QoL per questa popolazione. Gli obiettivi secondari includono la valutazione delle associazioni tra i punteggi di QoL, la gravità della malattia e l'utilizzo clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Numero di telefono: (513) 636-3200
  • Email: katie.wusik@cchmc.org

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Numero di telefono: 513-636-3200
          • Email: katie.wusik@cchmc.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio includerà pazienti pediatrici e giovani adulti di età compresa tra 2 e 25 anni con diagnosi confermata di Teleangiectasia Emorragica Ereditaria che ricevono cure presso il Cincinnati Children's Hospital Medical Center.
I partecipanti idonei saranno identificati attraverso la cartella clinica elettronica in base ai criteri diagnostici e ai registri clinici.
Saranno inclusi sia i rispondenti tramite proxy del caregiver (per bambini di età 2-17 anni) che i rispondenti tramite autovalutazione del paziente (per individui di età 8-25 anni).
I partecipanti completeranno questionari validati sulla qualità della vita che valutano la qualità della vita correlata alla salute e specifica della malattia negli ultimi 30 giorni.
Sarà condotta una revisione retrospettiva appaiata delle cartelle cliniche per ottenere variabili cliniche inclusa gravità della malattia, procedure, studi di imaging e altre misure di utilizzo dell'assistenza sanitaria associate alla HHT.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • • Paziente di età compresa tra 2 e 25 anni con diagnosi confermata (genetica o clinica) di HHT definita

    • Genitore o tutore legale disposto e in grado di completare il questionario per il caregiver per pazienti di età 2-17 anni.
    • Per pazienti >18 anni, disposto e in grado di completare il questionario del paziente.
    • Ricezione di assistenza attraverso CCHMC (almeno una visita con consulente genetico o direttore del Centro HHT)
    • Capacità di completare il questionario in inglese
    • Per l'autovalutazione: paziente di età maggiore o uguale a 8 anni che acconsente al questionario.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età superiore a 25 anni.
  • Pazienti di età inferiore a 2 anni.
  • Individui senza diagnosi definita di HHT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Totale PedsQL
Lasso di tempo: 30 giorni
Punteggio medio totale della qualità della vita correlata alla salute misurato utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che indicano una qualità della vita peggiore.
30 giorni
HHT-QOL
Lasso di tempo: ultimi 30 giorni
Punteggio medio compreso tra 0 e 16 che valuta il carico dei sintomi correlati alla HHT e l'impatto funzionale. Punteggi più alti indicano una compromissione peggiore.
ultimi 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di Severità dell'Epistassi
Lasso di tempo: ultimi 30 giorni
Punteggio continuo (0-10) che misura la gravità delle epistassi. Punteggi più alti indicano epistassi più gravi.
ultimi 30 giorni
Punteggio di Gravità HHT
Lasso di tempo: durata della vita
Punteggio continuo da 0 a 7 che riflette la gravità della malattia nel corso della vita, basato su MAV degli organi e storia di sanguinamento.
durata della vita
Utilizzo Clinico
Lasso di tempo: durata
Numero di procedure (embolizzazione, cauterizzazione) e studi di imaging (risonanza magnetica, TC, ecocardiografia con bubble).
durata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ashley Nelson

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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