Sargramostim dopo trapianto allogenico di midollo osseo nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide cronica

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Diagnosi di leucemia mieloide cronica (LMC) documentata da analisi citogenetiche e molecolari presso la Johns Hopkins

  • LMC con cromosoma Philadelphia (Ph) positivo o negativo

    • LMC Ph-negativo consentito con la presenza di:

      • Riarrangiamento BCR-ABL (su analisi molecolari, di ibridazione in situ fluorescente o di reazione a catena della polimerasi)
      • proteina p210

• Uno dei seguenti:

  • Età del paziente da 18 a 65 anni
  • Durata della malattia superiore a 3 anni
  • LMC in fase accelerata

• Diagnosi di fase accelerata basata su uno dei seguenti elementi:

  • Da più del 10% a meno del 30% di blasti nel sangue o nel midollo osseo
  • Nessuna risposta ematologica alla precedente terapia convenzionale (idrossiurea o interferone)
  • Malattia extramidollare (ad esempio, splenomegalia progressiva o linfoadenopatia)
  • Basofilia superiore al 10% nel sangue o nel midollo osseo
  • Altre anomalie citogenetiche oltre a un singolo cromosoma Ph
  • Seconda fase cronica

• Fallimento dell'interferone suggerito per pazienti di età superiore ai 18 anni con LMC in fase cronica, con fallimento definito come:

  • Nessuna metafase Ph-negativa rilevabile nel midollo dopo 6 mesi
  • Nessun aumento progressivo delle metafasi Ph-negative nel midollo dopo 6-12 mesi
  • Meno del 50% di metafasi Ph-negative dopo 1 anno
  • Nessuna remissione citogenetica completa dopo 2 anni
  • Intolleranza alla terapia con interferone
• Nessuna LMC con crisi blastica, leucemia mielomonocitica cronica o LMC giovanile

• Sono ammesse le seguenti condizioni:

  • Anomalie del conteggio dei leucociti
  • Fibrosi
  • Anemia
  • Febbre o dolore alle ossa
  • Trombocitopenia
  • Reticolina del midollo osseo

• Disponibilità di un fratello donatore HLA-identico

  • Almeno 3 anni di età (priorità data ai donatori di età superiore ai 10 anni)
  • Priorità data al donatore CMV-negativo se paziente CMV-negativo
  • Nessuna condizione medica o psichiatrica che precluda la procedura di trapianto

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

• 18 a 65

Lo stato della prestazione

• ECOG 0-1

Aspettativa di vita

• Non specificato

Emopoietico

• Vedere Caratteristiche della malattia

Epatico

• Non specificato

Renale

• Non specificato

Altro

• Nessuna storia di intolleranza al sargramostim (GM-CSF)

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

• Vedere Caratteristiche della malattia

Chemioterapia

• Vedere Caratteristiche della malattia

Terapia endocrina

• Non specificato

Radioterapia

• Non specificato

Chirurgia

• Non specificato