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Radiazione e/o intervento chirurgico con fascio di protoni focale adattato al rischio in pazienti con rabdomiosarcoma a rischio basso, intermedio e alto sottoposti a chemioterapia standard o intensificata

15 giugno 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Questo studio tratterà i partecipanti con rabdomiosarcoma (RMS) di nuova diagnosi, a basso, intermedio e alto rischio utilizzando una terapia adattata al rischio multimodale con chemioterapia a dose standard o intensificata, radiazioni e resezione chirurgica. I partecipanti a rischio intermedio e alto riceveranno ulteriori 12 settimane (4 cicli) di terapia di mantenimento con chemioterapia anti-angiogenica.

OBIETTIVO PRIMARIO:

  • Stima della sopravvivenza libera da eventi per i partecipanti a rischio intermedio trattati con vincristina, dactinomicina e ciclofosfamide con l'aggiunta di terapia anti-angiogenica di mantenimento.

OBIETTIVI SECONDARI:

  • Stimare il tasso di falsi negativi e l'incidenza di ulteriori linfonodi positivi nei partecipanti sottoposti a biopsia del linfonodo sentinella seguita da dissezione linfonodale limitata.
  • Mantenere un alto tasso di controllo locale nei partecipanti trattati con intervento chirurgico e/o radiazioni di protoni e fotoni a volume limitato senza aumento della dose.
  • Definire l'incidenza e il tipo di fallimento nei partecipanti che ricevono una terapia locale adattata al rischio rispetto al volume del tumore primario.
  • Stabilire la fattibilità di fornire 4 cicli di chemioterapia anti-angiogenica di mantenimento in pazienti a rischio intermedio e alto dopo chemioterapia standard.
  • Stimare la sopravvivenza libera da eventi per i pazienti ad alto rischio che ricevono la terapia compressa a dose intervallata e la terapia anti-angiogenica di mantenimento.
  • Definire l'incidenza di tossicità CTC di grado 3 e superiori (e tossicità specifiche di grado 1-2) correlate alla terapia con fasci di protoni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno stratificati in base sia a un sistema di stadiazione pretrattamento sia a un sistema di raggruppamento clinico chirurgico / patologico postoperatorio. Il trattamento per i partecipanti a basso rischio (sottogruppo 1) consisterà in chemioterapia e radiazioni. I partecipanti a basso rischio (sottogruppo 2) e a rischio intermedio riceveranno chemioterapia e radiazioni e/o saranno sottoposti a intervento chirurgico per distruggere/rimuovere il tumore. I partecipanti a rischio intermedio riceveranno anche 16 settimane di chemioterapia di mantenimento. I partecipanti ad alto rischio riceveranno chemioterapia e radioterapia. I partecipanti ad alto rischio riceveranno anche una terapia di mantenimento aggiuntiva con chemioterapia anti-angiogenica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

115

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32206
        • University of Florida Proton Therapy Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di nuova diagnosi con rabdomiosarcoma localizzato (RMS).

  • Deve avere una malattia a basso, intermedio o alto rischio, definita come:

    • Basso rischio: solo tumori embrionali, botrioidi, a cellule fusate (Sottogruppo 1: Stadio 1, Gruppo I; Stadio 1 Gruppo I; Stadio 1 Gruppo III solo orbitale; Stadio 2 Gruppo I; Stadio 2 Gruppo II) (Sottoinsieme 2: Stadio 1 Gruppo III non orbitale; Fase 3 Gruppo I, II)
    • Rischio intermedio: RMS embrionale, botrioide o cellulare stadio 2 o 3 e gruppo III; RMS alveolare, indifferenziato o anaplastico: stadio 1-3, gruppo I-I; IO)
    • Alto rischio: RMS embrionale, botrioide, a cellule fusate, alveolare, indifferenziato o anaplastico con malattia metastatica alla diagnosi (stadio 4).
    • I partecipanti trattati con questo protocollo nel braccio a rischio basso o intermedio che manifestano progressione della malattia prima della settimana 13 verranno trasferiti al braccio ad alto rischio e procederanno con la chemioterapia ad alto rischio a partire dalla settimana 1 del protocollo.
  • Età < 22 anni (idoneo fino al 22° compleanno)
  • Livello di prestazione corrispondente al punteggio ECOG di 0, 1 o 2. Il punteggio di prestazione Lansky deve essere utilizzato per i partecipanti < 16 anni
  • - Il partecipante non ha ricevuto in precedenza radioterapia o chemioterapia per il rabdomiosarcoma (esclusi gli steroidi) a meno che una situazione di emergenza non richieda un trattamento locale del tumore. È consentita una precedente biopsia, resezione chirurgica e campionamento dei linfonodi.
  • L'inizio della chemioterapia è previsto entro 6 settimane (42 giorni) dalla biopsia definitiva o dalla resezione chirurgica.

  • Adeguata funzione del midollo osseo definita come:

    • Conta assoluta periferica dei neutrofili (ANC) ≥ 750/μL
    • Conta piastrinica ≥ 75.000/μL (indipendente dalla trasfusione)
  • Adeguata funzionalità epatica definita come bilirubina totale ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per l'età. I partecipanti con primarie biliari o epatiche con valori di bilirubina superiori a 1,5 x ULN possono essere arruolati nello studio se tutti gli altri criteri di ammissibilità sono soddisfatti.

  • Adeguata funzionalità renale definita come:

    • Clearance della creatinina o radioisotopo GFR ≥ 70 mL/min/1,732 O
    • Creatinina sierica in base all'età e al sesso
    • I partecipanti con ostruzione del tratto urinario da parte del tumore devono soddisfare i criteri di funzionalità renale sopra elencati E devono avere un flusso urinario senza ostacoli stabilito tramite la decompressione della porzione ostruita del tratto urinario.
  • I pazienti che necessitano di radioterapia di emergenza sono idonei per l'arruolamento in questo studio.
  • Le donne in età fertile non possono essere in gravidanza o in allattamento. Le partecipanti di sesso femminile di età ≥ 10 anni o dopo il menarca devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 24 ore prima dell'inizio del trattamento. Le partecipanti di sesso femminile che allattano al seno devono accettare di interrompere l'allattamento al seno.
  • I pazienti sessualmente attivi in ​​età fertile devono essere disposti a utilizzare una contraccezione efficace durante la terapia e per almeno 1 mese dopo il completamento del trattamento.
  • Nessuna evidenza di infezione attiva e incontrollata.
  • Tutti i partecipanti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti che non soddisfano uno o più dei criteri di inclusione saranno esclusi.

Criteri di inclusione per il sottostudio CEUS (ecografia con mezzo di contrasto):

  • Nuova diagnosi o sospetta diagnosi di partecipanti precedentemente non trattati con rabdomiosarcoma (RMS). NOTA: i pazienti con sospetta diagnosi di RMS possono iscriversi alla parte di screening dello studio ma devono avere una diagnosi istologica per iscriversi alla parte di trattamento dello studio.
  • Deve avere una malattia a rischio intermedio o ad alto rischio.
  • 0-21 anni.

Criterio di esclusione per il sottostudio CEUS:

  • Sottoporsi a resezione chirurgica anticipata del tumore primario.
  • Storia di allergia all'agente di contrasto Optison(TM) o ai prodotti sanguigni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Basso rischio, sottoinsieme 1

Il campionamento dei linfonodi avverrà pretrattamento e pre-chirurgia. I partecipanti ricevono 12 settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina e ciclofosfamide). Vengono quindi valutati per determinare come il tumore ha risposto al trattamento. Vengono somministrate altre dodici settimane di chemioterapia (vincristina e dactinomicina), seguite dalla valutazione della risposta del tumore. Non viene somministrato alcun ulteriore trattamento e i partecipanti vengono osservati attentamente. Il fattore di crescita mieloide viene somministrato se necessario.

I partecipanti ricevono anche ^1^1C-metionina come descritto nella sezione di intervento.
Droga: Vincristina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno di età=0.025 mg/kg per via endovenosa (IV)
  • > 1 anno e < 3 anni = 0,05 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni=1,5 mg/m^2 IV. Dose massima 2 mg in tutti i partecipanti.
Altri nomi:
  • Oncovin®
Droga: Dactinomicina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno=0,025 mg/kg spinta EV
  • ≥ 1 anno=0,045 mg/kg IV spingere oltre 1 a 5 minuti.
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
  • Cosmegen®
Droga: Ciclofosfamide

Dosaggio e via di somministrazione:

Durante la chemioterapia VAC:

  • < 3 anni di età = 40 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni di età = 1200 mg/m^2 EV, con MESNA.

Durante la manutenzione per i partecipanti a rischio intermedio:

  • ciclofosfamide orale 50 mg/m^2/dose/giorno (liquido o compressa)
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Procedura: Resezione chirurgica
La chirurgia verrà eseguita per il tumore del sito primario con l'obiettivo di rimuovere le cellule tumorali mantenendo la funzione nell'organo o negli organi adiacenti coinvolti.
Altri nomi:
  • Chirurgia
Procedura: Radiazione
La radioterapia verrà somministrata approssimativamente alla settimana 13 (rischio intermedio) o alla settimana 19 (rischio alto) dopo l'inizio della chemioterapia. Alcuni pazienti riceveranno radiazioni alla settimana 4.
Altri nomi:
  • Radiazione del raggio esterno
  • Brachiterapia
  • Radiazione del raggio di protoni
Droga: Fattore di crescita mieloide

Se la chemioterapia di un partecipante è stata ritardata o modificata per tossicità ematologica, o se il partecipante sperimenta una significativa tossicità pericolosa per la vita a causa della soppressione del midollo osseo, verrà somministrato il fattore di crescita mieloide (filgrastim o peg-filgrastim) per pratica istituzionale.

I partecipanti ad alto rischio ricevono filgrastim 5 microgrammi/kg/giorno (massimo 300 microgrammi) per via sottocutanea a partire da 24-36 ore dopo l'ultima dose di chemioterapia. Continuare per almeno 7 giorni o fino a quando l'ANC ≥750/µL, a seconda di quale condizione si verifichi per ultima. Sargramostim o peg-filgrastim non possono essere utilizzati.

Altri nomi:
  • Filgrastim
  • G-CSF
  • Pegfilgrastim
Procedura: Campionamento linfonodale
La valutazione clinica e/o di imaging dei linfonodi regionali sarà condotta prima del trattamento e prima dell'intervento come parte della stadiazione. Questo aiuterà a determinare l'efficacia di questa procedura nella definizione dei vasi linfatici coinvolti nei pazienti "a rischio".
Droga: ^1^1C-metionina
I partecipanti ricevono ^1^1C-metionina per correlare la distribuzione, l'intensità e il cambiamento nell'imaging CTPET ^1^1C-metionina del sito primario al controllo del tumore e all'esito del paziente.
Altri nomi:
  • Mezzi di contrasto
Sperimentale: Basso rischio, sottoinsieme 2

Il campionamento dei linfonodi avverrà pretrattamento e pre-chirurgia. I partecipanti ricevono 12 settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide). Il tumore viene valutato per determinare come ha risposto al trattamento. La radioterapia e/o la resezione chirurgica vengono eseguite per distruggere o rimuovere il tumore rimanente. Vengono somministrate altre dodici settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide), seguite dalla valutazione della risposta del tumore. Se ritardata per motivi medici, la radioterapia e/o la resezione chirurgica vengono eseguite in questo momento. I partecipanti ricevono quindi 16 settimane di chemioterapia aggiuntiva (vincristina, dactinomicina e ciclofosfamide). Non viene somministrato alcun ulteriore trattamento e i partecipanti vengono osservati attentamente. Il fattore di crescita mieloide verrà somministrato se necessario.

I partecipanti ricevono anche ^1^1C-metionina come descritto nella sezione di intervento.
Droga: Vincristina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno di età=0.025 mg/kg per via endovenosa (IV)
  • > 1 anno e < 3 anni = 0,05 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni=1,5 mg/m^2 IV. Dose massima 2 mg in tutti i partecipanti.
Altri nomi:
  • Oncovin®
Droga: Dactinomicina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno=0,025 mg/kg spinta EV
  • ≥ 1 anno=0,045 mg/kg IV spingere oltre 1 a 5 minuti.
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
  • Cosmegen®
Droga: Ciclofosfamide

Dosaggio e via di somministrazione:

Durante la chemioterapia VAC:

  • < 3 anni di età = 40 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni di età = 1200 mg/m^2 EV, con MESNA.

Durante la manutenzione per i partecipanti a rischio intermedio:

  • ciclofosfamide orale 50 mg/m^2/dose/giorno (liquido o compressa)
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Procedura: Radiazione
La radioterapia verrà somministrata approssimativamente alla settimana 13 (rischio intermedio) o alla settimana 19 (rischio alto) dopo l'inizio della chemioterapia. Alcuni pazienti riceveranno radiazioni alla settimana 4.
Altri nomi:
  • Radiazione del raggio esterno
  • Brachiterapia
  • Radiazione del raggio di protoni
Droga: Fattore di crescita mieloide

Se la chemioterapia di un partecipante è stata ritardata o modificata per tossicità ematologica, o se il partecipante sperimenta una significativa tossicità pericolosa per la vita a causa della soppressione del midollo osseo, verrà somministrato il fattore di crescita mieloide (filgrastim o peg-filgrastim) per pratica istituzionale.

I partecipanti ad alto rischio ricevono filgrastim 5 microgrammi/kg/giorno (massimo 300 microgrammi) per via sottocutanea a partire da 24-36 ore dopo l'ultima dose di chemioterapia. Continuare per almeno 7 giorni o fino a quando l'ANC ≥750/µL, a seconda di quale condizione si verifichi per ultima. Sargramostim o peg-filgrastim non possono essere utilizzati.

Altri nomi:
  • Filgrastim
  • G-CSF
  • Pegfilgrastim
Procedura: Campionamento linfonodale
La valutazione clinica e/o di imaging dei linfonodi regionali sarà condotta prima del trattamento e prima dell'intervento come parte della stadiazione. Questo aiuterà a determinare l'efficacia di questa procedura nella definizione dei vasi linfatici coinvolti nei pazienti "a rischio".
Droga: ^1^1C-metionina
I partecipanti ricevono ^1^1C-metionina per correlare la distribuzione, l'intensità e il cambiamento nell'imaging CTPET ^1^1C-metionina del sito primario al controllo del tumore e all'esito del paziente.
Altri nomi:
  • Mezzi di contrasto
Sperimentale: Intermedio-Rischio

Il campionamento dei linfonodi avviene prima del trattamento e prima dell'intervento chirurgico. I partecipanti ricevono 12 settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide). Il tumore viene valutato per la risposta al trattamento. Viene eseguita la radioterapia e/o la resezione chirurgica. Dodici settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide) sono seguite dalla valutazione della risposta del tumore. Se ritardata per motivi medici, la radioterapia e/o la resezione chirurgica vengono eseguite in questo momento. I partecipanti ricevono 16 settimane di chemioterapia (vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide) seguite da 12 settimane di trattamento di mantenimento (bevacizumab, sorafenib, ciclofosfamide orale). Non viene somministrato alcun ulteriore trattamento e i partecipanti vengono osservati attentamente. Il fattore di crescita mieloide viene somministrato se necessario.

I partecipanti ricevono anche ^1^1C-metionina come descritto nella sezione di intervento.
Droga: Vincristina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno di età=0.025 mg/kg per via endovenosa (IV)
  • > 1 anno e < 3 anni = 0,05 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni=1,5 mg/m^2 IV. Dose massima 2 mg in tutti i partecipanti.
Altri nomi:
  • Oncovin®
Droga: Dactinomicina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno=0,025 mg/kg spinta EV
  • ≥ 1 anno=0,045 mg/kg IV spingere oltre 1 a 5 minuti.
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
  • Cosmegen®
Droga: Ciclofosfamide

Dosaggio e via di somministrazione:

Durante la chemioterapia VAC:

  • < 3 anni di età = 40 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni di età = 1200 mg/m^2 EV, con MESNA.

Durante la manutenzione per i partecipanti a rischio intermedio:

  • ciclofosfamide orale 50 mg/m^2/dose/giorno (liquido o compressa)
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Procedura: Resezione chirurgica
La chirurgia verrà eseguita per il tumore del sito primario con l'obiettivo di rimuovere le cellule tumorali mantenendo la funzione nell'organo o negli organi adiacenti coinvolti.
Altri nomi:
  • Chirurgia
Procedura: Radiazione
La radioterapia verrà somministrata approssimativamente alla settimana 13 (rischio intermedio) o alla settimana 19 (rischio alto) dopo l'inizio della chemioterapia. Alcuni pazienti riceveranno radiazioni alla settimana 4.
Altri nomi:
  • Radiazione del raggio esterno
  • Brachiterapia
  • Radiazione del raggio di protoni
Droga: Fattore di crescita mieloide

Se la chemioterapia di un partecipante è stata ritardata o modificata per tossicità ematologica, o se il partecipante sperimenta una significativa tossicità pericolosa per la vita a causa della soppressione del midollo osseo, verrà somministrato il fattore di crescita mieloide (filgrastim o peg-filgrastim) per pratica istituzionale.

I partecipanti ad alto rischio ricevono filgrastim 5 microgrammi/kg/giorno (massimo 300 microgrammi) per via sottocutanea a partire da 24-36 ore dopo l'ultima dose di chemioterapia. Continuare per almeno 7 giorni o fino a quando l'ANC ≥750/µL, a seconda di quale condizione si verifichi per ultima. Sargramostim o peg-filgrastim non possono essere utilizzati.

Altri nomi:
  • Filgrastim
  • G-CSF
  • Pegfilgrastim
Procedura: Campionamento linfonodale
La valutazione clinica e/o di imaging dei linfonodi regionali sarà condotta prima del trattamento e prima dell'intervento come parte della stadiazione. Questo aiuterà a determinare l'efficacia di questa procedura nella definizione dei vasi linfatici coinvolti nei pazienti "a rischio".
Droga: ^1^1C-metionina
I partecipanti ricevono ^1^1C-metionina per correlare la distribuzione, l'intensità e il cambiamento nell'imaging CTPET ^1^1C-metionina del sito primario al controllo del tumore e all'esito del paziente.
Altri nomi:
  • Mezzi di contrasto
Droga: Bevacizumab
Dosaggio e via di somministrazione: 15 mg/kg/dose/die IV.
Altri nomi:
  • Avastin®
  • VEGF
  • rhuMab
Droga: Sorafenib
Dosaggio e via di somministrazione: 90 mg/m^2/dose due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Nexavar®
Sperimentale: Alto rischio

Il campionamento dei linfonodi avviene prima del trattamento e prima dell'intervento chirurgico. I partecipanti ricevono 6 settimane (2 cicli) di chemioterapia (vincristina e irinotecan). Il tumore viene valutato per la risposta al trattamento. Vengono somministrati 3 cicli di chemioterapia [vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide/ifosfamide, etoposide (o etoposide fosfato) (VDC/IE)]. Il dexrazoxano viene somministrato prima di ciascuna dose di doxorubicina. La radioterapia inizia alla settimana 4 o 20 (a seconda della posizione del tumore) durante il trattamento con vincristina e irinotecan. 2 cicli di VDC/IE, 4 cicli di vincristina modificata, dactinomicina, ciclofosfamide (VAC), quindi 2 cicli di vincristina/irinotecan modificati (totale di 54 settimane). I partecipanti ad alto rischio ricevono anche una terapia di mantenimento aggiuntiva a partire dalla settimana 55 con chemioterapia anti-angiogenica (bevacizumab, sorafenib, ciclofosfamide). Il fattore di crescita mieloide viene somministrato secondo necessità.

I partecipanti ricevono anche ^1^1C-metionina come descritto nella sezione di intervento.
Droga: Vincristina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno di età=0.025 mg/kg per via endovenosa (IV)
  • > 1 anno e < 3 anni = 0,05 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni=1,5 mg/m^2 IV. Dose massima 2 mg in tutti i partecipanti.
Altri nomi:
  • Oncovin®
Droga: Dactinomicina

Dosaggio e via di somministrazione:

  • < 1 anno=0,025 mg/kg spinta EV
  • ≥ 1 anno=0,045 mg/kg IV spingere oltre 1 a 5 minuti.
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
  • Cosmegen®
Droga: Ciclofosfamide

Dosaggio e via di somministrazione:

Durante la chemioterapia VAC:

  • < 3 anni di età = 40 mg/kg EV
  • ≥ 3 anni di età = 1200 mg/m^2 EV, con MESNA.

Durante la manutenzione per i partecipanti a rischio intermedio:

  • ciclofosfamide orale 50 mg/m^2/dose/giorno (liquido o compressa)
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Procedura: Resezione chirurgica
La chirurgia verrà eseguita per il tumore del sito primario con l'obiettivo di rimuovere le cellule tumorali mantenendo la funzione nell'organo o negli organi adiacenti coinvolti.
Altri nomi:
  • Chirurgia
Procedura: Radiazione
La radioterapia verrà somministrata approssimativamente alla settimana 13 (rischio intermedio) o alla settimana 19 (rischio alto) dopo l'inizio della chemioterapia. Alcuni pazienti riceveranno radiazioni alla settimana 4.
Altri nomi:
  • Radiazione del raggio esterno
  • Brachiterapia
  • Radiazione del raggio di protoni
Droga: Fattore di crescita mieloide

Se la chemioterapia di un partecipante è stata ritardata o modificata per tossicità ematologica, o se il partecipante sperimenta una significativa tossicità pericolosa per la vita a causa della soppressione del midollo osseo, verrà somministrato il fattore di crescita mieloide (filgrastim o peg-filgrastim) per pratica istituzionale.

I partecipanti ad alto rischio ricevono filgrastim 5 microgrammi/kg/giorno (massimo 300 microgrammi) per via sottocutanea a partire da 24-36 ore dopo l'ultima dose di chemioterapia. Continuare per almeno 7 giorni o fino a quando l'ANC ≥750/µL, a seconda di quale condizione si verifichi per ultima. Sargramostim o peg-filgrastim non possono essere utilizzati.

Altri nomi:
  • Filgrastim
  • G-CSF
  • Pegfilgrastim
Procedura: Campionamento linfonodale
La valutazione clinica e/o di imaging dei linfonodi regionali sarà condotta prima del trattamento e prima dell'intervento come parte della stadiazione. Questo aiuterà a determinare l'efficacia di questa procedura nella definizione dei vasi linfatici coinvolti nei pazienti "a rischio".
Droga: ^1^1C-metionina
I partecipanti ricevono ^1^1C-metionina per correlare la distribuzione, l'intensità e il cambiamento nell'imaging CTPET ^1^1C-metionina del sito primario al controllo del tumore e all'esito del paziente.
Altri nomi:
  • Mezzi di contrasto
Droga: Bevacizumab
Dosaggio e via di somministrazione: 15 mg/kg/dose/die IV.
Altri nomi:
  • Avastin®
  • VEGF
  • rhuMab
Droga: Sorafenib
Dosaggio e via di somministrazione: 90 mg/m^2/dose due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Nexavar®
Droga: Irinotecano
Dosaggio e via di somministrazione: durante la terapia compressiva a intervalli - irinotecan 50 mg/m^2 EV (dose massima 100 mg/die) al giorno x 5.
Altri nomi:
  • Camptosar®
Droga: Ifosfamide
Dosaggio e via di somministrazione: Durante la terapia compressiva a intervalli - Età > 1 anno: 1800 mg/m^2/die IV x 5 Età
Altri nomi:
  • Ifex®
Droga: Etoposide

Dosaggio e via di somministrazione:

Età >1 anno 100 mg/m^2/die IV x 5 Età < 1 anno trattare con dosi del 50% calcolate su base m^2

Altri nomi:
  • VP-16
  • Vepesid®
Droga: Etoposide fosfato
Dosaggio e via di somministrazione: utilizzato in sostituzione dell'etoposide nei partecipanti che manifestano reazioni allergiche. Verrà somministrato 100 mg/m^2/giorno IV.
Altri nomi:
  • Etopophos®
Droga: Doxorubicina

Dosaggio e via di somministrazione:

Età ≥1 anno, 37,5 mg/m^2 EV in 1 ora x 2 giorni Età

Altri nomi:
  • Adriamicina®
Droga: Dexrazoxano

Dosaggio e via di somministrazione: la dose di dexrazoxano deve essere 10 volte quella della doxorubicina.

Età ≥1 anno, 375 mg/m^2 EV in 15-30 minuti Età

Altri nomi:
  • Zinecard

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (braccio di rischio intermedio)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio di rischio intermedio
Per stimare la sopravvivenza libera da eventi per i partecipanti a rischio intermedio trattati con vincristina-dactinomicina-ciclofosfamide (VAC) con l'aggiunta di terapia anti-angiogenica di mantenimento
2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio di rischio intermedio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (braccio ad alto rischio)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Per stimare la sopravvivenza libera da eventi per i partecipanti ad alto rischio.
5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Tasso di falsi negativi e falsi positivi alla procedura del linfonodo sentinella (bracci a rischio basso e intermedio)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio basso o intermedio
Stimare il tasso di falsi negativi e l'incidenza di ulteriori linfonodi positivi nei partecipanti sottoposti a biopsia del linfonodo sentinella seguita da dissezione linfonodale limitata.
2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio basso o intermedio
Tasso di falsi negativi e falsi positivi alla procedura del linfonodo sentinella (braccio ad alto rischio)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Stimare il tasso di falsi negativi e l'incidenza di ulteriori linfonodi positivi nei partecipanti sottoposti a biopsia del linfonodo sentinella seguita da dissezione linfonodale limitata.
5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Tasso di fallimento locale (bracci di rischio basso e intermedio)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Mantenere un alto tasso di controllo locale nei partecipanti trattati con intervento chirurgico e/o radiazioni di protoni e fotoni a volume limitato senza aumento della dose
2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Tasso di fallimento locale (braccio ad alto rischio)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Mantenere un alto tasso di controllo locale nei partecipanti trattati con intervento chirurgico e/o radiazioni di protoni e fotoni a volume limitato senza aumento della dose
5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Modelli di fallimento (bracci di rischio basso e intermedio)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Definire l'incidenza e il tipo di fallimento nei partecipanti che ricevono una terapia locale adattata al rischio rispetto al volume del tumore primario
2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Schemi di fallimento (braccio ad alto rischio)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Definire l'incidenza e il tipo di fallimento nei partecipanti che ricevono una terapia locale adattata al rischio rispetto al volume del tumore primario
5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Numero di pazienti che completano tutti i cicli di chemioterapia di mantenimento (braccio di rischio intermedio)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Stabilire la fattibilità della somministrazione di 4 cicli di chemioterapia antiangiogenica di mantenimento (bevacizumab / sorafenib / ciclofosfamide a basso dosaggio) in pazienti a rischio intermedio dopo chemioterapia standard.
2 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio a rischio basso o intermedio
Numero di pazienti che completano tutti i cicli di chemioterapia di mantenimento (braccio ad alto rischio)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Stabilire la fattibilità della somministrazione di 4 cicli di chemioterapia antiangiogenica di mantenimento (bevacizumab / sorafenib / ciclofosfamide a basso dosaggio) in pazienti ad alto rischio dopo chemioterapia standard.
5 anni dopo l'ultima iscrizione al braccio ad alto rischio
Incidenza di tossicità di grado 3 CTC e superiori correlate alla terapia con orate protoniche (bracci a rischio basso, intermedio e alto)
Lasso di tempo: 2 anni dall'ultima iscrizione
Definire l'incidenza di tossicità CTC di grado 3 e superiori (e tossicità specifiche di grado 1-2) correlate alla terapia con fasci di protoni.
2 anni dall'ultima iscrizione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Matthew J. Krasin, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2013

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2013

Primo Inserito (Stimato)

7 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RMS13
  • NCI-2013-00913 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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