Ruxolitinib fosfato e decitabina nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria o post mieloproliferativa
28 maggio 2025 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center
Studio di fase I/II su ruxolitinib più decitabina in pazienti con neoplasia post mieloproliferativa - leucemia mieloide acuta (AML)
Questo studio di fase I/II studia gli effetti collaterali e la migliore dose di ruxolitinib fosfato quando somministrato insieme a decitabina e per vedere come funzionano nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta che è tornata o non risponde al trattamento, o si è sviluppata da un tipo di malattie del midollo osseo chiamate neoplasie mieloproliferative.
Ruxolitinib fosfato può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare.
I farmaci usati nella chemioterapia, come la decitabina, agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi.
Dare ruxolitinib fosfato insieme a decitabina può essere un trattamento efficace per la leucemia mieloide acuta.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI PRIMARI:
I. Determinare la tollerabilità della combinazione di decitabina e ruxolitinib fosfato (ruxolitinib [DI]) in pazienti con leucemia. (Fase I) II. Determinare l'efficacia di ruxolitinib nell'aumentare e prolungare la risposta indotta dalla sola decitabina in pazienti con leucemia mieloide acuta post neoplasia mieloproliferativa (AML) (post MPN-AML) alternativamente indicata come (neoplasia mieloproliferativa - fase blastica; MPN-BP). (Rispetto al tasso di risposta storico con la sola decitabina) (Fase II)
OBIETTIVI SECONDARI:
I. Confrontare se esiste una differenza nel tasso di risposta dei pazienti con AML post-MPN con mutazioni della janus chinasi 2 (JAK2) e dei pazienti senza mutazioni JAK2.
SCHEMA: Questo è uno studio di fase I, dose-escalation di ruxolitinib fosfato seguito da uno studio di fase II.
I pazienti ricevono ruxolitinib fosfato per via orale (PO) due volte al giorno (BID) nei giorni 1-28 e decitabina per via endovenosa (IV) nell'arco di 1-2 ore nei giorni 1-5. Il trattamento si ripete ogni 4-6 settimane per un massimo di 24 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- M D Anderson Cancer Center
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di AML (definizione di classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità [OMS] di >= al 20% di blasti)
- Nella parte di fase I dello studio sono eleggibili tutti i pazienti con LMA recidivante o refrattaria; per la fase II dello studio, i pazienti devono avere LMA in progressione da precedente MPN (MPN-BP) o avere sindrome mielodisplastica (MDS)/MPN con più del 20% di blasti; sono consentite misure preliminari temporanee per controllare la conta ematica, come l'aferesi o Hydrea; i pazienti con malattia di nuova diagnosi o trattata in precedenza sono ammissibili purché la terapia precedente non includa agenti ipometilanti; è consentita una precedente terapia per ruxolitinib per MPN
- Valori biochimici sierici con i seguenti limiti a meno che non siano considerati dovuti a leucemia:
- Creatinina =< 1,5 mg/dl
- Bilirubina totale =< 1,5 mg/dL, a meno che l'aumento non sia dovuto a emolisi o malattia congenita
- Transaminasi (siero glutammato piruvato transaminasi [SGPT]) = < 2,5 x limite superiore della norma (ULN)
- Capacità di assumere farmaci per via orale
- Capacità di comprendere e fornire il consenso informato firmato
- Performance status =<3, a meno che non sia direttamente correlato al processo patologico come determinato dal ricercatore principale
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica coesistente che, a giudizio del medico curante, possa interferire con le procedure o i risultati dello studio, comprese infezioni gravi non controllate, nonché malattie cardiache non controllate o altre disfunzioni d'organo; sono esclusi i pazienti con storia di tubercolosi, virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B e C
- Donne che allattano, donne in età fertile con test di gravidanza ematico positivo entro 30 giorni dall'inizio dello studio o donne in età fertile che non sono disposte a mantenere un'adeguata contraccezione (come pillole anticoncezionali, dispositivo intrauterino [IUD], diaframma, astinenza o preservativi dal loro partner) durante l'intero corso dello studio
- Recupero incompleto da eventuali procedure chirurgiche precedenti o intervento chirurgico nelle 4 settimane precedenti l'ingresso nello studio, escluso il posizionamento dell'accesso vascolare
- Infezione attiva clinicamente grave e incontrollata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento (ruxolitinib fosfato, decitabina) Ph1
I pazienti ricevono ruxolitinib fosfato PO BID nei giorni 1-28 e decitabina EV nei giorni 1-5.
Il trattamento si ripete ogni 4-6 settimane per un massimo di 24 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
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Studi correlati
Dato IV
Altri nomi:
Dato PO
Altri nomi:
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Sperimentale: Trattamento (ruxolitinib fosfato, decitabina) Ph2
I pazienti ricevono 50 mg di ruxolitinib fosfato PO BID nei giorni 1-28 e decitabina EV nei giorni 1-5.
Il trattamento si ripete ogni 4-6 settimane per un massimo di 24 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
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Studi correlati
Dato IV
Altri nomi:
Dato PO
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose massima tollerata di ruxolitinib fosfato (fase I)
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
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La dose massima tollerata (MTD) è definita come la dose più alta studiata per la quale l'incidenza di tossicità dose-limitante (DLT) è inferiore o uguale al 17% (1 su 6).
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Fino a 6 settimane
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Numero di partecipanti con una risposta (risposta completa [CR] + CR con recupero dell'emocromo incompleto) (fase 2)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
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La risposta completa (CR) è definita come: - Il partecipante deve essere libero da tutti i sintomi correlati alla leucemia e avere una conta assoluta dei neutrofili >/= 1 z 10^9/L, nessuna necessità di trasfusione di globuli rossi, conta piastrinica >/+ 100 x 10^9/L, e differenziale midollare normale (</= 5 % di blasti) in un midollo normo o ipercellulare.
La risposta completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi) è definita come - Uguale a CR ma recupero incompleto della conta ematica.
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Fino a 6 anni
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Numero di partecipanti con leucemia mieloide acuta (AML) post-MPN con mutazioni JAK2 (fase 2)
Lasso di tempo: Linea di base
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Le mutazioni JAK2 sono state valutate con il midollo osseo o il sangue periferico al basale.
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Linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti JAK2 positivi+ e JAK2 negativi- con una risposta (fase 2)
Lasso di tempo: fino a 6 anni
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Le mutazioni JAK2 sono state valutate con il midollo osseo o il sangue periferico al basale.
La risposta completa (CR) è definita come: - Il partecipante deve essere libero da tutti i sintomi correlati alla leucemia e avere una conta assoluta dei neutrofili >/= 1 z 10^9/L, nessuna necessità di trasfusione di globuli rossi, conta piastrinica >/+ 100 x 10^9/L, e differenziale midollare normale (</= 5 % di blasti) in un midollo normo o ipercellulare.
La risposta completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi) è definita come - Uguale a CR ma recupero incompleto della conta ematica.
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fino a 6 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Farhad Ravandi-Kashani, M.D. Anderson Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 febbraio 2015
Completamento primario (Effettivo)
19 marzo 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
19 marzo 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 ottobre 2014
Primo Inserito (Stimato)
6 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie del midollo osseo
- Neoplasie
- Leucemia
- Leucemia, mieloide
- Leucemia, mieloide, acuta
- Malattie mieloproliferative
- Malattie mielodisplastiche-mieloproliferative
- Agenti antineoplastici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Decitabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2014-0344 (Altro identificatore: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2014-02299 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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