Amministrazioni subaracnoidee ripetute di hUC-MSC nel trattamento della SCI
Somministrazioni subaracnoidee ripetute di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano nel trattamento delle lesioni del midollo spinale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La lesione del midollo spinale (LMS) è una malattia devastante e spesso porta a disabilità permanente, spasmo muscolare, deficit sensoriali, disturbi autonomici, nonché incontinenza intestinale e vescicale, che possono causare enormi problemi ai pazienti ma sono privi di qualsiasi trattamento efficace fino ad ora. La LM non è solo un grave problema di salute, ma anche un grande fardello sociale. Per quanto ne sappiamo, la terapia cellulare sembra essere un'alternativa promettente per il trattamento della LM a causa di numerosi vantaggi. Tuttavia, la citoterapia è ancora agli inizi poiché ci sono molte disparità e incertezze riguardanti la selezione dei soggetti, il tipo cellulare, i tempi di trapianto, la dose di somministrazione e la via di somministrazione nei protocolli di sperimentazione clinica. Pertanto, è urgentemente necessario uno studio clinico standardizzato e ben progettato per il trattamento sicuro ed efficace della LM.
In questo studio, soggetti con SCI cervicale, toracica e toracolombare completi o incompleti sono stati reclutati per partecipare a uno studio clinico prospettico, monocentrico, a braccio singolo. L'intervento è quattro volte di somministrazione subaracnoidea di hUC-MSC allogeniche. Durante i periodi di intervento e di follow-up di questo studio, qualsiasi evento avverso è stato identificato rapidamente e gestito correttamente. Sono stati identificati l'intensità massima e la relazione di qualsiasi evento avverso con la somministrazione di hUC-MSC. L'indicatore primario di efficacia è il punteggio totale dell'American Spinal Injury Association (ASIA) al quarto follow-up e la SCI Functional Rating Scale dell'International Association of Neurorestoratology (IANR -SCIFRS) punteggio totale al quarto follow-up. Gli indicatori di efficacia secondari sono questi due indicatori nei punti temporali rimanenti, punteggi di puntura di spillo, tocco leggero, motore e sfintere, spasticità muscolare e spasmo, sistema autonomo, funzioni della vescica e dell'intestino, volume residuo di urina. È stata eseguita anche l'analisi per sottogruppi degli indicatori primari di efficacia.
In questo studio, i moduli di consenso informato che hanno avuto l'approvazione del comitato di revisione istituzionale sono stati ottenuti da tutti i partecipanti prima del reclutamento. In questo studio clinico, il trapianto subaracnoideo di hUC-MSC è stato eseguito un totale di quattro volte per soggetto con la dose di somministrazione di 1×10E6 cellule/kg. Dopo il completamento della citoterapia, il soggetto è stato regolarmente seguito in ospedale in quattro momenti, determinati a 1, 3, 6 e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC. Ad ogni momento della somministrazione (primo, secondo, terzo e quarto trapianto) e follow-up (primo, secondo, terzo e quarto follow-up), gli indicatori di sicurezza ed efficacia sono stati raccolti di conseguenza da due valutatori indipendenti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510630
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- LM completa o incompleta indotta da trauma [Classificazione della scala di disabilità dell'American Spinal Injury Association (ASIA): A-D] che si è verificata almeno due mesi prima del reclutamento;
- di età compresa tra i 18 ei 65 anni;
- ha accettato di partecipare volontariamente a questo studio e di essere regolarmente seguito per 12 mesi dopo il completamento della somministrazione di hUC-MSC
Criteri di esclusione:
- spondilite anchilosante, mielite o anomalie vascolari all'interno del parenchima del midollo spinale;
- comorbidità gravi, incluse ma non limitate a lesioni craniocerebrali, infezioni cutanee alla schiena, malattie psichiatriche o cancro;
- gravidanza o allattamento (per le femmine);
- durata della vita prevista inferiore a 12 mesi dopo la fine del trapianto di hUC-MSC;
- partecipazione a qualsiasi altro studio clinico relativo alle cellule staminali che potrebbe influenzare le valutazioni neurologiche accurate nel presente studio;
- qualsiasi condizione medica che, a parere dei ricercatori, possa rappresentare un rischio per la sicurezza di qualsiasi soggetto in questo studio, confondere le valutazioni di sicurezza o efficacia o interferire con la partecipazione allo studio
Criteri di rifiuto:
- diagnosi errata;
- uso di qualsiasi farmaco che possa avere un impatto significativo sull'accuratezza della valutazione dell'attecchimento di cellule staminali;
- assenza di qualsiasi esito della valutazione in qualsiasi momento durante il periodo di follow-up
Criteri di cessazione:
- desideri individuali dei soggetti;
- insorgenza di qualsiasi evento avverso grave (SAE) associato a cellule staminali che possa aggravare la disfunzione neurologica, o richiedere il prolungamento del ricovero esistente, o richiedere una riammissione ospedaliera, o compromettere la coscienza, o essere pericoloso per la vita, o addirittura portare alla morte in qualsiasi soggetto;
- rilevamento di eventuali errori importanti nel presente protocollo durante l'attuazione di questa sperimentazione clinica;
- l'agenzia amministrativa nazionale richiede l'interruzione della sperimentazione clinica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trapianto hUC-MSC
Somministrazioni intratecali ripetute di 1x10E6 cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano per kg in soggetti con lesioni del midollo spinale con un intervallo di un mese tra ciascuna somministrazione
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Quattro volte di somministrazioni intratecali di hUC-MSC
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio totale dell'American Spinal Injury Association (ASIA) al quarto follow-up
Lasso di tempo: a 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Il modulo dell'American Spinal Injury Association (ASIA) viene utilizzato per valutare il punteggio totale ASIA (intervallo: 0-324 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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a 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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SCI Functional Rating Scale of the International Association of Neurorestoratology (IANR-SCIFRS) Punteggio totale al quarto follow-up
Lasso di tempo: a 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La scala di valutazione funzionale SCI del modulo IANR-SCIFRS (International Association of Neurorestoratology) viene utilizzata per valutare il punteggio totale IANR-SCIFRS (intervallo: 0-51 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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a 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio totale dell'American Spinal Injury Association (ASIA).
Lasso di tempo: al primo, secondo, terzo e quarto trapianto e 1, 3, 6 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Il modulo dell'American Spinal Injury Association (ASIA) viene utilizzato per valutare il punteggio totale ASIA (intervallo: 0-324 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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al primo, secondo, terzo e quarto trapianto e 1, 3, 6 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Scala di valutazione funzionale SCI dell'Associazione internazionale di neurorestoratology (IANR-SCIFRS) Punteggio totale
Lasso di tempo: al primo, secondo, terzo e quarto trapianto e 1, 3, 6 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La scala di valutazione funzionale SCI del modulo IANR-SCIFRS (International Association of Neurorestoratology) viene utilizzata per valutare il punteggio totale IANR-SCIFRS (intervallo: 0-51 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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al primo, secondo, terzo e quarto trapianto e 1, 3, 6 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Standard internazionali per documentare il punteggio della funzione autonomica rimanente dopo la lesione del midollo spinale (ISAFSCI).
Lasso di tempo: al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Gli standard internazionali per documentare la funzione autonomica rimanente dopo la lesione del midollo spinale (ISAFSCI) vengono utilizzati per valutare il punteggio ISAFSCI (funzione nervosa autonoma) (intervallo: 5-32 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Penn Scala
Lasso di tempo: al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La forma della scala di Penn viene utilizzata per valutare lo spasmo muscolare (intervallo: 0-4 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Scala Ashworth modificata
Lasso di tempo: al primo trapianto e 1, 3, 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La forma modificata della scala di Ashworth viene utilizzata per valutare la spasticità muscolare (intervallo: 0-16 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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al primo trapianto e 1, 3, 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Scala di Geffner
Lasso di tempo: al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La forma della scala Geffner viene utilizzata per valutare la funzione della vescica (intervallo: 0-7 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato migliore.
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al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Scala della disfunzione intestinale neurogena (NBD).
Lasso di tempo: al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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La scala della disfunzione intestinale neurogena (NBD) viene utilizzata per valutare la funzione intestinale (intervallo: 0-47 punteggi).
I punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Volume urinario residuo
Lasso di tempo: al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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L'esame ecografico viene utilizzato per valutare il volume di urina residua
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al primo trapianto e 12 mesi dopo la somministrazione finale di hUC-MSC
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Min Li Rong, M.D., Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- hUC-MSC-SCI
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