Determinare la validità dell'ACT in una popolazione di adolescenti con asma persistente (ACT2)

L'asma è la malattia cronica più comune dell'infanzia e gli adolescenti rappresentano un gruppo che è tipicamente difficile da coinvolgere in strategie di autogestione. Gli asmatici adolescenti tendono ad avere una scarsa percezione dei sintomi e sperimentano un tasso più elevato di decessi per asma rispetto ai bambini più piccoli. Gli studi hanno dimostrato che la gravità percepita dei sintomi dell'asma è correlata all'autogestione negli adolescenti, che avevano meno probabilità di ricevere un trattamento appropriato per le riacutizzazioni dell'asma. Questa scarsa percezione del controllo dell'asma è probabilmente una delle cause degli sproporzionati tassi di mortalità per asma osservati nei pazienti adolescenti.

Poiché il controllo dell'asma è ora al centro della cura dell'asma, la valutazione del controllo è il passaggio critico nella gestione appropriata. I due domini del controllo dell'asma, compromissione e rischio, valutano il ruolo che l'asma svolge nella qualità della vita e nella capacità funzionale di un paziente su base continuativa e il rischio che l'asma presenta per futuri eventi avversi. Sebbene le linee guida del Programma Nazionale di Educazione e Prevenzione dell'Asma contengano una rubrica per il controllo dell'asma basata su questi domini, rappresentando quindi il "gold standard" per la cura dell'asma, il loro utilizzo può richiedere molto tempo e può essere complicato da implementare negli uffici di assistenza primaria e nelle cure primarie i provider potrebbero non avere familiarità con il loro utilizzo. Per le pratiche di assistenza primaria che seguono i pazienti adolescenti, rimane imperativo che gli strumenti utilizzati per misurare il controllo dell'asma siano valutati e convalidati in questa popolazione a rischio.

Al momento, sono disponibili circa 17 questionari da utilizzare nella valutazione del controllo dell'asma, sebbene la maggior parte non sia ben convalidata. Di questi, lo strumento più ampiamente validato e più comunemente utilizzato è l'Asthma Control Test (ACT). L'ACT è un questionario autosomministrato inteso a valutare il dominio della compromissione nelle ultime quattro settimane ed è completato da pazienti a partire dall'età di 12 anni. L'ACT ha cinque domande con un miglior punteggio complessivo di 25. Per le popolazioni caucasiche principalmente adulte, l'ACT si è rivelato uno strumento valido, affidabile e reattivo per il controllo dell'asma e cut-off per l'asma controllato e non ben controllato (< 19) nonché differenze minime clinicamente importanti (MIC) (3 punti) sono stati individuati. Le proprietà di misurazione di validità, affidabilità e reattività sono fondamentali per l'utilità di qualsiasi questionario sia in contesti clinici che di ricerca. Tuttavia, le proprietà di misurazione dell'ACT sono carenti nella popolazione adolescente con asma. Lo studio di validazione fondamentale per l'ACT di Schatz et al comprendeva un campione di oltre 300 pazienti che mostrava che un punteggio cut-off di 19 distingueva bene asmatici controllati rispetto a quelli non ben controllati. Tuttavia, l'età media era di 35 anni per quella popolazione di studio e sono state sollevate preoccupazioni sul fatto che questo limite sia appropriato per gli adolescenti in generale. Studi recenti che esaminano l'uso dell'ACT nelle popolazioni di adolescenti caucasici e ispanici hanno trovato punti di taglio ottimali più elevati per distinguere le classificazioni di controllo.

Le misure di funzionalità polmonare sono incluse nella rubrica della valutazione del controllo dell'asma da parte del NAEPP (National Asthma Education and Prevention Program). In base a queste raccomandazioni, la spirometria dovrebbe essere disponibile per i medici che si prendono cura dei pazienti asmatici e utilizzata all'inizio del trattamento, al cambiamento nel controllo dell'asma e ogni uno o due anni. Mentre i sub-specialisti hanno spesso accesso alla spirometria, la spirometria ambulatoriale richiede tempo, abilità tecniche e formazione del personale, manutenzione e calibrazione delle apparecchiature e non è sempre disponibile o fattibile per l'uso negli ambulatori dei medici di base. Poiché la spirometria può essere di accessibilità limitata per i fornitori di cure primarie, i questionari stanno rapidamente assumendo un ruolo di primo piano nella gestione dell'asma. Gli studi sugli adolescenti asmatici rivelano una scarsa percezione del controllo dell'asma che porta a una sottostima dei sintomi dell'asma e quindi a un trattamento insufficiente delle riacutizzazioni. Questo tipo di segnalazione insufficiente riflette un falso livello di controllo dell'asma quando interrogato dall'ACT e porta a una gestione medica inappropriata quando la spirometria non viene utilizzata.

Come endpoint esplorativo, otterremo misurazioni frazionali di ossido nitrico esalato (FeNO) poco dopo l'esecuzione della spirometria. Un FeNO elevato indica un'infiammazione eosinofila delle vie aeree e aiuta ad assegnare il corretto fenotipo dell'asma, che può avere implicazioni per la gestione dell'asma. Otterremo anche fluido di rivestimento epiteliale nasale (ELF) per la raccolta di citochine e chemochine nasali. Queste informazioni sono utili per ampliare la nostra attuale comprensione dei mediatori dell'infiammazione coinvolti nell'infiammazione delle vie aeree associata all'asma.