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Studio clinico di fase 2A che valuta l'attività potenziale e la sicurezza del gene hMaxi-K per la DE

17 luglio 2019 aggiornato da: Urovant Sciences GmbH

Uno studio clinico di fase 2A in doppio cieco, controllato con placebo, con disegno parallelo, randomizzato, che valuta l'attività potenziale e la sicurezza del trasferimento del gene hMaxi-K nei maschi con disfunzione erettile

Valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione intracavernosa di hMaxi K (8000 µg e 16000 µg) o placebo in caso di rigidità o erezione del pene nei maschi con disfunzione erettile di durata superiore a sei mesi attribuibile a una condizione medica sottostante stabile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase 2A in doppio cieco, controllato con placebo, con disegno parallelo, che valuta la potenziale attività e sicurezza di una singola somministrazione di hMaxi-K (8000 o 16000 µg) o placebo (PBS saccarosio 20%) iniettato nel corpo cavernoso del pene negli uomini che non sono stati in grado di tollerare, non desiderano continuare o hanno avuto risultati infruttuosi con una precedente terapia per la disfunzione erettile.

La popolazione dello studio è costituita da uomini con disfunzione erettile attribuibile a una condizione medica stabile di base, ma per il resto in buona salute. La popolazione target è costituita da uomini con disfunzione erettile e da coloro che non sono stati in grado di tollerare, non desiderano continuare o hanno avuto risultati infruttuosi con una precedente terapia per la disfunzione erettile e con un punteggio del dominio della funzione erettile di IIEF <21 allo screening e al basale.

Dopo lo screening e la somministrazione del farmaco in studio alla Settimana 0 (Visita 2 [V2]), i partecipanti idonei saranno valutati alle Settimane 1 (V3), 4 (V4), 8 (V5), 12 (V6) e 24 (V7). Ad ogni visita di studio, i partecipanti avranno un esame fisico compreso l'esame del pene (tutte le visite), segni vitali, elettrocardiogramma (ECG) (tutte le visite). Le valutazioni di laboratorio, comprese la chimica e l'ematologia, saranno effettuate a V1, V3, V4, V6 e V7. L'analisi delle urine verrà eseguita V1, V2 (prima della somministrazione), V3, V4, V6 e V7. I parametri endocrini e PTT, PT, sed rate e CRP saranno valutati a V1, V3 e V7. Il partecipante completerà il dominio della funzione erettile dell'IIEF e del profilo dell'incontro sessuale (SEP) allo screening/basale e a V2, (SEP e IIEF a V2 prima della somministrazione) V3, V4, V5, V6 e V7. In tutti i partecipanti, verranno raccolti campioni di plasma per testare la presenza di hSlo DNA mediante PCR (V2-V7). Questi verranno mantenuti congelati a -20°C o meno nel sito per l'eventuale analisi da parte dello sponsor.

Le misure di esito di efficacia primaria includeranno il dominio della funzione erettile (EF) dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF), il profilo dell'incontro sessuale (SEP), le domande 2 e 3 di SEP. Il dominio IIEF EF ha un punteggio totale di 30 punti, dove i punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. SEP è un diario in cui i partecipanti registrano ogni tentativo sessuale effettuato durante lo studio. Le due domande del profilo dell'incontro sessuale (SEP) riguardano la capacità di raggiungere la penetrazione vaginale (SEP2) e la capacità di mantenere un'erezione abbastanza a lungo per un rapporto sessuale di successo (SEP3). La categoria del dominio della funzione erettile dell'IIEF verrà utilizzata per valutare il cambiamento dello stato erettile rispetto al basale dopo la somministrazione di hMaxi-K. La variazione rispetto al basale sulle sei domande della categoria del dominio della funzione erettile dell'IIEF ad ogni visita dopo la somministrazione del farmaco in studio sarà calcolata e confrontata tra i due gruppi dose e uno placebo.

La sicurezza sarà valutata mediante l'analisi delle esperienze avverse e dei risultati anormali nei test clinici di laboratorio, nell'elettrocardiogramma e negli esami fisici.

6 mesi per partecipante (circa 2 anni per iscrivere tutti i partecipanti)

Era previsto l'arruolamento di un totale di 35 partecipanti; N=11 su 8000 µg; N=11 su 16000 µg; N=13 con placebo.

Sia i dati sulla sicurezza che i dati per valutare l'attività saranno presentati come medie e deviazioni standard o mediane e intervalli a seconda dei dati continui e analizzati utilizzando test t- accoppiati o Wilcox su Sign Rank per i cambiamenti all'interno del gruppo e con effetti misti o modelli marginali per determinare le differenze di tendenza tra le tre coorti nel tempo. L'incidenza di eventi avversi sarà presentata come frequenza relativa all'interno dei gruppi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Kuwait
    • Dasman
      • Kuwait city, Dasman, Kuwait, 1180
        • Dasman Diabetes Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti idonei devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione:

    1. Consenso informato firmato
    2. Essere maschi adulti di età superiore ai 18 anni con diagnosi di disfunzione erettile e la cui ED è attribuibile a una condizione medica sottostante stabile come ipertensione e aterosclerosi, farmaci antipertensivi, diabete mellito di tipo I e di tipo II, chirurgia pelvica e radiazioni pelviche, accidenti cerebrovascolari ( ictus), sclerosi multipla e morbo di Parkinson;
    3. I partecipanti devono non essere stati in grado di avere rapporti sessuali di successo per 3 mesi prima dell'ingresso nello studio senza terapia specifica per la disfunzione erettile come il dispositivo di erezione sotto vuoto (VED), ViagraTM (sildenafil), CialisTM (tadalafil), MuseTM (alprostadil) o terapia iniettiva intracavernosa con un punteggio del dominio della funzione erettile di IIEF <21 allo screening e al basale;
    4. Non sono stati in grado di tollerare, non desiderano continuare o hanno avuto risultati infruttuosi con una precedente terapia per la DE, ad es. ViagraTM, terapia iniettiva intracavernosa, MuseTM o VED;
    5. Se diabetico, documentazione di HgA1c inferiore o uguale all'8,0% prima dell'arruolamento;
    6. Se si ricevono farmaci per l'ipertensione, la documentazione della pressione arteriosa è rimasta stabile con lo stesso farmaco per almeno 2 mesi prima dell'arruolamento;
    7. essere eterosessuale e avere una relazione stabile e monogama della durata di almeno sei mesi;
    8. Accettare di tentare il rapporto con il proprio partner almeno quattro volte al mese durante la partecipazione allo studio;
    9. Accetta di non utilizzare altri trattamenti per la DE durante la partecipazione a questo studio;
    10. Avere valori di laboratorio di screening ed ECG che rientrano nell'intervallo normale. Vedere il criterio di esclusione di seguito.
    11. Un precedente impianto protesico penieno;
    12. Avere un normale esame fisico del pene;
    13. Se il partecipante ha avuto una prostatectomia radicale un PSA <0,4 per almeno un anno documentato da 2 misurazioni durante l'anno precedente;
    14. Essere alfabetizzato, in grado di fornire il consenso informato scritto e rispettare tutte le procedure e i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Una storia di anemia falciforme, tratto falciforme o qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la somministrazione del farmaco in studio o interferisce con le valutazioni dello studio;
  2. A giudizio dello sperimentatore qualsiasi condizione che interferirebbe con la partecipazione allo studio (inclusa l'inaccessibilità geografica), che controindica la somministrazione del farmaco in studio o interferisce con le valutazioni dello studio.

  3. Aveva entro sei mesi prima dell'iscrizione uno dei seguenti:

    • Infarto miocardico
    • Incidente cerebrovascolare
    • Ipertensione incontrollata (sistolica >160 o diastolica >100mmHg)
    • Aritmia
    • Insufficienza cardiaca congestizia (dispnea al minimo sforzo o in posizione supina)
    • Angina instabile (dolore toracico maggiore di tre volte alla settimana durante la terapia)
    • Trattamento richiesto con canali del calcio, farmaci beta-bloccanti, nitrati o farmaci antiepilettici;
  4. Diabete mellito scarsamente controllato come definito da HgA1c > 8,0 mg% al momento dell'arruolamento;
  5. Modifica del farmaco per il diabete o l'ipertensione entro 2 mesi dall'arruolamento nello studio;
  6. Insufficienza gonadica (testosterone < 200 ng/dl) non trattata con sostituzione ormonale;
  7. Storia di neoplasie eccetto tumori cutanei non melanomatosi;
  8. Un'aspettativa di vita inferiore a 12 mesi;
  9. Un catetere uretrale a permanenza;
  10. Un precedente impianto protesico penieno;
  11. Ha ricevuto un farmaco sperimentale, una terapia sperimentale o un'altra forma di terapia per la DE, compresi i trattamenti approvati, negli ultimi 30 giorni;
  12. malattia di Peyronie;
  13. Qualsiasi valore di laboratorio di screening al di fuori del normale intervallo di laboratorio come definito dagli intervalli normali del laboratorio centrale e a giudizio dello sperimentatore è considerato clinicamente significativo (marcatori biochimici epatici [AST, ALT, GGT, fosfatasi alcalina e bilirubina] > due volte il valore superiore limite del normale intervallo di riferimento può essere accettato con il consenso scritto dello sponsor).
  14. Qualsiasi anomalia ECG clinicamente significativa

NOTA: è ammessa una bradicardia sinusale di 50-59 bpm. Possono essere consentite altre anomalie che possono essere varianti normali (e considerate clinicamente insignificanti). Tuttavia, i partecipanti con tali anomalie non possono essere randomizzati senza revisione della loro storia medica e previa approvazione scritta dello sponsor (o designato).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: hMaxi-K
Trattamento singolo/due livelli di dose crescente (iniezione da 8000 µg e 16.000 µg). In ogni livello di dose, 11 partecipanti riceveranno hMaxi-K e 6 riceveranno placebo (solo un'iniezione per ogni partecipante)
Droga: Trattamento singolo hMaxi-K/ 2 livelli di dose crescente (iniezione da 8000 µg e 16000 µg)
Altri nomi:
  • hMaxi-K
  • URO-902
Comparatore placebo: Placebo (PBS-20% saccarosio)
PBS-20% saccarosio somministrato durante due singoli livelli di dose di trattamento (8000 µg e 16000 µg) per iniezione (una sola iniezione per ciascun partecipante)
Droga: Placebo (PBS-20% saccarosio)
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con esperienze avverse misurate dai cambiamenti nell'esame fisico del pene
Lasso di tempo: fino alla settimana 24 ± 3 giorni
L'esame fisico del pene comprendeva l'ispezione e la palpazione.
fino alla settimana 24 ± 3 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti significativi nei parametri di laboratorio clinici misurati su esami del sangue e delle urine a intervalli
Lasso di tempo: fino alla settimana 24 ± 3 giorni
Il significato clinico è stato determinato dallo sperimentatore utilizzando i valori del laboratorio centrale.
fino alla settimana 24 ± 3 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti significativi sul cardiogramma misurati dal prolungamento significativo degli intervalli QT e dal ritmo cardiaco
Lasso di tempo: fino alla settimana 24 ± 3 giorni
Il significato clinico è stato determinato dallo sperimentatore utilizzando i valori del laboratorio centrale.
fino alla settimana 24 ± 3 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nella percentuale di risposte "sì" alle domande 2 e 3 del profilo dell'incontro sessuale (SEP) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
SEP è un diario in cui i partecipanti registrano ogni tentativo sessuale effettuato durante lo studio ed è composto da 5 domande che valutano la funzione sessuale. Due domande del SEP riguardano la capacità di raggiungere la penetrazione vaginale (Domanda 2: Sei riuscito a inserire il tuo pene nella vagina del tuo partner?) e la capacità di mantenere un'erezione (Domanda 3: La tua erezione è durata abbastanza a lungo per te avere rapporti sessuali di successo?). Il numero di risposte "sì" a ciascuna domanda nel SEP è stato calcolato come (somma di tutte le risposte "sì" alla rispettiva domanda SEP/Numero totale di risposte a quella domanda SEP)*100. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel dominio della funzione erettile (EF) dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
L'IIEF è un questionario convalidato e autosomministrato che è una misura valida della disfunzione erettile maschile. Il test contiene 15 domande in 5 domini: (1) Durata/funzione erettile (domande [Q] da 01 a 05 e 15); (2) Funzione orgasmica (domande 09 e 10); (3) Desiderio sessuale (domande 11 e 12); (4) Soddisfazione sessuale (domande 06, 07 e 08); (5) Soddisfazione sessuale complessiva (domande 13 e 14). Il dominio EF è stato convalidato per valutare solo i cambiamenti erettili. I punteggi specifici del dominio sono stati calcolati come somma dei punteggi delle domande nel rispettivo dominio; quindi, il punteggio totale del dominio EF era la somma delle 6 domande. Intervallo di punteggio: da 0 a 5 (da Q01 a Q05), da 1 a 5 (Q15). Punteggio totale: da 1 a 30. Punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel dominio della funzione orgasmica dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
L'IIEF è un questionario convalidato e autosomministrato che è una misura valida della disfunzione erettile maschile. Il test contiene 15 domande in 5 domini: (1) Durata/funzione erettile (domande da 01 a 05 e 15); (2) Funzione orgasmica (domande 09 e 10); (3) Desiderio sessuale (domande 11 e 12); (4) Soddisfazione sessuale (domande 06, 07 e 08); (5) Soddisfazione sessuale complessiva (domande 13 e 14). I punteggi specifici del dominio sono stati calcolati come somma dei punteggi delle domande nel rispettivo dominio; quindi, il punteggio totale del dominio della funzione orgasmica era la somma di 2 domande. Intervallo di punteggio: da 0 a 5 (Q09 e Q10). Punteggio totale: da 0 a 10. I punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel dominio del desiderio sessuale dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
L'IIEF è un questionario convalidato e autosomministrato che è una misura valida della disfunzione erettile maschile. Il test contiene 15 domande in 5 domini: (1) Durata/funzione erettile (domande da 01 a 05 e 15); (2) Funzione orgasmica (domande 09 e 10); (3) Desiderio sessuale (domande 11 e 12); (4) Soddisfazione sessuale (domande 06, 07 e 08); (5) Soddisfazione sessuale complessiva (domande 13 e 14). I punteggi specifici del dominio sono stati calcolati come somma dei punteggi delle domande nel rispettivo dominio; quindi, il punteggio totale del dominio del desiderio sessuale era la somma di 2 domande. Intervallo di punteggio: da 1 a 5 (Q11 e Q12). Punteggio totale: da 2 a 10. I punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel dominio della soddisfazione sessuale dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
L'IIEF è un questionario convalidato e autosomministrato che è una misura valida della disfunzione erettile maschile. Il test contiene 15 domande in 5 domini: (1) Durata/funzione erettile (domande da 01 a 05 e 15); (2) Funzione orgasmica (domande 09 e 10); (3) Desiderio sessuale (domande 11 e 12); (4) Soddisfazione sessuale (domande 06, 07 e 08); (5) Soddisfazione sessuale complessiva (domande 13 e 14). I punteggi specifici del dominio sono stati calcolati come somma dei punteggi delle domande nel rispettivo dominio; quindi, il punteggio totale del dominio Intercourse Satisfaction era la somma di 3 domande. Intervallo di punteggio: da 0 a 5 (da Q06 a Q8). Punteggio totale: da 0 a 15. Punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel dominio di soddisfazione sessuale generale dell'indice internazionale della funzione erettile (IIEF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
L'IIEF è un questionario convalidato e autosomministrato che è una misura valida della disfunzione erettile maschile. Il test contiene 15 domande in 5 domini: (1) Durata/funzione erettile (domande da 01 a 05 e 15); (2) Funzione orgasmica (domande 09 e 10); (3) Desiderio sessuale (domande 11 e 12); (4) Soddisfazione sessuale (domande 06, 07 e 08); (5) Soddisfazione sessuale complessiva (domande 13 e 14). I punteggi specifici del dominio sono stati calcolati come somma dei punteggi delle domande nel rispettivo dominio; quindi, il punteggio totale del dominio di soddisfazione sessuale complessiva era la somma di 2 domande. Intervallo di punteggio: da 1 a 5 (Q13 e Q14). Punteggio totale: da 2 a 10. I punteggi più alti riflettono una migliore funzione erettile. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio post-basale meno il punteggio basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione media rispetto al basale nella percentuale di risposte "sì" alle domande 1, 4 e 5 del profilo dell'incontro sessuale (SEP) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
SEP è un diario in cui i partecipanti registrano ogni tentativo sessuale effettuato durante lo studio ed è composto da 5 domande che valutano la funzione sessuale. Domanda 1: Sei riuscito a ottenere almeno un'erezione?; Domanda 4: sei soddisfatto della durezza della tua erezione?; Domanda 5: Complessivamente, sei soddisfatto dell'esperienza sessuale? Il numero di risposte "sì" a ciascuna domanda nel SEP è stato calcolato come (somma di tutte le risposte "sì" alla rispettiva domanda SEP/Numero totale di risposte a quella domanda SEP)*100. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Urovant Sciences GmbH

Collaboratori

Dasman Diabetes Institute
Ion Channel Innovations

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

24 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION04-ED

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

pubblicazione

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