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Arimoclomol nella sclerosi laterale amiotropica - Prova di estensione in aperto

22 agosto 2023 aggiornato da: ZevraDenmark

Studio di estensione non randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Arimoclomol in soggetti con sclerosi laterale amiotropica che hanno completato lo studio ORARIALS-01

Uno studio multicentrico, non randomizzato, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Arimoclomol in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che hanno completato lo studio ORARIALS-01.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata prevista dello studio in aperto era di 152 settimane, ma lo studio è stato interrotto anticipatamente a causa dei risultati di ORARIALS-01 che non hanno raggiunto nessuno dei suoi endpoint di efficacia. Pertanto, la durata media effettiva del trattamento in aperto è stata di circa 28 settimane (intervallo da circa 2 a 71 settimane).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Catholic University Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Italia
      • Milano, Italia, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polonia, 02-473
        • Citi Clinic
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Svezia
      • Umeå, Svezia, 90737
        • Umea University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto è in grado di comprendere ed è disposto a fornire il consenso informato scritto ed è in grado e disposto a rispettare le procedure del processo, o nella circostanza in cui il soggetto è incompetente, il consenso/assenso informato è fornito in conformità con la normativa e/o le procedure locali
  • - Il soggetto ha completato lo studio ORARIALS-01 (ovvero, ha raggiunto uno degli endpoint di sopravvivenza surrogati di tracheostomia o PAV o ha completato il periodo di trattamento randomizzato di 76 settimane)
  • Il soggetto ha completato ORARIALS-01 durante il trattamento, dove per trattamento si intende l'assunzione dell'ultima dose di IMP entro 2 settimane dalla visita di fine della sperimentazione (se alla settimana 76 o prima)

Criteri di esclusione:

  • Allergia o intolleranza nota o sospetta all'IMP (Arimoclomol o componenti)
  • Esposizione a qualsiasi altro trattamento sperimentale, medicinale per terapie avanzate o uso di qualsiasi altro farmaco concomitante proibito
  • Donne in allattamento o in gravidanza, o uomini o donne che non vogliono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se non chirurgicamente sterile (definito come legatura delle tube bilaterale, ovariectomia bilaterale o isterectomia per le donne; vasectomia per gli uomini) per le partecipanti di sesso femminile fino a 4 settimane dopo l'ultima dose e per i partecipanti di sesso maschile fino a 3 mesi dopo l'ultima dose. Le donne in pre-menopausa devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco di prova.

  • Una qualsiasi delle seguenti condizioni clinicamente significative:

    1. Malattia renale o epatica clinicamente significativa O valutazione clinica di laboratorio (risultati ≥ 3 volte il limite superiore della norma [ULN] per aspartato aminotransferasi e/o alanina aminotransferasi, bilirubina ≥ 2 volte l'ULN o creatinina ≥ 1,5 volte l'ULN).
    2. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che, a parere dell'investigatore, metterebbe il soggetto a rischio eccessivo.
  • Qualsiasi evento avverso grave o evento avverso moderato/severo derivante dallo studio ORARIALS-01 in corso al momento del passaggio a ORARIALS-02 e valutato come probabilmente correlato a IMP

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arimoclomolo
248 mg di arimoclomolo base (equivalenti a 400 mg di arimoclomolo citrato) 3 volte al giorno
Droga: Arimoclomol
2 capsule (2 x 124 mg di arimoclomol base; equivalenti a 2 x 200 mg di arimoclomol citrato) assunte 3 volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il periodo di trattamento in aperto
Lasso di tempo: Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane

I dati sugli eventi avversi (EA) sono stati raccolti durante tutto lo studio fino alla conclusione anticipata. La durata media dell'esposizione è stata di 198,7 giorni (circa 28 settimane; deviazione standard 99,57 giorni; minimo 16 giorni, massimo 494 giorni). 58 partecipanti (48,3%) sono stati esposti per meno di 6 mesi; 55 partecipanti (45,8%) sono stati esposti da 6 a meno di 12 mesi; 7 partecipanti (5,8%) sono stati esposti da 12 a meno di 18 mesi. Nessun partecipante è stato trattato per 76 settimane.

Vengono riportati i partecipanti con TEAE in corso di trattamento. Un TEAE in corso di trattamento è qualsiasi TEAE nel periodo di trattamento in corso definito come il tempo trascorso dalla prima dose di IMP fino a 14 giorni dall'ultima precedente somministrazione di IMP (o prima di un'interruzione temporanea di IMP con durata >14 giorni o dell'ultima dose al termine del trattamento). la fine del processo). Un partecipante può avere diversi periodi di trattamento separati da intervalli di interruzione.
Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Ematologia (1)
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri ematologici standard. Conta differenziale dei globuli bianchi per basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti e neutrofili e conta piastrinica.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Ematologia (2)
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri ematologici standard. La percentuale di leucociti è stata determinata per basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Eritrociti
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametro ematologico standard.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Ematocrito
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametro ematologico standard.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Emoglobina
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametro ematologico standard.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Chimica clinica (1)
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri standard di chimica clinica. Alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, creatina chinasi, gamma glutamil transferasi e lattato deidrogenasi.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Chimica clinica (2)
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri standard di chimica clinica. Calcio, calcio corretto, colesterolo, glucosio, colesterolo HDL, colesterolo LDL, potassio, sodio, trigliceridi e azoto ureico.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Chimica clinica (3)
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri standard di chimica clinica. Bilirubina, creatinina, bilirubina diretta e bilirubina indiretta.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio per la sicurezza clinica: albumina e proteine
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametri standard di chimica clinica.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei test di laboratorio sulla sicurezza clinica - Cistatina C
Lasso di tempo: Settimana 76
Parametro standard di chimica clinica.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei segni vitali - Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Settimana 76
Segni vitali standard. Pressione sanguigna sistolica e diastolica.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei segni vitali - Frequenza del polso
Lasso di tempo: Settimana 76
Misurazione standard dei segni vitali.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei segni vitali - Frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Settimana 76
Misurazione standard dei segni vitali.
Settimana 76
Media e variazione rispetto al basale nei segni vitali - Temperatura
Lasso di tempo: Settimana 76
Misurazione standard dei segni vitali.
Settimana 76
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative nei test di laboratorio per la sicurezza clinica e nei segni vitali durante il periodo di trattamento in aperto
Lasso di tempo: Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane
I dati di laboratorio sulla sicurezza clinica e i segni vitali sono stati raccolti durante tutto lo studio fino alla conclusione anticipata. La durata media dell'esposizione è stata di 198,7 giorni (circa 28 settimane; deviazione standard 99,57 giorni; minimo 16 giorni, massimo 494 giorni). 58 partecipanti (48,3%) sono stati esposti per meno di 6 mesi; 55 partecipanti (45,8%) sono stati esposti da 6 a meno di 12 mesi; 7 partecipanti (5,8%) sono stati esposti da 12 a meno di 18 mesi. Nessun paziente è stato trattato per 76 settimane.
Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) durante il periodo di trattamento in aperto
Lasso di tempo: Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane
Il C-SSRS è un questionario dettagliato che valuta sia il comportamento suicidario che l'ideazione suicidaria attraverso una serie di domande semplici e con un linguaggio semplice, somministrate come intervista da un investigatore o delegato qualificato.
Dal giorno 1 in ORARIALS-02 alla conclusione anticipata, una media di circa 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della scala di valutazione funzionale ALS - rivista (ALSFRS-R) dal basale alla settimana 76
Lasso di tempo: Settimana 76
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale utilizzata per determinare la valutazione soggettiva dei soggetti riguardo alle proprie capacità e indipendenza con 12 attività funzionali ("parlare", "salivazione", "deglutizione", scrittura a mano, "tagliare il cibo e maneggiare utensili", " vestirsi e igiene", "girarsi nel letto e sistemare le coperte", "camminare", "dispnea", "ortopnea" e "insufficienza respiratoria"). Ogni attività è valutata su una scala a 5 punti (da 0 [nessuna abilità] a 4 [normale]), dando un punteggio ALSFRS-R massimo di 48. Un punteggio più basso corrisponde a una minore capacità e indipendenza.
Settimana 76
Variazione della percentuale (%) della capacità vitale lenta (SVC) prevista dal basale alla settimana 76 (per i soggetti che non hanno raggiunto l'endpoint di sopravvivenza nello studio ORARIALS-01)
Lasso di tempo: 76 settimane

La capacità vitale lenta (SVC) misura il volume che può essere espirato da un'inspirazione completa dopo aver espirato al massimo il più lentamente possibile. L'SVC previsto è stato derivato dalle equazioni di riferimento della Comunità Europea del Carbone e dell'Acciaio (ECCS):

  • Se maschio: SVC previsto = 0,061 x altezza (cm) - 0,028 x età (anni) - 4,65
  • Se donna: SVC previsto = 0,0466 x altezza (cm) - 0,024 x età (anni) - 3,28
76 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ZevraDenmark

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

2 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

2 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ORARIALS-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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