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Studio EXACT: Uno studio in cieco su pazienti con sindrome di Alport per valutare l'efficacia e la sicurezza di Exaluren

5 aprile 2026 aggiornato da: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Uno Studio Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, a Inizio Ritardato per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di Exaluren in Pazienti con Sindrome di Alport con Mutazioni Nonsense nei Geni COL4A3/4/5

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di exaluren in pazienti con sindrome di Alport con mutazioni nonsense nei geni COL4A3/4/5.

Nel trial verranno arruolati 24 pazienti di età pari o superiore a 12 anni.

Lo studio sarà composto dai seguenti periodi per ciascun partecipante:

  • un periodo di screening fino a 6 settimane (42 giorni)
  • un periodo di trattamento totale di exaluren 0,75 mg/kg o placebo somministrato quotidianamente per via sottocutanea per 32 settimane: Parte 1: i pazienti vengono randomizzati a exaluren o placebo per 16 settimane. Parte 2: tutti i pazienti di entrambi i bracci randomizzati ricevono exaluren per ulteriori 16 settimane.
  • un periodo di follow-up di sicurezza/efficacia di 4 settimane dopo l'ultimo trattamento

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80220
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di sindrome di Alport legata all'X o autosomica recessiva con mutazione nonsenso documentata di COL4A5 in un maschio o mutazione nonsenso di COL4A3 o COL4A4 (maschio o femmina)
  • eGFR >45 ml/min/1,73 m²
  • Proteina urinaria basata su due raccolte spot di urina [rapporto proteina/creatinina urinaria (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Regime stabile di ACEi/ARB per almeno 12 settimane prima del Giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi trapianto d'organo
  • Malattia epatica caratterizzata da cirrosi o ipertensione portale. I partecipanti con alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e/o bilirubina totale 1,5 volte il limite superiore del normale (ULN) saranno esclusi
  • Storia di dialisi
  • Danno renale acuto entro 4 settimane prima dello screening
  • Capogiri attivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Exaluren
Exaluren è un Glicoside Selettivo dei Ribosomi Eucariotici Sintetico (ERSG)
Sperimentale: Exaluren
Droga: Exaluren
Exaluren è un Glicoside Selettivo dei Ribosomi Eucariotici Sintetico (ERSG)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione del grado di appiattimento dei processi pedicellari dei podociti
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 16
Misurato nelle biopsie renali mediante la variazione della Densità delle Fessure di Filtrazione (FSD)
Dalla Baseline alla Settimana 16
La variazione del grado di scomparsa dei pedicelli dei podociti
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 32
Misurato nelle biopsie renali mediante la variazione della Densità delle Fessure di Filtrazione (FSD)
Da baseline alla settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione percentuale del rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR)
Lasso di tempo: Da baseline alla Settimana 16
Calcolato dalla media geometrica di 3 giorni consecutivi di raccolta delle urine del primo getto
Da baseline alla Settimana 16
La variazione percentuale del rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR)
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 32
Calcolato dalla media geometrica di 3 giorni consecutivi di raccolta delle urine del primo getto
Da baseline a settimana 32

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione percentuale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 16 e alla settimana 32
Variazione del livello di eGFR
Dalla baseline alla settimana 16 e alla settimana 32
La variazione del grado di appiattimento dei pedicelli podocitari
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 16 e alla settimana 32
Misurato dal cambiamento della Larghezza dei Processi Pedisci (FPW)
Da baseline alla settimana 16 e alla settimana 32
La variazione nell'espressione del collagene
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 16 e alla Settimana 32
Misurato mediante cambiamenti strutturali
Baseline alla Settimana 16 e alla Settimana 32
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di Exaluren
Lasso di tempo: Screening fino alla fine dello studio (settimana 36)
L'incidenza e le caratteristiche degli eventi avversi (EA)
Screening fino alla fine dello studio (settimana 36)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EL-017

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Alport, legata all'X

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    Stati Uniti

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