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ATHENA: Studio sulla storia naturale della malattia nei pazienti con sindrome di Alport (RG012-01)

28 giugno 2019 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di storia naturale per osservare la progressione della malattia, lo standard di cura e indagare sui biomarcatori nei pazienti con sindrome di Alport

Esistono dati clinici pubblicati limitati sulla storia naturale della malattia renale nella sindrome di Alport. Lo studio RG012-01 raccoglierà dati per caratterizzare la progressione della disfunzione renale nei pazienti con sindrome di Alport.

I pazienti con diagnosi confermata di sindrome di Alport che hanno una GFR qualificante saranno presi in considerazione per l'arruolamento. Il campionamento sequenziale delle urine e/o del sangue dei soggetti consentirà una valutazione del tasso di variazione degli endpoint clinici stabiliti, come il GFR e/o il tasso di variazione di altri biomarcatori renali (proteinuria e β-2 microglobulina) in soggetti il ​​cui la funzione renale è in costante declino. L'identificazione di marcatori surrogati che tracciano il declino della funzione renale e che potrebbero correlarsi con il tempo alla malattia renale allo stadio terminale (ESRD) è un obiettivo chiave dello studio della storia naturale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di storia naturale, progettato per raccogliere dati da pazienti con sindrome di Alport con GFR qualificante. Le valutazioni e la raccolta di campioni di sangue e urina verranno eseguite al basale e successivamente ogni 12 settimane, fino a 120 settimane. La pianificazione delle visite cliniche terrà conto dei tempi delle visite Standard of Care (SOC). Possono essere presi accordi alternativi per consentire ai soggetti di programmare una visita dell'infermiere a domicilio per le procedure dello studio invece di determinate visite cliniche. Le rimanenti aliquote di sangue e urina verranno conservate e potranno essere utilizzate in futuro per la scoperta, l'analisi, la verifica e/o la validazione di altri biomarcatori o test per le malattie renali. I campioni saranno conservati per un massimo di cinque anni. Ogni campione sarà identificato solo dal suo numero di codice a barre e non sarà identificabile individualmente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

165

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
  • Francia
      • Paris, Francia
  • Germania
      • Gottingen, Germania
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92120
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60631
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
    • Texas
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84123

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con sindrome di Alport con eGFR compreso tra 45 e 90 ml/min/1,73 m2

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio e disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto; i soggetti pediatrici devono essere in grado di fornire il consenso;
  • Età 12-65 anni;
  • Diagnosi confermata della sindrome di Alport (diagnosi clinica, istopatologica e/o genetica della sindrome di Alport);
  • eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, entro 30 giorni dall'iscrizione.

Criteri di esclusione:

  • Uso di farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento, o entro 30 giorni, o 5 emivite dall'arruolamento, a seconda di quale sia il più lungo;
  • Terapia di emodialisi cronica in corso e/o ricevente di trapianto renale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per caratterizzare il declino naturale dei marcatori della funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare [GFR] e creatinina) in pazienti con sindrome di Alport nel corso di un massimo di 120 settimane
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

13 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RG012-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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