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Clofazimina nel trattamento del Mycobacterium Avium Complex polmonare (MAC)

5 maggio 2026 aggiornato da: Kevin Winthrop, Oregon Health and Science University

Studio di fase 2 della clofazimina per il trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium Avium

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia clinica e la sicurezza della clofazimina quando viene utilizzata per il trattamento della malattia polmonare da Mycobacteria avium complex (MAC).

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La clofazimina è un farmaco antibiotico orfano che non è più disponibile nelle farmacie negli Stati Uniti. È approvato per il trattamento delle infezioni da Mycobacterium leprae (lebbra). La clofazimina è stata utilizzata per molti anni off-label contro altri Mycobacterium, inclusa la malattia polmonare da Mycobacteria avium complex (MAC), un'infezione sempre più diffusa negli americani più anziani. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti attualmente sovrintende all'uso della clofazimina per il trattamento della malattia polmonare da MAC attraverso uno speciale programma di accesso ai farmaci sperimentali. Tuttavia, ad oggi, c'è poca comprensione dei benefici e dei rischi della clofazimina quando viene usata per trattare la malattia polmonare da MAC. Di conseguenza, i ricercatori hanno sviluppato uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza della clofazimina. Per essere idonei, i partecipanti devono avere una malattia polmonare da MAC, colture di espettorato positive per MAC e non assumere attualmente antibiotici per MAC. I partecipanti idonei (102 iscritti in totale) riceveranno in modo casuale clofazimina o placebo per 6 mesi e seguiti da vicino dal loro medico curante. Verrà confrontata la percentuale di partecipanti che diventano negativi alla cultura in ciascun gruppo, poiché si sospetta che i partecipanti trattati con clofazimina avranno maggiori probabilità di diventare negativi alla cultura. Verrà misurata la sicurezza della clofazimina così come altri potenziali benefici della terapia, inclusi i cambiamenti nella funzionalità polmonare e nella qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70803
        • Louisiana State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 2 colture di espettorato MAC positive negli ultimi 12 mesi di cui almeno una ottenuta entro 12 settimane prima della randomizzazione
  • Soddisfa i criteri per le malattie polmonari ATS/IDSA 2007
  • Maschi e femmine adulti di età pari o superiore a 18 anni
  • Capacità di fornire il consenso informato per l'uso del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi paziente che non vuole o non è in grado di fornire il consenso o di rispettare questo protocollo
  • Malattia cavitaria da NTM
  • I pazienti che stanno attualmente assumendo o nelle 12 settimane precedenti hanno ricevuto uno dei seguenti: bedaquilina o qualsiasi componente della terapia multifarmaco raccomandata ATS/IDSA (macrolide, etambutolo, rifampicina) per MAC
  • Uso corrente di amikacina per via inalatoria, tobramicina o gentamicina
  • A giudizio dello sperimentatore, il paziente non è un candidato per l'osservazione (ad es. sintomi gravi, carico di malattia esteso) ma piuttosto dovrebbero essere trattati con una terapia multifarmaco standard
  • Uso precedente di clofazimina che ha provocato un'allergia alla clofazimina o una grave reazione avversa
  • Uso corrente di farmaci associati al prolungamento dell'intervallo QT (vedere l'Appendice C per l'elenco completo dei farmaci concomitanti vietati)
  • Intervallo QT corretto (QTc) sull'elettrocardiogramma (ECG) > 470 ms per le femmine o 450 ms per i maschi, calcolato utilizzando la formula di Fridericia60,61
  • Malattia polmonare avanzata (FEV
  • HIV
  • Tubercolosi polmonare attiva che richiede trattamento allo screening
  • Tumore polmonare attivo o chemioterapia o radiazioni entro 1 anno dallo screening
  • Uso cronico di corticosteroidi sistemici a dosi di 15 mg/die per più di 12 settimane
  • Precedente trapianto di polmone o altro organo solido
  • Gravidanza o allattamento al seno che continueranno durante il trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: clofazimina
I partecipanti ricevono lamprene
Droga: Clofazimina
Tutti i partecipanti al braccio sperimentale/di trattamento di questo protocollo assumeranno una dose di carico di 200 mg al giorno sotto forma di capsule molli di clofazimina per 16 settimane, scendendo a 100 mg al giorno per le successive 8 settimane.
Altri nomi:
  • Lamprene
Comparatore placebo: pillola di zucchero
I partecipanti ricevono placebo
Altro: pillola di zucchero
Tutti i partecipanti al braccio placebo di questo protocollo assumeranno quotidianamente il placebo sotto forma di capsule molli, scendendo a una dose inferiore dopo 16 settimane per rispecchiare il dosaggio del braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto alla coltura basale dell'espettorato a 24 settimane
Lasso di tempo: Espettorato esaminato per cambiamento colturale rispetto al basale a 24 settimane
l'espettorato verrà processato per la colorazione dei bacilli acido-resistenti/coltura batterica acido-resistente. Verrà effettuata una valutazione semiquantitativa in base al conteggio delle colonie per i pazienti.
Espettorato esaminato per cambiamento colturale rispetto al basale a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del test del cammino di 6 minuti a 24 settimane
Lasso di tempo: Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Viene valutata la distanza percorsa percorsa in 6 minuti
Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dal basale PROMIS Fatigue 7a questionario in forma breve a 24 settimane
Lasso di tempo: Risultati del modulo breve PROMIS Fatigue 7a esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Questionario autosomministrato che valuta una serie di sintomi auto-riportati negli ultimi sette giorni, da lievi sensazioni soggettive di stanchezza a un senso di esaurimento travolgente, debilitante e prolungato che probabilmente riduce la capacità di eseguire le attività quotidiane e funzionare normalmente in famiglia o ruoli sociali. La fatica è suddivisa in esperienza della fatica (frequenza, durata e intensità) e impatto della fatica sulle attività fisiche, mentali e sociali.
Risultati del modulo breve PROMIS Fatigue 7a esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Variazione rispetto al basale della qualità della vita-bronchectasie (QOL-B) con modulo NTM a 24 settimane
Lasso di tempo: Risultati QOL-B esaminati per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Questionario autosomministrato che misura 8 domini separati: funzionamento fisico, funzionamento del ruolo, vitalità, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, onere del trattamento, percezione della salute e sintomi respiratori.
Risultati QOL-B esaminati per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione rispetto alla scansione TC basale a 24 settimane
Lasso di tempo: Scansione TC esaminata per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Le scansioni TC saranno valutate computazionalmente utilizzando un software personalizzato per fornire una valutazione volumetrica delle anomalie associate a NTM.
Scansione TC esaminata per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dalla coltura rapida di striscio acido dell'espettorato semi-quantitativo al basale a 24 settimane
Lasso di tempo: striscio rapido semiquantitativo acido dell'espettorato esaminato per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
l'espettorato verrà processato per la colorazione dei bacilli acido-resistenti/coltura batterica acido-resistente. Verrà effettuata una valutazione semiquantitativa in base al conteggio delle colonie per i pazienti.
striscio rapido semiquantitativo acido dell'espettorato esaminato per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dalla spirometria basale a 24 settimane
Lasso di tempo: Spirometria con rapporto FEV1/FVC esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione media dei parametri funzionali polmonari misurati dalla % prevista di FEV1 e FVC
Spirometria con rapporto FEV1/FVC esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dalla velocità di sedimentazione eritrocitaria basale a 24 settimane
Lasso di tempo: Tasso di sedimentazione eritrocitaria esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Rilevamento del cambiamento nei marcatori infiammatori
Tasso di sedimentazione eritrocitaria esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dai livelli basali di proteina C-reattiva a 24 settimane
Lasso di tempo: Livelli di proteina C-reattiva esaminati per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Rilevamento del cambiamento nei marcatori infiammatori
Livelli di proteina C-reattiva esaminati per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Numero di eventi avversi riportati dal paziente e dallo sperimentatore a 24 settimane
Confronto degli eventi avversi sperimentati tra i due gruppi di studio
Numero di eventi avversi riportati dal paziente e dallo sperimentatore a 24 settimane
Variazione dall'intervallo QT basale a 24 settimane
Lasso di tempo: Intervallo QT esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Verrà eseguito un ECG a 12 derivazioni e l'intervallo QT calcolato utilizzando la formula di Fridericia: QTC = QT / RR 1/3
Intervallo QT esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dalla chimica del siero del sangue al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: esame chimico del siero del sangue per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Rilevamento dei cambiamenti nei livelli epatici di ALT e AST
esame chimico del siero del sangue per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dall'emocromo completo al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: emocromo completo esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Rilevamento dei cambiamenti nell'emocromo completo
emocromo completo esaminato per variazione rispetto al basale a 24 settimane
Variazione dalla concentrazione minima inibitoria al basale degli isolati di MAC in vitro alla settimana 24
Lasso di tempo: Concentrazione inibitoria minima di isolati MAC in vitro esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane
La rilevazione del cambiamento nel MAC isola la sensibilità alla clofazimina
Concentrazione inibitoria minima di isolati MAC in vitro esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Collaboratori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of South Florida
University of Chicago
Temple University
The University of Texas Health Science Center at Tyler
National Jewish Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Kevin Winthrop, MD, Oregon Health and Science University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

29 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

18 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FD-R-5401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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