Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clofazimin til behandling af pulmonal Mycobacterium Avium Complex (MAC)

25. marts 2024 opdateret af: Kevin Winthrop, Oregon Health and Science University

Fase 2 undersøgelse af clofazimin til behandling af pulmonal mycobacterium avium sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den kliniske effektivitet og sikkerhed af clofazimin, når det bruges til behandling af Mycobacteria avium complex (MAC) lungesygdom.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Clofazimin er et lægemiddel til sjældne sygdomme, der ikke længere er tilgængeligt på apoteker i USA. Det er godkendt til behandling af Mycobacterium leprae (spedalskhed) infektioner. Clofazimin har været brugt i mange år off-label mod andre Mycobacterium, herunder Mycobacteria avium complex (MAC) lungesygdom, en stadig mere udbredt infektion hos ældre amerikanere. U.S. Food and Drug Administration overvåger i øjeblikket brugen af ​​clofazimin til behandling af MAC-lungesygdom gennem et særligt forsøgsprogram for lægemiddeladgang. Men til dato er der ringe forståelse for fordelene og risiciene ved clofazimin, når det bruges til behandling af MAC-lungesygdom. I overensstemmelse hermed har efterforskerne udviklet et randomiseret, placebo-kontrolleret klinisk forsøg for at vurdere den kliniske effekt og sikkerhed af clofazimin. For at være berettiget skal deltagerne have MAC-lungesygdom, positive sputumkulturer for MAC og ikke i øjeblikket tage antibiotika for MAC. Kvalificerede deltagere (i alt 102 tilmeldte) vil blive tilfældigt givet enten clofazimin eller placebo i 6 måneder og fulgt nøje af deres behandlende læge. Procentdelen af ​​deltagere, der bliver kulturnegative i hver gruppe, vil blive sammenlignet, da det er mistanke om, at deltagere behandlet med clofazimin vil have større sandsynlighed for at blive kulturnegative. Sikkerheden af ​​clofazimin vil blive målt såvel som andre potentielle fordele ved behandlingen, herunder ændringer i lungefunktion og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

102

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Afsluttet
        • National Jewish Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Trukket tilbage
        • Georgetown University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • W. Dwight Miller, MD, MS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Afsluttet
        • University of Chicago
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70803
        • Rekruttering
        • Louisiana State University
        • Ledende efterforsker:
          • Judd Shellito, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20814
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Heart, Lung and Blood Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin L Winthrop, MD, MPH
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Trukket tilbage
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center
        • Ledende efterforsker:
          • Pamela J McShane, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 2 positive MAC-sputumkulturer inden for de sidste 12 måneder med mindst én opnået inden for 12 uger før randomisering
  • Opfyld ATS/IDSA 2007 lungesygdomskriterier
  • Voksne mænd og kvinder på 18 år eller derover
  • Evne til at give informeret samtykke til brugen af ​​undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver patient, der er uvillig eller ude af stand til at give samtykke eller overholde denne protokol
  • Kavitær NTM sygdom
  • Patienter, der i øjeblikket tager eller inden for de foregående 12 uger, fik en af ​​følgende: bedaquilin eller en hvilken som helst komponent af ATS/IDSA multilægemiddel anbefalet behandling (makrolid, ethambutol, rifampin) til MAC
  • Nuværende brug af inhaleret amikacin, tobramycin eller gentamicin
  • Efter investigatorens vurdering er patienten ikke en kandidat til observation (f.eks. svære symptomer, omfattende sygdomsbyrde), men bør snarere behandles med standard multilægemiddelbehandling
  • Tidligere brug af clofazimin, der har resulteret i en allergi over for clofazimin eller en alvorlig bivirkning
  • Nuværende brug af medicin forbundet med QT-forlængelse (se bilag C for en komplet liste over forbudte samtidige medicineringer)
  • Korrigeret QT (QTc) interval på elektrokardiogram (EKG) > 470 ms for kvinder eller 450 ms for mænd, beregnet ved hjælp af Fridericias formel60,61
  • Avanceret lungesygdom (FEV
  • HIV
  • Aktiv lungetuberkulose kræver behandling ved screening
  • Aktiv pulmonal malignitet eller kemoterapi eller stråling inden for 1 år efter screening
  • Brug af kroniske systemiske kortikosteroider i doser på 15 mg/dag i mere end 12 uger
  • Tidligere lunge- eller anden fast organtransplantation
  • Graviditet eller amning, der vil fortsætte under behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: clofazimin
Deltagerne modtager lampren
Medicin: Clofazimin
Alle deltagere i forsøgs-/behandlingsarmen på denne protokol vil tage en startdosis på 200 mg dagligt i blød kapselform af clofazimin i 16 uger, faldende til 100 mg dagligt i de næste 8 uger.
Andre navne:
  • Lampren
Placebo komparator: sukker pille
Deltagerne får placebo
Andet: sukker pille
Alle deltagere i placebo-armen på denne protokol vil tage placebo i blød kapselform dagligt og falde til en mindre dosis efter 16 uger for at afspejle behandlingsarmens dosering.
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline sputumkultur ved 24 uger
Tidsramme: Sputum undersøgt for kulturændring fra baseline efter 24 uger
sputum vil blive behandlet til syrehurtig bacillifarvning/syrehurtig bakteriekultur. En semikvantitativ vurdering vil blive foretaget efter kolonitælling for patienter.
Sputum undersøgt for kulturændring fra baseline efter 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline 6 minutters gangtest ved 24 uger
Tidsramme: 6 minutters gangtestresultater undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Gåafstand opnået på 6 minutter vurderes
6 minutters gangtestresultater undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra Baseline PROMIS Fatigue 7 et kort spørgeskema efter 24 uger
Tidsramme: PROMIS Træthed 7a kort form resultater undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Selvadministreret spørgeskema, der vurderer en række selvrapporterede symptomer i løbet af de sidste syv dage, fra milde subjektive følelser af træthed til en overvældende, invaliderende og vedvarende følelse af udmattelse, der sandsynligvis nedsætter ens evne til at udføre daglige aktiviteter og fungere normalt i familie eller sociale roller. Træthed er opdelt i oplevelsen af ​​træthed (hyppighed, varighed og intensitet) og trætheds indvirkning på fysiske, mentale og sociale aktiviteter.
PROMIS Træthed 7a kort form resultater undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra Baseline Quality of Life-Bronkiektasi (QOL-B) med NTM-modul efter 24 uger
Tidsramme: QOL-B resultater undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Selvadministreret spørgeskema, der måler 8 separate domæner: Fysisk funktion, rollefunktion, vitalitet, følelsesmæssig funktion, social funktion, behandlingsbyrde, helbredsopfattelser og luftvejssymptomer.
QOL-B resultater undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Ændring fra baseline CT-scanning ved 24 uger
Tidsramme: CT-scanning undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
CT-scanninger vil blive beregnet evalueret ved hjælp af tilpasset software for at give volumetrisk vurdering af NTM-associerede abnormiteter.
CT-scanning undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline semi-kvantitativ sputumsyre hurtig udstrygningskultur efter 24 uger
Tidsramme: semi-kvantitativ sputumsyre hurtig udstrygningskultur undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
sputum vil blive behandlet til syrehurtig bacillifarvning/syrehurtig bakteriekultur. En semikvantitativ vurdering vil blive foretaget efter kolonitælling for patienter.
semi-kvantitativ sputumsyre hurtig udstrygningskultur undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline spirometri ved 24 uger
Tidsramme: Spirometri med FEV1/FVC-forhold undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Gennemsnitlig ændring i lungefunktionsparametre målt ved % forudsagt FEV1 og FVC
Spirometri med FEV1/FVC-forhold undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Ændring fra baseline erytrocytsedimentationshastighed ved 24 uger
Tidsramme: Erytrocytsedimentationshastighed undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Påvisning af ændring i inflammatoriske markører
Erytrocytsedimentationshastighed undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline niveauer af C-reaktivt protein efter 24 uger
Tidsramme: C-reaktive proteinniveauer undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Påvisning af ændring i inflammatoriske markører
C-reaktive proteinniveauer undersøgt for ændring fra baseline efter 24 uger
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Antal patientrapporterede og investigatorrapporterede bivirkninger efter 24 uger
Sammenligning af oplevede bivirkninger mellem de to undersøgelsesgrupper
Antal patientrapporterede og investigatorrapporterede bivirkninger efter 24 uger
Ændring fra baseline QT-interval ved 24 uger
Tidsramme: QT-interval undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Et 12-aflednings-EKG vil blive udført, og QT-intervallet beregnes ved hjælp af Fridericias formel: QTC = QT / RR 1/3
QT-interval undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline blodserumkemi i uge 24
Tidsramme: blodserumkemi undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Påvisning af ændringer i leverens ALAT- og AST-niveauer
blodserumkemi undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline fuldstændig blodtælling i uge 24
Tidsramme: fuldstændig blodtælling undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Registrering af ændringer i fuldstændigt blodtal
fuldstændig blodtælling undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Ændring fra baseline minimal hæmmende koncentration af MAC-isolater in vitro i uge 24
Tidsramme: Minimal inhiberende koncentration af MAC-isolater in vitro undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger
Detektering af ændring i MAC isolerer følsomhed over for clofazimin
Minimal inhiberende koncentration af MAC-isolater in vitro undersøgt for ændring fra baseline ved 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbejdspartnere

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of South Florida
University of Chicago
Temple University
The University of Texas Health Science Center at Tyler
National Jewish Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kevin Winthrop, MD, Oregon Health and Science University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. april 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2016

Først opslået (Anslået)

18. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FD-R-5401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mycobacterium Avium Complex

Kliniske forsøg med Clofazimin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner