Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klofazimin i behandlingen av pulmonal Mycobacterium Avium Complex (MAC)

25. mars 2024 oppdatert av: Kevin Winthrop, Oregon Health and Science University

Fase 2-studie av klofazimin for behandling av lungemycobacterium avium-sykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere den kliniske effektiviteten og sikkerheten til klofazimin når det brukes til å behandle Mycobacteria avium complex (MAC) lungesykdom.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Clofazimine er et foreldreløst antibiotikum som ikke lenger er tilgjengelig gjennom apotek i USA. Det er godkjent for behandling av Mycobacterium leprae (spedalskhet) infeksjoner. Clofazimin har blitt brukt i mange år off-label mot andre Mycobacterium, inkludert Mycobacteria avium complex (MAC) lungesykdom, en stadig mer utbredt infeksjon hos eldre amerikanere. U.S. Food and Drug Administration overvåker for tiden bruken av klofazimin for å behandle MAC-lungesykdom gjennom et spesielt undersøkelsesprogram for medisintilgang. Til dags dato er det imidlertid liten forståelse for fordelene og risikoene ved klofazimin når det brukes til å behandle MAC-lungesykdom. Følgelig har etterforskerne utviklet en randomisert, placebokontrollert klinisk studie for å vurdere den kliniske effekten og sikkerheten til klofazimin. For å være kvalifisert må deltakerne ha MAC-lungesykdom, positive sputumkulturer for MAC og ikke for øyeblikket ta antibiotika for MAC. Kvalifiserte deltakere (totalt 102 påmeldte) vil bli tilfeldig gitt enten klofazimin eller placebo i 6 måneder, og tett fulgt av sin behandlende lege. Prosentandelen av deltakere som blir kulturnegative i hver gruppe vil bli sammenlignet, da det er mistanke om at deltakere behandlet med klofazimin vil ha større sannsynlighet for å bli kulturnegative. Sikkerheten til klofazimin vil bli målt så vel som andre potensielle fordeler med behandlingen, inkludert endringer i lungefunksjon og livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

102

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Fullført
        • National Jewish Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Tilbaketrukket
        • Georgetown University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33620
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • W. Dwight Miller, MD, MS
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Fullført
        • University of Chicago
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70803
        • Rekruttering
        • Louisiana State University
        • Hovedetterforsker:
          • Judd Shellito, MD
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Heart, Lung and Blood Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kevin L Winthrop, MD, MPH
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Tilbaketrukket
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center
        • Hovedetterforsker:
          • Pamela J McShane, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 2 positive MAC-sputumkulturer i løpet av de siste 12 månedene, med minst en oppnådd innen 12 uker før randomisering
  • Oppfyll ATS/IDSA 2007 lungesykdomskriterier
  • Voksne menn og kvinner 18 år eller eldre
  • Evne til å gi informert samtykke for bruk av studiemedisin

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver pasient som ikke er villig eller i stand til å gi samtykke eller overholde denne protokollen
  • Kavitær NTM-sykdom
  • Pasienter som for øyeblikket tar eller i løpet av de siste 12 ukene, fikk noe av følgende: bedaquilin eller en hvilken som helst komponent av ATS/IDSA multilegemiddel anbefalt behandling (makrolid, ethambutol, rifampin) for MAC
  • Nåværende bruk av inhalert amikacin, tobramycin eller gentamicin
  • Etter etterforskerens vurdering er pasienten ikke en kandidat for observasjon (f.eks. alvorlige symptomer, omfattende sykdomsbyrde), men bør heller behandles med standard multimedikamentell behandling
  • Tidligere bruk av klofazimin som har resultert i en allergi mot klofazimin eller en alvorlig bivirkning
  • Gjeldende bruk av medisiner forbundet med QT-forlengelse (se vedlegg C for fullstendig liste over forbudte samtidige medisiner)
  • Korrigert QT (QTc) intervall på elektrokardiogram (EKG) > 470 ms for kvinner eller 450 ms for menn, beregnet ved hjelp av Fridericias formel60,61
  • Avansert lungesykdom (FEV
  • HIV
  • Aktiv lungetuberkulose som krever behandling ved screening
  • Aktiv pulmonal malignitet eller kjemoterapi eller stråling innen 1 år etter screening
  • Bruk av kroniske systemiske kortikosteroider i doser på 15 mg/dag i mer enn 12 uker
  • Tidligere lunge- eller annen solid organtransplantasjon
  • Graviditet, eller amming som vil fortsette under behandlingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: klofazimin
Deltakerne får lampren
Legemiddel: Klofazimin
Alle deltakere i den eksperimentelle/behandlingsarmen på denne protokollen vil ta en startdose på 200 mg daglig i myk kapselform av klofazimin i 16 uker, og synke til 100 mg daglig i de neste 8 ukene.
Andre navn:
  • Lampren
Placebo komparator: sukkerpille
Deltakerne får placebo
Annen: sukkerpille
Alle deltakere i placebo-armen på denne protokollen vil ta placebo i myk kapselform daglig og falle ned til en mindre dose etter 16 uker for å gjenspeile behandlingsarmens dosering.
Andre navn:
  • placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline sputumkultur ved 24 uker
Tidsramme: Sputum undersøkt for kulturendring fra baseline ved 24 uker
sputum vil bli behandlet for syrefast basillflekk/syrerask bakteriekultur. En semikvantitativ vurdering vil bli gjort etter kolonitelling for pasienter.
Sputum undersøkt for kulturendring fra baseline ved 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline 6 minutters gangtest ved 24 uker
Tidsramme: 6 minutters gangtestresultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Gangavstand oppnådd på 6 minutter vurderes
6 minutters gangtestresultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra Baseline PROMIS Fatigue 7 et kort spørreskjema etter 24 uker
Tidsramme: PROMIS Fatigue 7a kortformede resultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Selvadministrert spørreskjema som vurderer en rekke selvrapporterte symptomer de siste syv dagene, fra milde subjektive følelser av tretthet til en overveldende, svekkende og vedvarende følelse av utmattelse som sannsynligvis reduserer ens evne til å utføre daglige aktiviteter og fungere normalt i familie eller sosiale roller. Fatigue er delt inn i opplevelsen av fatigue (frekvens, varighet og intensitet) og effekten av fatigue på fysiske, mentale og sosiale aktiviteter.
PROMIS Fatigue 7a kortformede resultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra Baseline Quality of Life-Bronchiectasis (QOL-B) med NTM-modul ved 24 uker
Tidsramme: QOL-B-resultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Selvadministrert spørreskjema som måler 8 separate domener: Fysisk fungering, rollefunksjon, vitalitet, emosjonell fungering, sosial fungering, behandlingsbelastning, helseoppfatninger og luftveissymptomer.
QOL-B-resultater undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline CT-skanning ved 24 uker
Tidsramme: CT-skanning undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
CT-skanninger vil bli beregningsmessig evaluert ved hjelp av tilpasset programvare for å gi volumetrisk vurdering av NTM-assosierte abnormiteter.
CT-skanning undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline semi-kvantitativ sputumsyre rask utstrykskultur ved 24 uker
Tidsramme: semi-kvantitativ sputumsyre hurtig utstrykskultur undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
sputum vil bli behandlet for syrefast basillflekk/syrerask bakteriekultur. En semikvantitativ vurdering vil bli gjort etter kolonitelling for pasienter.
semi-kvantitativ sputumsyre hurtig utstrykskultur undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline spirometri ved 24 uker
Tidsramme: Spirometri med FEV1/FVC-forhold undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Gjennomsnittlig endring i lungefunksjonsparametere målt ved % predikert FEV1 og FVC
Spirometri med FEV1/FVC-forhold undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline erytrocyttsedimentasjonshastighet ved 24 uker
Tidsramme: Erytrocyttsedimentasjonsrate undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Påvisning av endring i inflammatoriske markører
Erytrocyttsedimentasjonsrate undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra Baseline C-Reactive Protein nivåer ved 24 uker
Tidsramme: C-reaktivt proteinnivåer undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Påvisning av endring i inflammatoriske markører
C-reaktivt proteinnivåer undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: Antall pasientrapporterte og etterforskerrapporterte bivirkninger etter 24 uker
Sammenligning av opplevde uønskede hendelser mellom de to studiegruppene
Antall pasientrapporterte og etterforskerrapporterte bivirkninger etter 24 uker
Endring fra baseline QT-intervall ved 24 uker
Tidsramme: QT-intervall undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Et 12-avlednings EKG vil bli utført, og QT-intervallet beregnes ved hjelp av Fridericias formel: QTC = QT / RR 1/3
QT-intervall undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline blodserumkjemi ved uke 24
Tidsramme: blodserumkjemi undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Påvisning av endringer i leverens ALAT- og ASAT-nivåer
blodserumkjemi undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline fullstendig blodtelling ved uke 24
Tidsramme: fullstendig blodtelling undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Oppdage endringer i fullstendig blodtelling
fullstendig blodtelling undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Endring fra baseline minimal hemmende konsentrasjon av MAC-isolater in vitro ved uke 24
Tidsramme: Minimal inhibitorisk konsentrasjon av MAC-isolater in vitro undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker
Å oppdage endring i MAC isolerer følsomhet for klofazimin
Minimal inhibitorisk konsentrasjon av MAC-isolater in vitro undersøkt for endring fra baseline ved 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbeidspartnere

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of South Florida
University of Chicago
Temple University
The University of Texas Health Science Center at Tyler
National Jewish Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kevin Winthrop, MD, Oregon Health and Science University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. april 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2016

Først lagt ut (Antatt)

18. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FD-R-5401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mycobacterium Avium Complex

Kliniske studier på Klofazimin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere