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Effetto della terapia profilattica con TKI post-trapianto su LLA Ph+ sottoposta a allo-HSCT con MRD positiva prima del trapianto

8 agosto 2018 aggiornato da: Qifa Liu, Nanfang Hospital of Southern Medical University

Effetto della terapia profilattica con inibitori della tirosin-chinasi post-trapianto su leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia in fase di allo-HSCT con malattia minima residua positiva prima del trapianto

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) nella prima remissione completa precoce migliora gli esiti a lungo termine per la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+). La recidiva rimane una delle principali cause di fallimento del trattamento anche dopo l'allo-HSCT. La prevenzione delle ricadute è essenziale per migliorare l'esito della LLA Ph+. Il nostro precedente studio clinico (ID: NCT01883219) ha dimostrato che la somministrazione preventiva di inibitori della tirosina chinasi (TKI) basata sulla malattia minima residua (MRD) e sulla mutazione BCR-ABL dopo allo-HSCT potrebbe ridurre l'incidenza di recidive e migliorare la sopravvivenza per i pazienti con Ph+ TUTTI. Inoltre, il nostro risultato ha suggerito che la LLA Ph+ con pre-trapianto positivo per MRD presentava il più alto tasso di recidiva in biologia molecolare. In questo studio, valuteremo la sicurezza e l'efficacia della terapia profilattica con TKI post-trapianto su LLA Ph+ sottoposta a allo-HSCT con pre-trapianto positivo per MRD.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) nella prima remissione completa precoce migliora gli esiti a lungo termine per la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+). La recidiva rimane una delle principali cause di fallimento del trattamento anche dopo l'allo-HSCT. Nel complesso, i pazienti con recidiva hanno una prognosi infausta nonostante il trattamento di salvataggio con TKI. La prevenzione delle ricadute è essenziale per migliorare l'esito della LLA Ph+. Le strategie per prevenire le ricadute includono l'uso di inibitori della tirosin-chinasi (TKI), infusioni di linfociti da donatore (DLI), CAR-T e così via. Al momento, l'utilità della somministrazione post-trapianto di TKI è controversa. Il nostro precedente studio clinico (ID: NCT01883219) ha dimostrato che la somministrazione preventiva di TKI basata sulla malattia minima residua (MRD) e sulla mutazione BCR-ABL dopo allo-HSCT potrebbe ridurre l'incidenza di recidive e migliorare la sopravvivenza per i pazienti con LLA Ph+. Inoltre, abbiamo scoperto che il 58% di LLA Ph+ con MRD positiva prima del trapianto sarebbe MRD positiva dopo il trapianto, mentre solo l'11,4% di LLA Ph+ con MRD negativa prima del trapianto sarebbe MRD positiva dopo il trapianto, suggerendo che la LLA Ph+ con MRD positiva prima del trapianto i trapianti avevano il più alto tasso di recidiva in biologia molecolare. In questo studio, valuteremo la sicurezza e l'efficacia della terapia profilattica con TKI post-trapianto su LLA Ph+ sottoposta a allo-HSCT con pre-trapianto positivo per MRD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

82

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età del paziente di 14-65 anni
  • LLA Ph+ sottoposta a allo-HSCT con MRD positivo pre-trapianto
  • Sopravvivenza > 30 giorni post-trapianto
  • MRD negativo il giorno +30 post-trapianto

Criteri di esclusione:

  • LLA Ph+ sottoposta a allo-HSCT con pre-trapianto MRD negativo
  • Sopravvivenza <30 giorni post-trapianto
  • MRD positivo il giorno +30 post-trapianto
  • Qualsiasi anomalia in un segno vitale (ad esempio, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria o pressione sanguigna)
  • Pazienti con qualsiasi condizione non adatta allo studio (decisione degli investigatori)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia TKI profilattica
Il trattamento con TKI profilattico verrà iniziato dal giorno +30 al giorno +60 post-trapianto. TKI è stato selezionato in base ai risultati della mutazione della regione della chinasi ABL.
TKI è stato selezionato in base ai risultati della mutazione della regione della chinasi ABL. Imatinib è stato avviato alla dose di 200 mg/die, dasatinib alla dose di 50 mg/die e ponatinib alla dose di 30 mg/die. Quindi aumentare gradualmente il dosaggio di TKI e aumentare alla dose terapeutica entro un mese. La durata del TKI è stata di 180 giorni.
Nessun intervento: Nessuna terapia TKI
La TKI profilattica non verrà somministrata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 anni
il tempo dalla data del trapianto alla morte o all'ultimo giorno di follow-up
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
il tasso cumulativo di recidiva della leucemia
2 anni
Sopravvivenza libera da malattia (DFS)
Lasso di tempo: 2 anni
il tempo dalla data del trapianto alla recidiva o alla morte o l'ultimo giorno di follow-up
2 anni
Effetti avversi della terapia con TKI
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento ed effetti avversi specifici tra cui ritenzione idrica, diarrea, mal di testa, nausea, eruzione cutanea, dispnea, sanguinamento, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, infezione, vomito, tosse, dolore addominale e febbre.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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