Trapianto autologo di cellule basali bronchiali per il trattamento delle bronchiectasie
30 novembre 2023 aggiornato da: Jieming QU, Ruijin Hospital
La bronchiectasia è una malattia causata dalla progressiva distruzione dei bronchi senza alcun farmaco efficace per il suo trattamento.
In questo studio, intendiamo condurre uno studio clinico monocentrico, non randomizzato e autocontrollato in una fase iniziale.
Durante il processo, le cellule basali bronchiali autologhe (BBC) saranno sezionate dal tessuto di prova mediante brushing broncoscopico.
Quindi le BBC verranno ampliate e rilevate dal controllo di qualità.
Di seguito, BBC qualificati verranno iniettati direttamente nella lesione mediante broncoscopia a fibre ottiche dopo il lavaggio.
Dopo sei mesi di osservazione, i ricercatori valuteranno la sicurezza e l'efficacia del trattamento misurando una serie di indicatori, tra cui il verificarsi di eventi avversi, l'imaging TC dei bronchi dilatati, la funzione polmonare, la distanza percorsa in 6 minuti (6MWD), la distanza - prodotto di saturazione (DSP), questionario respiratorio di San Giorgio (SGRQ), punteggio FACED e valutazione dell'indice di gravità delle bronchiectasie (BSI).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
37
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti diagnosticati come bronchiectasie.
- Soggetti con un DLCO <80% del valore previsto.
- Soggetti con condizioni stabili per più di 2 settimane.
- I soggetti possono tollerare la broncoscopia.
- I soggetti hanno firmato il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Donne in età fertile in fase di gravidanza o allattamento o che non adottano misure contraccettive efficaci.
- Soggetti con sifilide o uno qualsiasi degli anticorpi HIV, HBV, HCV positivi.
- Soggetti con qualsiasi tumore maligno.
- Soggetti con una qualsiasi delle seguenti malattie polmonari: tubercolosi attiva, embolia polmonare, pneumotorace, bolle enormi multiple, asma non controllato, esacerbazione acuta di bronchite cronica o BPCO estremamente grave.
- Soggetti con altre malattie gravi, come diabete, infarto del miocardio, angina instabile, cirrosi e glomerulonefrite acuta.
- Soggetti con leucopenia (WBC inferiore a 4x10^9/L) o agranulocitosi (WBC inferiore a 1,5x10^9/L o neutrofili inferiore a 0,5x10^9/L) causata da qualsiasi motivo.
- Soggetti con compromissione renale grave, creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore della norma.
- Soggetti con malattia epatica o danno epatico: ALT, AST, bilirubina totale > 2 volte il limite superiore della norma.
- Soggetti con una storia di malattia mentale o rischio di suicidio, con una storia di epilessia o altri disturbi del sistema nervoso centrale.
- Soggetti con aritmie gravi (come tachicardia ventricolare, tachicardia sopraventricolare frequente, fibrillazione atriale e flutter atriale, ecc.) o anomalie della conduzione cardiaca di grado II o superiore visualizzate tramite ECG a 12 derivazioni.
- Soggetti con una storia di abuso di alcol o droghe illecite.
- Soggetti accettati da qualsiasi altra sperimentazione clinica entro 3 mesi prima dell'arruolamento.
- Soggetti con scarsa compliance, difficili da completare lo studio.
- Qualsiasi altra condizione che potrebbe aumentare il rischio dei soggetti o interferire con la sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di trattamento cellulare
I pazienti ricevono sia il trapianto autologo di BBC che la terapia B-ACT.
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Le cellule epiteliali delle vie aeree sono state raccolte nei pazienti del gruppo di trattamento cellulare mediante una spazzola monouso da 2 mm per ottenere BBC.
Il tessuto ottenuto è stato lavato e digerito enzimaticamente per formare una sospensione unicellulare, che è stata poi coltivata con il sistema R-Clone, una tecnica brevettata di Regend Therapeutics, Ltd..
Per i pazienti del gruppo di trattamento cellulare, sulla base della terapia B-ACT, è stato ricevuto anche il trapianto autologo di BBC.
La sospensione cellulare è stata diluita con soluzione salina normale.
La broncoscopia fibrotica è stata guidata nelle vie aeree lobulari o segmentali e le cellule sono state instillate nei lobi.
Altri nomi:
La broncoscopia è stata eseguita da medici pneumologi certificati dall'ospedale Ruijin utilizzando un broncoscopio flessibile a fibra ottica.
La terapia B-ACT è stata eseguita su tutti i pazienti di entrambi i gruppi secondo il protocollo.
In breve, è stata eseguita un'aspirazione continua con l'aspiratore dell'espettorato dalla trachea al sottosegmento durante l'ingresso del broncoscopio per rimuovere le secrezioni visibili dall'intero tratto respiratorio, quindi gli operatori hanno utilizzato la soluzione salina normale per raccogliere il liquido di lavaggio (il volume varia a seconda delle esigenze dell'operatore). giudizio).
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Comparatore fittizio: Gruppo di controllo
I pazienti ricevono solo la terapia B-ACT.
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La broncoscopia è stata eseguita da medici pneumologi certificati dall'ospedale Ruijin utilizzando un broncoscopio flessibile a fibra ottica.
La terapia B-ACT è stata eseguita su tutti i pazienti di entrambi i gruppi secondo il protocollo.
In breve, è stata eseguita un'aspirazione continua con l'aspiratore dell'espettorato dalla trachea al sottosegmento durante l'ingresso del broncoscopio per rimuovere le secrezioni visibili dall'intero tratto respiratorio, quindi gli operatori hanno utilizzato la soluzione salina normale per raccogliere il liquido di lavaggio (il volume varia a seconda delle esigenze dell'operatore). giudizio).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore della funzionalità polmonare
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Volume espiratorio forzato misurato al primo secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore per il test di funzionalità polmonare per valutare l'ostruzione delle vie aeree
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore per il test di funzionalità polmonare per indicare la quantità massima di aria che una persona può espellere dai polmoni dopo un'inalazione massima
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Il rapporto tra il volume espiratorio forzato nel primo secondo e la capacità vitale forzata (FEV1/FVC)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore nel test di funzionalità polmonare per rappresentare la proporzione della capacità vitale di una persona che è in grado di espirare nel primo secondo dell'espirazione forzata fino alla piena capacità vitale
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Flusso espiratorio medio massimo (MMEF)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore nel test di funzionalità polmonare che indica il flusso (medio)espiratorio massimo ed è il picco del flusso espiratorio preso dalla curva flusso-volume e misurato in litri al secondo
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Massima ventilazione volontaria (MVV)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore nel test di funzionalità polmonare per misurare la quantità massima di aria che può essere inspirata ed espirata entro un minuto
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) e prodotto di saturazione della distanza (DSP)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore della funzionalità cardiaca e polmonare
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Questionario respiratorio di San Giorgio (SGRQ)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Un indicatore per misurare lo stato di salute (qualità della vita) nei pazienti con malattie da ostruzione delle vie aeree
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Punteggio FACCIATO
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Uno strumento di valutazione della gravità, validato per le persone con bronchiectasie non legate alla fibrosi cistica.
F significa "FEV1", A significa "Età", C significa "Colonizzazione cronica", E significa "Estensione", D significa "Dispnea".
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Indice di gravità delle bronchiectasie (BSI)
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Una combinazione di caratteristiche cliniche, radiologiche e microbiologiche per prevedere la morbilità e la mortalità.
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HR-CT) del polmone
Lasso di tempo: Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Verranno analizzate un indicatore per l'analisi dei bronchi dilatati, le immagini HR-CT del polmone per indicare la struttura polmonare
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Settimana 4, 12 e 24 dopo il trattamento
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Risultati di sicurezza: eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 24 settimane
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Qualsiasi evento medico imprevisto e sfavorevole correlato a qualsiasi intervento medico nello studio
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Fino al completamento degli studi, in media 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Yun Feng, M.D., Ph.D, Ruijin Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Zuo W, Zhang T, Wu DZ, Guan SP, Liew AA, Yamamoto Y, Wang X, Lim SJ, Vincent M, Lessard M, Crum CP, Xian W, McKeon F. p63(+)Krt5(+) distal airway stem cells are essential for lung regeneration. Nature. 2015 Jan 29;517(7536):616-20. doi: 10.1038/nature13903. Epub 2014 Nov 12.
- Ma Q, Ma Y, Dai X, Ren T, Fu Y, Liu W, Han Y, Wu Y, Cheng Y, Zhang T, Zuo W. Regeneration of functional alveoli by adult human SOX9+ airway basal cell transplantation. Protein Cell. 2018 Mar;9(3):267-282. doi: 10.1007/s13238-018-0506-y. Epub 2018 Jan 17.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 giugno 2020
Completamento primario (Effettivo)
17 maggio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
17 maggio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 agosto 2018
Primo Inserito (Effettivo)
31 agosto 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201810
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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