Transplante Autólogo de Células Basais Brônquicas para Tratamento de Bronquiectasias
30 de novembro de 2023 atualizado por: Jieming QU, Ruijin Hospital
A bronquiectasia é uma doença decorrente da destruição progressiva dos brônquios sem que haja medicamento eficaz para seu tratamento.
Neste estudo, pretende-se realizar um ensaio clínico unicêntrico, não randomizado e autocontrolado em fase inicial.
Durante o processo, as células basais brônquicas (BBCs) autólogas serão dissecadas do tecido experimental da escovagem broncoscópica.
Em seguida, os BBCs serão expandidos e detectados pelo controle de qualidade.
A seguir, BBCs qualificados serão injetados diretamente na lesão por fibrobroncoscopia após a lavagem.
Após observação de seis meses, os investigadores avaliarão a segurança e a eficácia do tratamento medindo uma série de indicadores, incluindo a ocorrência de eventos adversos, a imagem de TC dos brônquios dilatados, a função pulmonar, a distância de caminhada de 6 minutos (6MWD), a distância - produto de saturação (DSP), questionário respiratório de St. George (SGRQ), pontuação FACED e avaliação do índice de gravidade de bronquiectasias (BSI).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos diagnosticados como bronquiectasias.
- Indivíduos com DLCO < 80% do valor previsto.
- Indivíduos com condição estável por mais de 2 semanas.
- Os indivíduos podem tolerar a broncoscopia.
- Os indivíduos assinaram o consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Mulheres em idade fértil na fase de gravidez ou lactação, ou aquelas que não tomam medidas contraceptivas eficazes.
- Indivíduos com sífilis ou qualquer anticorpo HIV, HBV, HCV positivo.
- Indivíduos com qualquer malignidade.
- Indivíduos com qualquer uma das seguintes doenças pulmonares: tuberculose ativa, embolia pulmonar, pneumotórax, múltiplas bolhas enormes, asma não controlada, exacerbação aguda de bronquite crônica ou DPOC extremamente grave.
- Indivíduos com outras doenças graves, como diabetes, infarto do miocárdio, angina instável, cirrose e glomerulonefrite aguda.
- Indivíduos com leucopenia (WBC menor que 4x10^9 / L) ou agranulocitose (WBC menor que 1,5x10^9 / L ou neutrófilos menor que 0,5x10^9 / L) causada por qualquer motivo.
- Indivíduos com insuficiência renal grave, creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior da normalidade.
- Indivíduos com doença hepática ou lesão hepática: ALT, AST, bilirrubina total > 2 vezes o limite superior do normal.
- Indivíduos com histórico de doença mental ou risco de suicídio, com histórico de epilepsia ou outros distúrbios do sistema nervoso central.
- Indivíduos com arritmias graves (como taquicardia ventricular, taquicardia superventricular frequente, fibrilação atrial e flutter atrial, etc.) ou anormalidades cardíacas de grau II ou superior exibidas por ECG de 12 derivações.
- Indivíduos com histórico de abuso de álcool ou drogas ilícitas.
- Sujeitos aceitos por quaisquer outros ensaios clínicos dentro de 3 meses antes da inscrição.
- Indivíduos com adesão pobre, difícil de concluir o estudo.
- Quaisquer outras condições que possam aumentar o risco dos participantes ou interferir no ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de tratamento celular
Os pacientes recebem transplante autólogo de BBCs e terapia B-ACT.
|
Células epiteliais das vias aéreas foram coletadas em pacientes do grupo de tratamento celular por meio de uma escova descartável de 2 mm para obtenção de BBCs.
O tecido obtido foi lavado e digerido enzimaticamente para formar uma suspensão unicelular, que foi então cultivada no sistema R-Clone, uma técnica patenteada da Regend Therapeutics, Ltd..
Para os pacientes do grupo de tratamento celular, com base na terapia B-ACT, eles também receberam transplante autólogo de BBCs.
A suspensão celular foi diluída com solução salina normal.
A broncoscopia fibrótica foi guiada para as vias aéreas lobulares ou segmentares e as células foram instiladas nos lobos.
Outros nomes:
A broncoscopia foi realizada por médicos respiratórios credenciados do Hospital Ruijin usando um broncoscópio de fibra óptica flexível.
A terapia com B-ACT foi realizada em todos os pacientes de ambos os grupos de acordo com o protocolo.
Resumidamente, a sucção contínua foi realizada com o aspirador de escarro da traqueia ao subsegmentar durante a entrada do broncoscópio para remover as secreções visíveis de todo o trato respiratório e, em seguida, os operadores usaram solução salina normal para coletar o líquido de lavagem (o volume varia dependendo do operador). julgamento).
|
|
Comparador Falso: Grupo de controle
Os pacientes recebem apenas terapia B-ACT.
|
A broncoscopia foi realizada por médicos respiratórios credenciados do Hospital Ruijin usando um broncoscópio de fibra óptica flexível.
A terapia com B-ACT foi realizada em todos os pacientes de ambos os grupos de acordo com o protocolo.
Resumidamente, a sucção contínua foi realizada com o aspirador de escarro da traqueia ao subsegmentar durante a entrada do broncoscópio para remover as secreções visíveis de todo o trato respiratório e, em seguida, os operadores usaram solução salina normal para coletar o líquido de lavagem (o volume varia dependendo do operador). julgamento).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador da função pulmonar
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Volume expiratório forçado medido no primeiro segundo (VEF1)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador para teste de função pulmonar para avaliar obstrução das vias aéreas
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador para teste de função pulmonar para indicar a quantidade máxima de ar que uma pessoa pode expelir dos pulmões após uma inspiração máxima
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
A relação entre o volume expiratório forçado no primeiro segundo e a capacidade vital forçada (VEF1/CVF)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador no teste de função pulmonar para representar a proporção da capacidade vital de uma pessoa que ela é capaz de expirar no primeiro segundo de expiração forçada até a capacidade vital total
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Fluxo Expiratório Médio Máximo (MMEF)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador no teste de função pulmonar que representa o fluxo expiratório máximo (médio) e é o pico do fluxo expiratório obtido da curva fluxo-volume e medido em litros por segundo
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Ventilação Voluntária Máxima (VVM)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador no teste de função pulmonar para medir a quantidade máxima de ar que pode ser inspirado e expirado em um minuto
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Distância de caminhada de 6 minutos (DTC6) e produto de saturação de distância (DSP)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador da função cardíaca e pulmonar
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Questionário Respiratório de St. George (SGRQ)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador para medir o estado de saúde (qualidade de vida) em pacientes com doenças de obstrução das vias aéreas
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Pontuação FACED
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Uma ferramenta de avaliação de gravidade, validada para pessoas com bronquiectasia sem fibrose cística.
F significa "FEV1", A significa "Idade", C significa "Colonização crónica", E significa "Extensão", D significa "Dispneia".
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Índice de gravidade de bronquiectasia (BSI)
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Uma combinação de características clínicas, radiológicas e microbiológicas para prever morbidade e mortalidade.
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Imagem de tomografia computadorizada de alta resolução (HR-CT) do pulmão
Prazo: Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
Um indicador para análise de brônquios dilatados, imagens de HR-CT do pulmão serão analisadas para indicar a estrutura pulmonar
|
Semanas 4, 12 e 24 após o tratamento
|
|
Resultados de segurança: eventos adversos
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 24 semanas
|
Qualquer ocorrência médica inesperada e desfavorável relacionada a qualquer intervenção médica no estudo
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yun Feng, M.D., Ph.D, Ruijin Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Zuo W, Zhang T, Wu DZ, Guan SP, Liew AA, Yamamoto Y, Wang X, Lim SJ, Vincent M, Lessard M, Crum CP, Xian W, McKeon F. p63(+)Krt5(+) distal airway stem cells are essential for lung regeneration. Nature. 2015 Jan 29;517(7536):616-20. doi: 10.1038/nature13903. Epub 2014 Nov 12.
- Ma Q, Ma Y, Dai X, Ren T, Fu Y, Liu W, Han Y, Wu Y, Cheng Y, Zhang T, Zuo W. Regeneration of functional alveoli by adult human SOX9+ airway basal cell transplantation. Protein Cell. 2018 Mar;9(3):267-282. doi: 10.1007/s13238-018-0506-y. Epub 2018 Jan 17.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
17 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 201810
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .