Destinatari simultanei di trapianto di pancreas e rene CIRTEN

Obiettivo di accumulo: iscrizione di 2-3 partecipanti al mese e di tutti i partecipanti entro un periodo di 18 mesi. Con un follow-up post-conversione minimo di 1 anno, prevediamo che l'intero studio sarà completato entro 2 anni e mezzo.

Disegno dello studio: si tratta di uno studio di fase II/III, monocentrico, prospettico, in aperto, a braccio singolo su 30 pazienti che hanno ricevuto simultaneamente il pancreas renale che hanno ricevuto un trapianto almeno 3 mesi, ma non più di 5 anni prima, con una storia di tremori dopo il trapianto.

Durata dello studio: dopo la conversione ci sarà un minimo di 1 anno di follow-up e si prevede che l'intero studio sarà completato entro 2 anni e mezzo.

Obiettivi di studio:

• Determinare se EnvarsusXR® riduce la gravità del tremore rispetto a IR tacrolimus
• Determinare se EnvarsusXR® migliora la funzionalità renale o il controllo glicemico rispetto a IR tacrolimus
• Confronta l'efficacia di EnvarsusXR® confrontando i risultati (sopravvivenza del paziente, del trapianto di pancreas e del trapianto di rene) dei pazienti trattati con Envarsus XR con quelli dei controlli contemporanei e storici presso il nostro centro trattati con IR tacrolimus, con l'obiettivo di mostrare la non inferiorità.
• Confronta la resistenza all'insulina e la sensibilità all'insulina in base a misure definite dopo la conversione tra i destinatari di T1D e T2D.

Endpoint primario:

1. Miglioramento del grado di tremore valutato dal paziente e dal medico sulla base degli strumenti di punteggio FTM (Fahn-Tolosa-Martin Tremor Rating Scale) e QUEST (Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire)
2. Punteggi sulla qualità della vita nel tremore essenziale e nei questionari sull'occorrenza dei sintomi del trapianto modificato e sulla scala di stress dei sintomi (MTSOSD)

Endpoint secondari:

1. Funzionalità renale - eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) e creatinina sierica
2. Controllo glicemico - AUC per MMTT, glicemia a digiuno, peptide C a digiuno, rapporto C-peptide/glucosio calcolato, calcolato 20/(Cpeptide a digiuno x glicemia a digiuno) come misura della resistenza all'insulina, HOMA-IR calcolato (insulina a digiuno x glicemia a digiuno )/22,5 come misura della sensibilità/resistenza all'insulina, punteggio BETA-2 calcolato rispetto alla funzione delle cellule beta stimate sensibili e HbA1c.
3. Dosi di tacrolimus e micofenolato, nonché livelli di TAC e MPA