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Avelumab Plus Chemioterapia a base di 5-FU come trattamento adiuvante per il carcinoma del colon con mutazione MSI o POLE in stadio 3 (POLEM)

5 ottobre 2022 aggiornato da: Royal Marsden NHS Foundation Trust

POLEM: chemioterapia a base di Avelumab Plus 5-FU come trattamento adiuvante per il carcinoma del colon con mutazione del dominio esonucleasi in stadio 3 MSI-High o POLE: uno studio randomizzato di fase 3

Lo scopo di questo studio è determinare se i pazienti con carcinoma del colon in stadio III mutante del dominio dell'esonucleasi e / o POLE ottengono benefici clinici (ad es. miglioramento della sopravvivenza libera da malattia e globale) dagli inibitori PD-L1 dopo chemioterapia adiuvante standard a base di fluoropirimidina.

Avelumab lega PD-L1 e blocca l'interazione tra PD-L1 e PD-1. Ciò rimuove gli effetti soppressivi del PD-L1 sulle cellule T CD8+ antitumorali, determinando il ripristino della risposta delle cellule T citotossiche.

Il razionale della somministrazione di Avelumab dopo chemioterapia adiuvante standard a questo gruppo ben definito e selezionato a livello molecolare si basa sul fatto che i CRC mutanti del dominio dell'esonucleasi dMMR e POLE hanno rispettivamente un profilo genetico altamente e ultra-mutato, portando così a un elevato numero di neo-antigeni con associata sovraespressione di proteine ​​​​correlate al checkpoint immunitario. Si prevede che questo profilo sia altamente reattivo all'inibizione del checkpoint, come suggerito dai dati degli inibitori PD-1 nei CRC metastatici dMMR/MSI-H.

Se questo studio soddisfa l'endpoint primario, l'utilizzo di Avelumab nel contesto adiuvante dopo la chemioterapia standard diventerebbe lo standard di cura per i pazienti con dMMR e/o tumori del colon con mutazione del dominio dell'esonucleasi POLE. Inoltre, data la disponibilità di marcatori molecolari per la selezione dei pazienti, i finanziatori dell'assistenza sanitaria sarebbero più propensi a finanziare questo trattamento.

Questo studio offre anche un'opportunità unica per condurre analisi di ricerca traslazionale su campioni di tessuto tumorale pre e post trattamento e campioni di sangue da pazienti affetti da CRC mutante dMMR o POLE trattati con l'inibitore del checkpoint Avelumab.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto, multicentrico, randomizzato, di fase III che confronta la chemioterapia adiuvante standard a base di fluoropirimidine seguita da Avelumab (braccio sperimentale) con la sola chemioterapia adiuvante standard a base di fluoropirimidine (braccio di controllo) in pazienti sottoposti a resezione chirurgica radicale per stadio III dMMR o carcinoma del colon mutante del dominio dell'esonucleasi POLE. I pazienti saranno stratificati in un rapporto 1: 1 per stato dMMR, mutazione POLE e tipo di chemioterapia adiuvante (ovvero, 24 settimane di chemioterapia con capecitabina a singolo agente rispetto a 12 settimane di chemioterapia CAPOX).

Secondo il disegno statistico, devono essere randomizzati 402 pazienti (201 per braccio). Si prevede che circa 4000 partecipanti dovranno essere sottoposti a screening per reclutare 402 pazienti nello studio, ipotizzando un'incidenza di dMMR del 10-15% e un'incidenza di mutazioni POLE del 7% negli under 50 (dati non pubblicati dal gruppo Tomlinson ). Considerando il tempo necessario per ottenere l'approvazione locale e per avviare tutti i centri partecipanti, si prevede che lo studio richiederà fino a 36 mesi per completare l'accreditamento.

Non ci sono criteri proscrittivi per la resezione chirurgica del tumore primario in questo studio. Si prevede tuttavia che la resezione del tumore venga intrapresa in ambito elettivo da un chirurgo specialista colorettale.

Lo stato MMR del tumore verrà regolarmente testato localmente secondo le linee guida NICE (nella biopsia preoperatoria o nel campione di resezione). I soggetti i cui tumori sono dMMR possono firmare il consenso allo studio principale e sottoporsi alle procedure di screening dello studio. Se si riscontra che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità, verranno randomizzati. Ai soggetti che hanno meno di 50 anni e i cui tumori sono pMMR, verrà chiesto di firmare un consenso pre-screening per l'analisi centralizzata delle mutazioni del dominio dell'esonucleasi POLE. Questo sarà fatto presso l'Oxford Molecular Diagnostics Centre, John Radcliffe Hospital, Headington, Oxford. Coloro che hanno tumori che ospitano queste mutazioni possono firmare il consenso allo studio principale e sottoporsi alle procedure di screening dello studio. Se si riscontra che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità, verranno randomizzati.

Tutti i pazienti eleggibili randomizzati riceveranno chemioterapia adiuvante standard a base di fluoropirimidina per 12 o 24 settimane a seconda della decisione del ricercatore locale. La scelta della chemioterapia adiuvante (ovvero, 24 settimane di chemioterapia a base di fluoropirimidina a singolo agente o 12 settimane di doppietta, chemioterapia a base di oxaliplatino) deve essere dichiarata dallo sperimentatore all'ingresso nello studio prima della randomizzazione. Tipo di chemioterapia adiuvante (ad es. 24 settimane di capecitabina in monoterapia o 12 settimane di capecitabina più oxaliplatino). verrà utilizzato come fattore di stratificazione insieme allo stato MMR e alla mutazione POLE.

Al termine della chemioterapia adiuvante, i pazienti randomizzati nel braccio sperimentale riceveranno ulteriori 24 settimane di trattamento con Avelumab.

Dopo il completamento del trattamento, tutti i soggetti saranno seguiti fino a 7 anni dall'inizio della chemioterapia adiuvante.

Le analisi correlate dei biomarcatori saranno condotte come parte dello studio traslazionale in campioni di tessuto tumorale dai campioni di resezione, campioni di tessuto tumorale dal tumore recidivato (se applicabile, fattibile e previo consenso del paziente) e campioni di sangue seriali raccolti all'ingresso nello studio, durante il trattamento adiuvante e follow-up.

*** POLEM ha incontrato notevoli difficoltà di reclutamento. Il reclutamento nello studio è stato interrotto a 30 pazienti arruolati rispetto all'obiettivo originale di 402.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Regno Unito, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni
  2. ECOGPS 0/1
  3. Adenocarcinoma del colon di stadio III (qualsiasi T, N1 o N2, M0) istologicamente provato (come definito dalla presenza del polo inferiore del tumore al di sopra del riflesso peritoneale, ovvero ad almeno 15 cm dal margine anale ).
  4. Tumore completamente asportato chirurgicamente con margini di resezione chiari (cioè >1 mm)
  5. Tumore di riparazione del mismatch difettoso (dMMR) localmente confermato (come definito dalla mancanza di colorazione sui campioni bioptici preoperatori o sui campioni di resezione di almeno una delle seguenti proteine: MLH1 (mutL omologo 1), MSH2 (mutS omologo 2) , MSH6 (mutS homolog 6), PMS2 o tumore mutato del dominio dell'esonucleasi POLE confermato a livello centrale (nei soggetti
  6. Assenza di metastasi come evidenziato dalla TAC post-operatoria
  7. Assenza di complicanze postoperatorie maggiori o altre condizioni cliniche che, a parere dello sperimentatore, controindicano la chemioterapia adiuvante 8. Adeguata funzione ematologica definita da conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1,5 × 109/L, conta piastrinica ≥100 × 109 /L ed emoglobina ≥9 g/dL (è consentita la trasfusione di sangue prima del reclutamento)

9. Funzionalità epatica adeguata definita da un livello di bilirubina totale ≤1,5 ​​× il limite superiore del range normale (ULN) e livelli di AST e ALT ≤2,5 × ULN 10. Adeguata funzionalità renale definita da una clearance della creatinina stimata ≥30 ml/min secondo la formula di Cockcroft-Gault (o metodo standard istituzionale locale) 11. Test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening per donne in età fertile

Criteri di esclusione:

  1. Tumori del retto (come definiti dalla presenza del polo inferiore del tumore al di sotto del riflesso peritoneale, cioè
  2. Incapacità di iniziare la chemioterapia adiuvante entro 12 settimane dall'intervento
  3. Somministrazione di chemioterapia o radioterapia sistemica neoadiuvante prima della resezione chirurgica del cancro del colon
  4. Pregresso trapianto di organi, compreso il trapianto allogenico di cellule staminali
  5. Infezioni acute o croniche significative tra cui, tra le altre:

    • storia nota di test positivo al test per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sindrome da immunodeficienza acquisita nota (AIDS)
    • test positivo per l'antigene di superficie dell'HBV (epatite B) o per l'anticorpo anti-HCV (epatite C) e test di conferma dell'HCV RNA
  6. Malattia autoimmune attiva che potrebbe peggiorare quando si riceve un agente immunostimolante:

    • Sono ammissibili soggetti con diabete di tipo I, vitiligine, psoriasi, ipo o ipertiroidismo che non richiedono trattamento immunosoppressivo
    • I soggetti che richiedono la sostituzione ormonale con corticosteroidi sono idonei se gli steroidi sono somministrati solo a scopo di sostituzione ormonale e a dosi ≤10 mg/giorno di prednisone o equivalente
    • La somministrazione di steroidi attraverso una via nota per provocare un'esposizione sistemica minima (topica, intranasale, introoculare o inalazione) è accettabile
  7. Reazioni note di ipersensibilità grave agli anticorpi monoclonali (grado ≥3 NCI-CTCAE v4.0), anamnesi di anafilassi o asma non controllato (ovvero 3 o più caratteristiche di asma parzialmente controllato)
  8. Tossicità persistente correlata a precedente terapia di Grado >1 NCI-CTCAE v4.0; tuttavia, l'alopecia e la neuropatia sensoriale di grado ≤2 sono accettabili a meno che non sia pianificata la somministrazione di oxaliplatino come parte del trattamento adiuvante
  9. Gravidanza o allattamento
  10. Abuso noto di alcol o droghe
  11. Malattia cardiovascolare clinicamente significativa (cioè attiva): incidente vascolare cerebrale/ictus (
  12. Storia nota di colite, polmonite e fibrosi polmonare (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale, asma incontrollata), che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la tolleranza del soggetto al trattamento di prova.
  13. Qualsiasi condizione psichiatrica che vieterebbe la comprensione o la prestazione del consenso informato
  14. La vaccinazione entro 4 settimane dalla prima dose di Avelumab e durante la sperimentazione è vietata ad eccezione della somministrazione di vaccini inattivati
  15. Altri tumori maligni invasivi entro 2 anni ad eccezione dei tumori maligni non invasivi come carcinoma cervicale in situ, carcinoma non melanomatoso della pelle o carcinoma duttale in situ della mammella che è/è stato curato chirurgicamente. Soggetti oncologici con reperti istologici accidentali di cancro alla prostata (stadio del tumore/nodo/metastasi di T1a o T1b o antigene prostatico specifico ≤10) che non hanno ricevuto trattamento ormonale possono essere inclusi, in attesa di una discussione con il medico dello studio.

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Avelumab
6 mesi di Avelumab 2 settimanali
Avelumab è un anticorpo monoclonale (MoAb) completamente umano del sottotipo di immunoglobulina G (IgG) 1 che si lega specificamente al ligando della superficie cellulare PD-L1 e ne blocca l'interazione con il recettore della superficie cellulare PD-1.
Altri nomi:
  • Bavencio
Nessun intervento: Nessun intervento
Dopo la chemioterapia adiuvante standard a base di 5FU, i pazienti non avranno alcun intervento attivo ma inizieranno il follow-up standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
End point primario: sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 3 anni
Sopravvivenza libera da malattia (DFS) a 3 anni. La DFS è misurata dalla data di randomizzazione alla data della prima recidiva (radiologica o clinica) o del decesso per qualsiasi causa.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
End point secondario: sopravvivenza complessiva
Lasso di tempo: 5 e 7 anni
Sopravvivenza globale (OS) a 5 e 7 anni. La OS è misurata dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa.
5 e 7 anni
End point secondari: qualità della vita
Lasso di tempo: 5 anni
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) quantificata mediante la raccolta di dati sulla qualità della vita utilizzando il questionario EORTC QLQ C-30 (Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita)
5 anni
Endpoint secondari: Tossicità del medicinale sperimentale secondo NCI-CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) versione 4.0.
Lasso di tempo: 5 anni
Tossicità secondo NCI-CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) versione 4.0. Utilizza una gamma di gradi da 1 a 5. Condizioni e sintomi specifici hanno valori per ogni livello, la linea guida è: 1 - Lieve 2 - Moderato 3 - Grave 4 - Pericolo di vita 5 - Morte
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Tony Dhillon, Bsc,FRCP, PhD, University of Surrey

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

5 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

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