- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04385420
Studio di fase 1 di ATR-002
Studio di fase 1 di escalation a dose singola/a dose multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica delle dosi crescenti di un inibitore MEK (ATR-002) somministrato per 7 giorni a soggetti sani
Si trattava di una combinazione di uno studio a dose singola ascendente (SAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di 3 dosi orali di un inibitore di MEK e uno studio a dose ascendente multipla (MAD) di 3 dosi orali di un inibitore di MEK.
I soggetti dovevano essere arruolati in 3 diverse coorti nel SAD e 3 diverse coorti nel MAD e dovevano essere assegnati in modo casuale (in cieco) al trattamento attivo o al placebo (ogni coorte era composta da 8 soggetti che ricevevano il trattamento attivo e 2 soggetti che ricevevano il placebo).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Ogni soggetto nelle coorti SAD doveva ricevere una singola dose dell'inibitore MEK ATR-002 (PD0184264), con una dose iniziale di 100 mg di ATR-002 o placebo:
- Coorte 1: 100 mg ATR-002 o placebo;
- Coorte 2: 100 mg + X mg ATR-002 o placebo;
- Coorte 3: 100 mg + X mg + Y mg ATR-002 o placebo. Un'ulteriore coorte (Coorte 4) di 10 soggetti (4:1 attivo vs placebo) avrebbe potuto essere reclutata nella Parte SAD, se appropriato.
In effetti, sono state trattate 4 coorti:
- Coorte 1: 100 mg ATR-002 o placebo;
- Coorte 2: 300 mg ATR-002 o placebo;
- Coorte 3: 600 mg ATR-002 o placebo;
- Coorte 4: 900 mg di ATR-002 o placebo. Tra ciascuna coorte, doveva essere eseguita un'analisi ad interim in cieco di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità. I dati disponibili sono stati valutati dallo sperimentatore e dallo sponsor in una riunione del Safety Review Committee (SRC).
Una volta che un livello di dose è stato giudicato sicuro, l'SRC ha determinato il livello di dose per la coorte successiva considerando un incremento massimo di 400 mg rispetto alla coorte precedente e il livello di dose successivo potrebbe essere somministrato alla coorte successiva.
Il livello di dose massima non può superare i 900 mg di ATR-002. Ogni soggetto nelle coorti MAD doveva ricevere dosi una volta al giorno (QD) (a digiuno) dell'inibitore MEK ATR-002 per 7 giorni, iniziando con una dose di 100 mg di ATR-002 o placebo QD.
- Coorte 5: 100 mg ATR-002 QD o placebo;
- Coorte 6: 100 mg + A mg ATR-002 QD o placebo;
- Coorte 7: 100 mg + A mg + B mg ATR-002 QD o placebo. Una coorte aggiuntiva (coorte 8) di 10 soggetti (4:1 attivo vs placebo) potrebbe essere reclutata nella parte MAD, se appropriato.
In effetti, sono state trattate 3 coorti:
- Coorte 5: 100 mg ATR-002 QD o placebo;
- Coorte 6: 300 mg ATR-002 QD o placebo;
- Coorte 7: 600 mg ATR-002 QD o placebo. Tra ciascuna coorte, doveva essere eseguita un'analisi ad interim in cieco di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità. I dati disponibili sono stati valutati dallo sperimentatore e dallo sponsor in una riunione SRC. Una volta che un livello di dose è stato giudicato sicuro, l'SCR ha determinato il livello di dose per la coorte successiva considerando un incremento massimo di 400 mg rispetto alla coorte precedente e il livello di dose successivo potrebbe essere somministrato alla coorte successiva.
Il livello di dose massima non può superare i 900 mg di ATR-002. Durante lo studio, nessuna dose giornaliera ripetuta ha potuto superare la dose singola massima che ha dimostrato di non causare problemi di sicurezza.
I soggetti erano residenti in reparto dal giorno (tardo pomeriggio/sera) prima della somministrazione (Giorno -1) fino al completamento delle procedure a 96 ore dopo la dose finale del farmaco in studio. Dovevano partecipare a una visita di follow-up 28 giorni (± 2 giorni) dopo la dose finale del farmaco in studio.
I soggetti con eventi avversi in corso alla fine dello studio sono stati seguiti in modo appropriato fino alla risoluzione o stabilizzazione degli eventi avversi, fino a un massimo di 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
La farmacocinetica è stata determinata prima della dose 30 min, 1h, 2h, 4h, 8h, 12h e 24h, dopo la dose e prima della dose nei giorni 2-4 nella parte SAD e prima della dose 30 min, 1h, 2h, 4h, 8h, 12h e 24 ore, del giorno 1 e del giorno 7, pre-dose nei giorni 2-6 e 48 ore, 72 ore e 96 ore dopo la dose finale del giorno 7 nella parte MAD. I campioni di 72 ore e 96 ore sia in SAD che in MAD dovevano essere analizzati solo se ritenuti informativi sulla base dei risultati del campione PK di 48 ore.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Antwerp, Belgio, 2020
- SGS Life Sciences, Clinical Pharmacology Unit Antwerpen
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, tra i 18 ei 55 anni, estremi inclusi;
- Pesava almeno 50 kg e aveva un indice di massa corporea (BMI) nel range normale: 18,0≤ BMI <31,0 kg/m2;
- In buona salute fisica e mentale determinata sulla base dell'anamnesi e dell'esame fisico generale eseguito allo screening;
- Parametri ematologici e chimici, frequenza cardiaca e/o pressione sanguigna ed ECG entro l'intervallo di riferimento per la popolazione studiata, o che non mostrano deviazioni clinicamente rilevanti, come giudicato dallo sperimentatore;
- Test delle urine negativo per droghe d'abuso selezionate allo screening e al momento del check-in presso il sito clinico; Nota: i soggetti non potevano consumare semi di papavero entro 24 ore prima dello screening e prima di ogni screening antidroga sulle urine perché ciò potrebbe falsificare i risultati del test antidroga sulle urine da oppiacei.
- Test alcolico negativo allo screening e al check-in presso il sito clinico;
- Pannello per l'epatite negativo (compresi gli anticorpi anti-antigene di superficie dell'epatite B [HBsAg] e anti-virus dell'epatite C [HCV]) e screening anticorpale negativo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
I soggetti di sesso femminile dovevano essere potenzialmente non fertili, come segue:
- Almeno 1 anno di post-menopausa (amenorrea >12 mesi in assenza di una causa medica alternativa e ormone follicolo-stimolante >30 mIU/mL nelle donne che non usano contraccettivi ormonali o terapia ormonale sostitutiva) prima dello screening;
- Chirurgicamente sterile (ooforectomia bilaterale, isterectomia, salpingectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale);
Per proteggere i partner dalla possibile esposizione al farmaco in studio nello sperma, i soggetti di sesso maschile hanno dovuto utilizzare un preservativo durante lo studio, anche se avevano subito una vasectomia o il loro partner non era potenzialmente fertile.
Nota: i metodi di contraccezione accettabili dal punto di vista medico che potrebbero essere utilizzati dal partner includevano contraccettivo orale combinato, anello vaginale contraccettivo, iniezione contraccettiva, dispositivo intrauterino e impianto di etonogestrel;
- Disposto ad aderire ai divieti e alle restrizioni specificate nel protocollo (vedi Appendice 16.1.1);
- Capacità di comprendere la natura dello studio e gli eventuali rischi della partecipazione ad esso. Capacità di comunicare in modo soddisfacente con lo sperimentatore e di partecipare e soddisfare i requisiti dell'intero studio;
- Modulo di consenso informato (ICF) firmato volontariamente prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio, indicando che il soggetto ha compreso lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed era disposto a partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
- Storia anormale clinicamente rilevante, risultati fisici, ECG o valori di laboratorio alla valutazione di screening pre-studio che potrebbero interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza del soggetto;
- Presenza di malattia acuta o cronica o anamnesi di malattia cronica sufficiente a invalidare la partecipazione del soggetto allo studio o renderla inutilmente pericolosa;
- Una condizione che, a parere dello Sperimentatore, potrebbe compromettere il benessere del soggetto o del corso dello studio, o impedire al soggetto di soddisfare o eseguire qualsiasi requisito di studio;
- Compromissione della funzione endocrina, tiroidea, epatica, respiratoria o renale, diabete mellito, malattia coronarica, cancro o storia di qualsiasi malattia mentale psicotica;
- Infezione del tratto respiratorio entro 4 settimane prima della visita di screening;
- Storia di intervento chirurgico o intervento medico, o intervento chirurgico pianificato o intervento medico, che potrebbe interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza del soggetto;
- Presenza o anamnesi di reazioni avverse gravi a qualsiasi farmaco o sensibilità ai componenti del farmaco in studio;
- Uso di una prescrizione o di un medicinale da banco, ad eccezione del paracetamolo (paracetamolo), durante i 7 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo) prima della prima dose del farmaco in studio;
- Partecipazione a un altro studio clinico su una nuova entità chimica, un nuovo dispositivo o un medicinale soggetto a prescrizione entro i 3 mesi precedenti la somministrazione o partecipazione entro 5 emivite dalla ricezione di un farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo);
- Presenza o storia di abuso di droghe o alcol o assunzione di più di 21 unità (14 unità per le donne) di alcol alla settimana;
- Uso di una terapia proibita;
- Fumatore attuale; o ex fumatori che (a) hanno smesso da meno di 1 anno, o (b) che avevano una storia di più di 10 pacchetti-anno; Pack-anni = sigarette al giorno x numero di anni fumati/20
- Pressione arteriosa e frequenza cardiaca all'esame di screening al di fuori dei range 90 150 mmHg sistolica, 40-90 mmHg diastolica; frequenza cardiaca 40-100 bpm;
- Perdita di oltre 400 ml di sangue, ad es. come donatore di sangue, o donazione di emoderivati, nei 3 mesi precedenti lo studio;
- Storia di infezione da tubercolosi;
- Ricezione di un vaccino vivente nei 3 mesi precedenti la somministrazione;
- Infezione parassitaria attiva o latente, visita in un paese con un'alta prevalenza di infezioni parassitarie entro 3 mesi prima di ricevere il farmaco in studio;
- Esame del sangue fecale positivo allo screening;
- Dipendente dello Sperimentatore o del Promotore, che è stato direttamente coinvolto nello studio, o un parente di primo grado di tale persona;
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: ATR-002 100mg (SAD)
100 mg di ATR-002 una volta (mattina)
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: ATR-002 300mg (SAD)
300 mg ATR-002 una volta (mattina)
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: ATR-002 600mg (SAD)
600 mg di ATR-002 una volta (mattina)
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: ATR-002 900mg (SAD)
900 mg di ATR-002 una volta (mattina)
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo (triste)
Placebo una volta (mattina)
|
Compresse rivestite con film di placebo somministrate per via orale
|
|
Sperimentale: ATR-002 100mg (MAD)
100 mg di ATR-002 una volta al giorno (mattina) per 7 giorni
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: ATR-002 300mg (MAD)
300 mg di ATR-002 una volta al giorno (mattina) per 7 giorni
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: ATR-002 600mg (MAD)
600 mg di ATR-002 una volta al giorno (mattina) per 7 giorni
|
Farmaco ATR-002 somministrato come compressa rivestita con film per via orale
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo (MAD)
Placebo una volta al giorno (mattina) per 7 giorni
|
Compresse rivestite con film di placebo somministrate per via orale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) - SAD
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
TEAE nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) - MAD
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
TEAE nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione plasmatica massima - Cmax (SAD)
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
Cmax nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Tempo alla massima concentrazione plasmatica tmax (SAD)
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
Tmax nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Area sotto concentrazione plasmatica AUC0-t (SAD)
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
AUC0-t nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Area sotto concentrazione plasmatica AUC0-inf (SAD)
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
AUC0-inf nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Emivita di eliminazione t1/2 (SAD)
Lasso di tempo: Giorno 1- Giorno 5
|
t1/2 nei gruppi SAD
|
Giorno 1- Giorno 5
|
|
Concentrazione plasmatica massima - Cmax (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Cmax nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Tempo alla massima concentrazione plasmatica tmax (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Tmax nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Area sotto concentrazione plasmatica AUC0-t (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
AUC0-t nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Area sotto concentrazione plasmatica AUC0-tau (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
AUC0-tau nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Concentrazione plasmatica minima Ctrough (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Ctrough nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Area sotto concentrazione plasmatica AUC0-inf (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
AUC0-inf nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Emivita di eliminazione t1/2 (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
T1/2 nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Rapporto di accumulo Cmax (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Accumulazione di Cmax in gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Rapporto di accumulazione AUC0-tau (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Rapporto di accumulo AUC0-tau nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
|
Rapporto di accumulazione Ctrough (MAD)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 11
|
Tasso di accumulazione minimo nei gruppi MAD
|
Giorno 1 - Giorno 11
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Bram Volckaert, MD, SGS Belgium NV
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- ATR002-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .