- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04644393
Reattività e studio di convalida di MFM-20 in pazienti affetti da SMA trattati con Nusinersen (RetroNusiMFM)
Reattività e studio di convalida dell'MFM-20 nei pazienti affetti da SMA trattati con Nusinersen: Retro NusiMFM
La Motor Function Measure (MFM), uno strumento affidabile che valuta la funzione motoria e la sua progressione nella maggior parte delle malattie neuromuscolari, è ampiamente utilizzata in Francia in molte squadre. Può essere utilizzato indipendentemente dalla gravità della compromissione motoria o dallo stato deambulatorio del paziente, consentendone l'utilizzo durante tutto il periodo di follow-up del paziente, anche in caso di perdita della deambulazione. Esistono due versioni della MFM, una composta da 32 item validati per pazienti di età compresa tra 6 anni (MFM-32) e una versione più breve composta da 20 item validati per pazienti di età compresa tra 2 e 6 anni (MFM-20).
Al fine di mostrare il possibile utilizzo di MFM-20 già dall'età di 2 anni per monitorare in modo valido e affidabile l'evoluzione della funzione motoria dei bambini trattati con Nusinersen, proponiamo in questo progetto di studiare la sensibilità al cambiamento indotto dal trattamento di MFM-20 e la validità della scala in questa popolazione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Angers, Francia
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
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Clermont-Ferrand, Francia
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
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Garche, Francia
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
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Nantes, Francia
- Apf Esean
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Paris, Francia
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
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Saint-Priest-en-Jarez, Francia
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
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Toulouse, Francia
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
- Ragazzi e ragazze con atrofia muscolare spinale di tipo 1 o 2, confermata geneticamente
- Dai 2 ai 6 anni
- Curato da Nusinersen per almeno due mesi
- Con almeno 3 misure ripetute MFM-20, e con un ritardo minimo tra la prima e l'ultima MFM-20 di 6 mesi
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ragazzi e ragazze con atrofia muscolare spinale di tipo 1 o 2, confermata geneticamente
- Dai 2 ai 6 anni
- Curato da Nusinersen per almeno due mesi
- Con almeno 3 misure ripetute MFM-20, e con un ritardo minimo tra la prima e l'ultima MFM-20 di 6 mesi
- Con il consenso dei genitori
Criteri di esclusione:
- - Pazienti con compromissione cognitiva associata che rendono impossibile la valutazione della funzione motoria
- Pazienti che partecipano a uno studio clinico con un potenziale effetto sulla loro funzione motoria.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Reattività MFM-20
Lasso di tempo: Almeno 6 mesi dopo la prima valutazione MFM-20 e al massimo 24 mesi
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La sensibilità MFM-20 al cambiamento degli indici considerati sarà l'ampiezza dell'effetto e la media di risposta standardizzata (SRM).
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Almeno 6 mesi dopo la prima valutazione MFM-20 e al massimo 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL20_1086
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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