Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reaktionsevne og valideringsundersøgelse af MFM-20 hos SMA-patienter behandlet med Nusinersen (RetroNusiMFM)

20. november 2020 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Reaktions- og valideringsundersøgelse af MFM-20 hos SMA-patienter behandlet med Nusinersen: Retro NusiMFM

Motor Function Measure (MFM), et pålideligt værktøj til vurdering af motorisk funktion og dens progression i de fleste neuromuskulære sygdomme, er meget brugt i Frankrig i mange teams. Den kan bruges uanset sværhedsgraden af ​​den motoriske funktionsnedsættelse eller patientens ambulatoriske status, hvilket tillader dens brug gennem hele patientens opfølgningsperiode, selv i tilfælde af tab af gang. Der findes to versioner af MFM, en bestående af 32 elementer valideret for patienter fra 6 år (MFM-32) og en kortere version bestående af 20 elementer valideret for patienter mellem 2 og 6 år (MFM-20).

For at vise den mulige brug af MFM-20 allerede i en alder af 2 år til validt og pålideligt at overvåge udviklingen af ​​den motoriske funktion hos børn behandlet med Nusinersen, foreslår vi i dette projekt at studere følsomheden over for behandlingsinducerede forandringer af MFM-20 og validiteten af ​​skalaen i denne population.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
      • Garche, Frankrig
        • Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, Frankrig
        • Apf Esean
      • Paris, Frankrig
        • Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig
        • Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Frankrig
        • Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  • Drenge og piger med type 1 eller 2 spinal muskelatrofi, genetisk bekræftet
  • I alderen 2 til 6 år
  • Behandlet af Nusinersen i mindst to måneder
  • Med mindst 3 MFM-20 gentagne tiltag og med forsinkelse minimum mellem første og sidste MFM-20 på 6 måneder

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Drenge og piger med type 1 eller 2 spinal muskelatrofi, genetisk bekræftet
  • I alderen 2 til 6 år
  • Behandlet af Nusinersen i mindst to måneder
  • Med mindst 3 MFM-20 gentagne tiltag og med forsinkelse minimum mellem første og sidste MFM-20 på 6 måneder
  • Med forældrenes samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • - Patienter med tilhørende kognitiv svækkelse umuliggør evaluering af motorisk funktion
  • Patienter, der deltager i et klinisk studie med en potentiel effekt på deres motoriske funktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MFM-20 lydhørhed
Tidsramme: Mindst 6 måneder efter den første MFM-20 vurdering og højst 24 måneder
MFM-20's følsomhed over for ændringsindekser, der tages i betragtning, vil være effektamplituden og det standardiserede responsmiddel (SRM).
Mindst 6 måneder efter den første MFM-20 vurdering og højst 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2020

Først opslået (Faktiske)

25. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL20_1086

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner