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Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen (RetroNusiMFM)

20 de noviembre de 2020 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen: Retro NusiMFM

La Medida de la función motora (MFM), una herramienta fiable que evalúa la función motora y su progresión en la mayoría de las enfermedades neuromusculares, se utiliza ampliamente en Francia en muchos equipos. Puede ser utilizado independientemente de la severidad de la afectación motora o del estado de deambulación del paciente, permitiendo su uso durante todo el período de seguimiento del paciente, incluso en caso de pérdida de la deambulación. Existen dos versiones del MFM, una compuesta por 32 ítems validados para pacientes a partir de 6 años (MFM-32) y una versión más corta compuesta por 20 ítems validados para pacientes entre 2 y 6 años (MFM-20).

Con el fin de mostrar el posible uso de MFM-20 ya a la edad de 2 años para monitorear de manera válida y confiable la evolución de la función motora de los niños tratados con Nusinersen, proponemos en este proyecto estudiar la sensibilidad al cambio inducido por el tratamiento. de MFM-20 y la validez de la escala en esta población.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

40

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
      • Garche, Francia
        • Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, Francia
        • Apf Esean
      • Paris, Francia
        • Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia
        • Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Francia
        • Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

  • Niños y niñas con Atrofia Muscular Espinal Tipo 1 o 2, genéticamente confirmados
  • De 2 a 6 años
  • Tratado por Nusinersen durante al menos dos meses.
  • Con al menos 3 medidas repetidas de MFM-20, y con un retraso mínimo entre la primera y la última MFM-20 de 6 meses

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños y niñas con Atrofia Muscular Espinal Tipo 1 o 2, genéticamente confirmados
  • De 2 a 6 años
  • Tratado por Nusinersen durante al menos dos meses.
  • Con al menos 3 medidas repetidas de MFM-20, y con un retraso mínimo entre la primera y la última MFM-20 de 6 meses
  • Con consentimiento de los padres

Criterio de exclusión:

  • - Pacientes con deterioro cognitivo asociado que imposibilita la evaluación de la función motora
  • Pacientes que participan en un estudio clínico con un efecto potencial sobre su función motora.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Capacidad de respuesta de MFM-20
Periodo de tiempo: Al menos 6 meses después de la primera evaluación MFM-20 y como máximo 24 meses
Los índices de sensibilidad al cambio del MFM-20 considerados serán la amplitud del efecto y la media de respuesta estandarizada (SRM).
Al menos 6 meses después de la primera evaluación MFM-20 y como máximo 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

25 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL20_1086

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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