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Estudo de responsividade e validação do MFM-20 em pacientes com AME tratados com Nusinersen (RetroNusiMFM)

20 de novembro de 2020 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

Estudo de responsividade e validação do MFM-20 em pacientes com AME tratados com Nusinersen: Retro NusiMFM

A Medida da Função Motora (MFM), uma ferramenta confiável que avalia a função motora e sua progressão na maioria das doenças neuromusculares, é amplamente utilizada na França em muitas equipes. Pode ser utilizado independentemente da gravidade do comprometimento motor ou do estado ambulatorial do paciente, permitindo seu uso durante todo o período de acompanhamento do paciente, mesmo em caso de perda da deambulação. Existem duas versões do MFM, uma composta por 32 itens validados para pacientes a partir de 6 anos (MFM-32) e uma versão mais curta composta por 20 itens validados para pacientes entre 2 e 6 anos (MFM-20).

A fim de mostrar o possível uso do MFM-20 já a partir dos 2 anos de idade para monitorar de forma válida e confiável a evolução da função motora de crianças tratadas com Nusinersen, propomos neste projeto estudar a sensibilidade à mudança induzida pelo tratamento do MFM-20 e a validade da escala nessa população.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

40

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França
        • Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
      • Clermont-Ferrand, França
        • Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
      • Garche, França
        • Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lyon, França
        • Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, França
        • Apf Esean
      • Paris, França
        • Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
      • Saint-Priest-en-Jarez, França
        • Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, França
        • Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

  • Meninos e meninas com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 ou 2, geneticamente confirmada
  • De 2 a 6 anos
  • Tratado por Nusinersen por pelo menos dois meses
  • Com pelo menos 3 medidas repetidas do MFM-20, e com atraso mínimo entre o primeiro e o último MFM-20 de 6 meses

Descrição

Critério de inclusão:

  • Meninos e meninas com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 ou 2, geneticamente confirmada
  • De 2 a 6 anos
  • Tratado por Nusinersen por pelo menos dois meses
  • Com pelo menos 3 medidas repetidas do MFM-20, e com atraso mínimo entre o primeiro e o último MFM-20 de 6 meses
  • Com consentimento dos pais

Critério de exclusão:

  • - Pacientes com comprometimento cognitivo associado impossibilitando a avaliação da função motora
  • Pacientes que participam de um estudo clínico com um efeito potencial em sua função motora.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Capacidade de resposta do MFM-20
Prazo: Pelo menos 6 meses após a primeira avaliação do MFM-20 e no máximo 24 meses
Os índices de sensibilidade do MFM-20 a alterações considerados serão a amplitude do efeito e a Média de Resposta Padronizada (SRM).
Pelo menos 6 meses após a primeira avaliação do MFM-20 e no máximo 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de março de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 69HCL20_1086

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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