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Étude de réactivité et de validation du MFM-20 chez des patients atteints de SMA traités par Nusinersen (RetroNusiMFM)

20 novembre 2020 mis à jour par: Hospices Civils de Lyon

Étude de réactivité et de validation de MFM-20 chez des patients atteints de SMA traités avec Nusinersen : Retro NusiMFM

La Mesure de la Fonction Motrice (MFM), outil fiable d'évaluation de la fonction motrice et de son évolution dans la plupart des maladies neuromusculaires, est largement utilisée en France dans de nombreuses équipes. Il peut être utilisé indépendamment de la gravité de la déficience motrice ou de l'état ambulatoire du patient, permettant son utilisation pendant toute la période de suivi du patient, même en cas de perte de la marche. Deux versions du MFM existent, une composée de 32 items validés pour les patients à partir de 6 ans (MFM-32) et une version plus courte composée de 20 items validés pour les patients entre 2 et 6 ans (MFM-20).

Afin de montrer l'utilisation possible du MFM-20 dès l'âge de 2 ans pour suivre de manière valide et fiable l'évolution de la fonction motrice des enfants traités par Nusinersen, nous proposons dans ce projet d'étudier la sensibilité au changement induit par le traitement de MFM-20 et la validité de l'échelle dans cette population.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

40

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France
        • Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
      • Clermont-Ferrand, France
        • Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
      • Garche, France
        • Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lyon, France
        • Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, France
        • Apf Esean
      • Paris, France
        • Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
      • Saint-Priest-en-Jarez, France
        • Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, France
        • Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

  • Garçons et filles atteints d'amyotrophie spinale de type 1 ou 2, génétiquement confirmée
  • De 2 à 6 ans
  • Traité par Nusinersen pendant au moins deux mois
  • Avec au moins 3 mesures MFM-20 répétées, et avec un délai minimum entre la première et la dernière MFM-20 de 6 mois

La description

Critère d'intégration:

  • Garçons et filles atteints d'amyotrophie spinale de type 1 ou 2, génétiquement confirmée
  • De 2 à 6 ans
  • Traité par Nusinersen pendant au moins deux mois
  • Avec au moins 3 mesures MFM-20 répétées, et avec un délai minimum entre la première et la dernière MFM-20 de 6 mois
  • Avec accord parental

Critère d'exclusion:

  • - Patients avec troubles cognitifs associés rendant impossible l'évaluation de la fonction motrice
  • Patients participant à une étude clinique ayant un effet potentiel sur leur fonction motrice.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réactivité du MFM-20
Délai: Au moins 6 mois après la première évaluation MFM-20, et au maximum 24 mois
La sensibilité du MFM-20 aux indices de changement considérés sera l'amplitude de l'effet et la moyenne de réponse standardisée (SRM).
Au moins 6 mois après la première évaluation MFM-20, et au maximum 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospices Civils de Lyon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 novembre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2020

Première publication (Réel)

25 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 69HCL20_1086

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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