Svars- och valideringsstudie av MFM-20 hos SMA-patienter behandlade med Nusinersen (RetroNusiMFM)
Svars- och valideringsstudie av MFM-20 hos SMA-patienter behandlade med Nusinersen: Retro NusiMFM
Motor Function Measure (MFM), ett tillförlitligt verktyg för att bedöma motorisk funktion och dess progression vid de flesta neuromuskulära sjukdomar, används flitigt i Frankrike i många team. Den kan användas oavsett hur allvarlig den motoriska funktionsnedsättningen är eller patientens ambulatoriska status, vilket gör att den kan användas under hela patientens uppföljningsperiod, även vid förlust av gång. Det finns två versioner av MFM, en som består av 32 artiklar validerade för patienter från 6 år (MFM-32) och en kortare version bestående av 20 artiklar validerade för patienter mellan 2 och 6 år (MFM-20).
För att visa den möjliga användningen av MFM-20 så tidigt som vid 2 års ålder för att giltigt och tillförlitligt övervaka utvecklingen av den motoriska funktionen hos barn som behandlas med Nusinersen, föreslår vi i detta projekt att studera känsligheten för behandlingsinducerad förändring av MFM-20 och giltigheten av skalan i denna population.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Angers, Frankrike
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence maladies neuromusculaires AOC CHU d'Angers
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
-
Garche, Frankrike
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
-
Lyon, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme Mère Enfant
-
Nantes, Frankrike
- Apf Esean
-
Paris, Frankrike
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
-
Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
-
Toulouse, Frankrike
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
- Pojkar och flickor med typ 1 eller 2 spinal muskelatrofi, genetiskt bekräftad
- I åldern 2 till 6 år
- Behandlas av Nusinersen i minst två månader
- Med minst 3 MFM-20 upprepade åtgärder och med minsta fördröjning mellan den första och den sista MFM-20 på 6 månader
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pojkar och flickor med typ 1 eller 2 spinal muskelatrofi, genetiskt bekräftad
- I åldern 2 till 6 år
- Behandlas av Nusinersen i minst två månader
- Med minst 3 MFM-20 upprepade åtgärder och med minsta fördröjning mellan den första och den sista MFM-20 på 6 månader
- Med föräldrarnas samtycke
Exklusions kriterier:
- - Patienter med tillhörande kognitiv funktionsnedsättning som omöjliggör utvärdering av motorisk funktion
- Patienter som deltar i en klinisk studie med en potentiell effekt på deras motoriska funktion.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MFM-20 lyhördhet
Tidsram: Minst 6 månader efter den första MFM-20-bedömningen och högst 24 månader
|
MFM-20:s känslighet för att ändra index kommer att vara effektamplituden och standardiserat svarsmedelvärde (SRM).
|
Minst 6 månader efter den första MFM-20-bedömningen och högst 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 69HCL20_1086
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrytering
-
University of PittsburghAvslutad
-
Rigshospitalet, DenmarkAvslutad
-
TakedaRekrytering
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofiFörenta staterna, Tyskland, Italien, Danmark
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAvslutadQuad AtrophyFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadMotorneuronsjuka | Spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)Förenta staterna
-
Nido Biosciences, Inc.RekryteringSpinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdomKorea, Republiken av, Danmark, Italien, Storbritannien
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdomFörenta staterna
-
KU LeuvenITI FoundationRekrytering