Modalità Volume Ventilazione non invasiva nella sclerosi laterale amiotrofica
Ventilazione mirata al volume rispetto alla ventilazione non invasiva mirata alla pressione nella sclerosi laterale amiotrofica: uno studio di controllo randomizzato.
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'utilizzo del supporto di pressione assicurato dal volume intelligente (iVAPS-AE) rispetto alle modalità spontanee a tempo (ST) di ventilazione non invasiva (NIV) in pazienti con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
I ricercatori ritengono che l'uso della NIV in modalità iVAPS-AE per un periodo di 90 giorni produrrà dati sulla conformità della NIV e punteggi sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) equivalenti o non peggiori rispetto alla NIV in modalità ST.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una delle cinque malattie dei motoneuroni (MND). È una malattia rara e incurabile caratterizzata dalla progressiva distruzione delle cellule nervose chiamate motoneuroni che istruiscono i muscoli del paziente a contrarsi, per consentire tutti i movimenti, inclusi camminare, parlare, parlare e deglutire.
Nel corso del tempo, poiché più cellule dei motoneuroni vengono danneggiate, i muscoli utilizzati per respirare si indeboliranno e i pazienti svilupperanno dispnea e disturbi del sonno. Questo può essere molto doloroso e ridurre la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) di un paziente. Alla fine la condizione può progredire nella misura in cui il paziente svilupperà insufficienza respiratoria, che è la principale causa di morte nella SLA.
L'insufficienza respiratoria è la causa più frequente di morte nella SLA e come tale una percentuale significativa di casi di SLA è complicata da sintomi respiratori e bulbari che possono ridurre la HRQOL da dispnea, tosse e sonno compromessi e possono anche ridurre l'aspettativa di vita. L'uso del supporto respiratorio, fornito tramite ventilazione non invasiva (NIV), si è dimostrato vantaggioso.
La NIV è un trattamento sicuro nella SLA e come tale le attuali linee guida del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) raccomandano una sperimentazione della NIV in quei pazienti affetti da SLA che sviluppano compromissione respiratoria
La conformità alla NIV è di notevole importanza nella SLA in quanto è direttamente collegata al miglioramento della sopravvivenza e della qualità della vita correlata alla salute. La compliance è influenzata da vari fattori tra cui la modalità di ventilazione non invasiva, il tipo di malattia (bulbare vs arto) e la fisiologia di base.
Esistono varie modalità NIV, tra cui il supporto della pressione (modalità ST) e il supporto della pressione garantito dal volume (iVAPS-AE). L'evidenza suggerisce che nessuna modalità è più superiore, ma entrambe hanno vantaggi e svantaggi nella pratica clinica.
Questo studio seguirà un percorso di cura standard e mirerà a reclutare 40 pazienti affetti da SLA randomizzati per ricevere la modalità ST o iVAPS-AE. Ogni paziente si iscriverà allo studio per 90 giorni e parteciperà a 5 visite ospedaliere. Lo studio valuterà se iVAPS-AE migliora prima i sintomi di un paziente e consente a un paziente di utilizzare la NIV per periodi più lunghi, migliorando così la HRQOL.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Edward Parkes, MSc
- Numero di telefono: 02476966734
- Email: edward.parkes@uhcw.nhs.uk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Joanna Shakespeare, MSc
- Numero di telefono: 02476966734
- Email: joanna.shakespeare@uhcw.nhs.uk
Luoghi di studio
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West Midlands
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Coventry, West Midlands, Regno Unito, CV2 2DX
- Reclutamento
- University Hospital Coventry and Warwickshire Nhs Trust
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Contatto:
- Claire Finnie
- Numero di telefono: 02476 966195
- Email: ResearchSponsorship@uhcw.nhs.uk
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Contatto:
- Sonia Kandola
- Numero di telefono: 024 7696 6195
- Email: ResearchSponsorship@uhcw.nhs.uk
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Investigatore principale:
- David G Parr, MD
-
Sub-investigatore:
- Edward Parkes, MSc
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti con insufficienza respiratoria secondaria a SLA (diagnosticata presso un MND MDT o una clinica neurologica specialistica) secondo i criteri stabiliti nelle linee guida NICE (NG42) (2016); Malattia del motoneurone: valutazione e gestione.
- Pazienti in grado di fornire il consenso informato a partecipare allo studio di ricerca.
- Pazienti non controindicati per iniziare la NIV in accordo con il protocollo locale.
- Pazienti attualmente non arruolati in un altro studio di ricerca che potrebbe alterare la progressione della malattia.
Criteri di esclusione:
- Pazienti gravemente malati o complicati dal punto di vista medico come valutato dal ricercatore capo. Questi pazienti saranno esaminati urgentemente da un medico consulente dedicato. Il Principal Investigator sarà immediatamente informato.
- Incapacità di fornire il consenso informato.
- Incapacità di usare la NIV.
- Pazienti per i quali è controindicato iniziare la NIV secondo il protocollo locale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: iVAPS-AE
I pazienti con SLA e insufficienza respiratoria randomizzati a questo braccio saranno trattati con NIV domiciliare utilizzando l'Intelligent Volume-Assured Pressure Support con la modalità EPAP automatica (iVAPS-AE).
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I pazienti randomizzati a questo intervento inizieranno la NIV domiciliare in modalità iVAPS-AE secondo le procedure operative cliniche utilizzate presso il Dipartimento di scienze respiratorie e del sonno.
I pazienti seguiranno un percorso di cura standard NHS come descritto nel protocollo di studio.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Modalità ST
I pazienti con SLA e insufficienza respiratoria randomizzati a questo braccio saranno trattati con NIV domiciliare utilizzando la modalità NIV domiciliare spontanea temporizzata (ST).
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I pazienti randomizzati a questo intervento inizieranno la NIV domiciliare in modalità ST secondo le procedure operative cliniche utilizzate presso il Dipartimento di scienze respiratorie e del sonno.
I pazienti seguiranno un percorso di cura standard NHS come descritto nel protocollo di studio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Conformità alla NIV domestica
Lasso di tempo: 90 giorni
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Misurato in ore per notte
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90 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di valutazione funzionale rivista della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Un questionario di 12 voci per monitorare la progressione della malattia che copre la funzione bulbare, motoria e respiratoria.
I punteggi totali vanno da 0 a 48.
Punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
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Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Questionario sull'insufficienza respiratoria grave (SRI)
Lasso di tempo: Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Un questionario di 49 voci per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti sottoposti a ventilazione non invasiva a lungo termine (NIV).
I punteggi totali vanno da 49 a 245.
Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
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Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Punteggio modificato di ansia e depressione ospedaliera (mHADS)
Lasso di tempo: Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Un questionario di 14 item per misurare i livelli di ansia e depressione.
Il questionario è costituito dalla sottoscala dell'ansia e dalla sottoscala della depressione.
I punteggi per ogni sottoscala vanno da 0 a 21.
Punteggi più alti indicano maggiori livelli di ansia/depressione.
Questa versione è stata modificata per l'uso in pazienti con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
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Basale, 14, 30, 60, 90 giorni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: David G Parr, MD, University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie delle vie respiratorie
- Apnea
- Disturbi respiratori
- Disturbi del sonno, intrinseci
- Dissonnie
- Disturbi del sonno e della veglia
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Sindromi da apnee notturne
- Insufficienza respiratoria
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie neuromuscolari
Altri numeri di identificazione dello studio
- EP545921
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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