Ventilação Não Invasiva em Modo de Volume na Esclerose Lateral Amiotrófica
Ventilação não invasiva direcionada por volume versus pressão direcionada na esclerose lateral amiotrófica: um estudo de controle randomizado.
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do uso de suporte de pressão de volume garantido inteligente (iVAPS-AE) versus modos espontâneos cronometrados (ST) de ventilação não invasiva (VNI) em pacientes diagnosticados com esclerose lateral amiotrófica (ALS).
Os investigadores acreditam que o uso do modo iVAPS-AE VNI durante um período de 90 dias produzirá dados de adesão à VNI e pontuações de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) equivalentes ou não piores em comparação com o modo ST VNI.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A esclerose lateral amiotrófica (ALS) é uma das cinco doenças do neurônio motor (MNDs). É uma doença rara e incurável caracterizada pela destruição progressiva de células nervosas chamadas neurônios motores que instruem os músculos do paciente a se contraírem, para permitir todos os movimentos, incluindo andar, falar, falar e engolir.
Com o tempo, à medida que mais células do neurônio motor são danificadas, os músculos usados para respirar enfraquecem e os pacientes desenvolvem falta de ar e distúrbios do sono. Isso pode ser muito angustiante e reduzir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) do paciente. Eventualmente, a condição pode progredir a ponto de o paciente desenvolver insuficiência respiratória, que é a principal causa de morte na ELA.
A insuficiência respiratória é a causa mais frequente de morte na ELA e, como tal, uma proporção significativa de casos de ELA é complicada por sintomas respiratórios e bulbares que podem reduzir a QVRS por falta de ar, tosse e sono prejudicados, e também podem encurtar a expectativa de vida. O uso de suporte respiratório, fornecido por meio de ventilação não invasiva (VNI), tem se mostrado benéfico.
A VNI é um tratamento seguro na ELA e, como tal, as diretrizes atuais do National Institute for Health and Care Excellence (NICE) recomendam um teste de VNI nos pacientes com ELA que desenvolvem insuficiência respiratória
A adesão à VNI é de importância significativa na ELA, pois está diretamente ligada à melhoria da sobrevida e à qualidade de vida relacionada à saúde. A adesão é afetada por vários fatores, incluindo modo de ventilação não invasiva, tipo de doença (bulbar x membro) e fisiologia basal.
Existem vários modos de VNI, incluindo suporte de pressão (modo ST) e suporte de pressão com volume garantido (iVAPS-AE). As evidências sugerem que nenhum modo é mais superior, mas ambos têm vantagens e desvantagens na prática clínica.
Este estudo seguirá um caminho de tratamento padrão e terá como objetivo recrutar 40 pacientes com ELA randomizados para receber o modo ST ou o modo iVAPS-AE. Cada paciente se inscreverá no estudo por 90 dias e comparecerá a 5 visitas hospitalares. O estudo avaliará se o iVAPS-AE melhora os sintomas do paciente mais cedo e permite que o paciente use a VNI por períodos mais longos, melhorando assim a QVRS.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Edward Parkes, MSc
- Número de telefone: 02476966734
- E-mail: edward.parkes@uhcw.nhs.uk
Estude backup de contato
- Nome: Joanna Shakespeare, MSc
- Número de telefone: 02476966734
- E-mail: joanna.shakespeare@uhcw.nhs.uk
Locais de estudo
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West Midlands
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Coventry, West Midlands, Reino Unido, CV2 2DX
- Recrutamento
- University Hospital Coventry and Warwickshire Nhs Trust
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Contato:
- Claire Finnie
- Número de telefone: 02476 966195
- E-mail: ResearchSponsorship@uhcw.nhs.uk
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Contato:
- Sonia Kandola
- Número de telefone: 024 7696 6195
- E-mail: ResearchSponsorship@uhcw.nhs.uk
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Investigador principal:
- David G Parr, MD
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Subinvestigador:
- Edward Parkes, MSc
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes com insuficiência respiratória secundária a ELA (diagnosticada em um MND MDT ou clínica especializada em neurologia) de acordo com os critérios estabelecidos na diretriz NICE (NG42) (2016); Doença do neurônio motor: avaliação e tratamento.
- Pacientes capazes de fornecer consentimento informado para participar do estudo de pesquisa.
- Pacientes não contraindicados para iniciar a VNI de acordo com o protocolo local.
- Pacientes não inscritos atualmente em outro estudo de pesquisa que possa alterar a progressão da doença.
Critério de exclusão:
- Pacientes gravemente indispostos ou clinicamente complicados, conforme avaliado pelo investigador principal. Esses pacientes serão revisados com urgência por um médico consultor dedicado. O Investigador Responsável será imediatamente informado.
- Incapacidade de fornecer consentimento informado.
- Incapacidade de usar VNI.
- Pacientes contraindicados para iniciar a VNI de acordo com o protocolo local.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: iVAPS-AE
Os pacientes com ELA e insuficiência respiratória randomizados para este braço serão tratados com VNI domiciliar usando o modo de suporte de pressão com garantia de volume inteligente com EPAP automático (iVAPS-AE).
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Os pacientes randomizados para esta intervenção iniciarão a VNI domiciliar no modo iVAPS-AE de acordo com os procedimentos operacionais clínicos usados no Departamento de Ciências Respiratórias e do Sono.
Os pacientes seguirão um caminho de atendimento padrão do NHS, conforme descrito no protocolo do estudo.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Modo ST
Os pacientes com ELA e insuficiência respiratória randomizados para este braço serão tratados com VNI domiciliar usando o modo de VNI domiciliar espontânea cronometrada (ST).
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Os pacientes randomizados para esta intervenção iniciarão a VNI domiciliar no modo ST de acordo com os procedimentos operacionais clínicos usados no Departamento de Ciências Respiratórias e do Sono.
Os pacientes seguirão um caminho de atendimento padrão do NHS, conforme descrito no protocolo do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Conformidade com VNI residencial
Prazo: 90 dias
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Medido em horas por noite
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90 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Um questionário de 12 itens para monitorar a progressão da doença abrangendo função bulbar, motora e respiratória.
A pontuação total varia de 0 a 48.
Pontuações mais altas indicam melhor função.
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Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Questionário de Insuficiência Respiratória Grave (SRI)
Prazo: Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Um questionário de 49 itens para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes recebendo ventilação não invasiva (VNI) de longo prazo.
As pontuações totais variam de 49 a 245.
Pontuações mais altas indicam resultados piores.
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Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Pontuação Hospitalar de Ansiedade e Depressão Modificada (mHADS)
Prazo: Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Um questionário de 14 itens para medir os níveis de ansiedade e depressão.
O questionário consiste em subescala de ansiedade e subescala de depressão.
As pontuações para cada subescala variam de 0 a 21.
Pontuações mais altas indicam maiores níveis de ansiedade/depressão.
Esta versão foi modificada para uso em pacientes diagnosticados com esclerose lateral amiotrófica (ALS).
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Linha de base, 14, 30, 60, 90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: David G Parr, MD, University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
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- Pinto AC, Evangelista T, Carvalho M, Alves MA, Sales Luis ML. Respiratory assistance with a non-invasive ventilator (Bipap) in MND/ALS patients: survival rates in a controlled trial. J Neurol Sci. 1995 May;129 Suppl:19-26. doi: 10.1016/0022-510x(95)00052-4.
- Rabec C, Rodenstein D, Leger P, Rouault S, Perrin C, Gonzalez-Bermejo J; SomnoNIV group. Ventilator modes and settings during non-invasive ventilation: effects on respiratory events and implications for their identification. Thorax. 2011 Feb;66(2):170-8. doi: 10.1136/thx.2010.142661. Epub 2010 Oct 14.
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças Respiratórias
- Apnéia
- Distúrbios Respiratórios
- Distúrbios do Sono Intrínsecos
- Dissônias
- Distúrbios do Sono Vigília
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Síndromes da Apneia do Sono
- Insuficiência Respiratória
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Neuromusculares
Outros números de identificação do estudo
- EP545921
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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