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Studio per valutare l'attività di 2 livelli di dose di Imetelstat in partecipanti con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o ad alto rischio precedentemente trattati con inibitore della Janus chinasi (JAK)

17 agosto 2021 aggiornato da: Geron Corporation

Uno studio randomizzato, in singolo cieco, multicentrico di fase 2 per valutare l'attività di 2 livelli di dose di Imetelstat in soggetti con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 recidivante/refrattaria all'inibitore della Janus chinasi (JAK)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di 2 regimi di dose di imetelstat nei partecipanti con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o alto la cui malattia è recidivata dopo o è refrattaria al trattamento con inibitori della Janus Kinase (JAK). L'endpoint secondario chiave include la sopravvivenza globale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato (farmaco di studio assegnato ai partecipanti per caso), multicentrico (più di un ospedale, team di scuola medica o clinica medica lavora su uno studio di ricerca medica) di 2 regimi di dosaggio (bracci di trattamento) di imetelstat a singolo agente nei partecipanti con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o alto la cui malattia è recidivante o refrattaria al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK). Lo studio principale si compone di 3 parti: fase di screening (21 giorni prima della randomizzazione); Fase di trattamento (dalla randomizzazione fino all'interruzione del farmaco in studio); e Fase di follow-up (fino alla morte, perdita al follow-up, ritiro del consenso o fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo). I partecipanti hanno ricevuto imetelstat 9,4 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) per via endovenosa (IV) per ogni 3 settimane fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o fine dello studio OPPURE imetelstat 4,7 mg/kg EV per ogni 3 settimane fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o fine dello studio. Inizialmente, tutti i partecipanti erano accecati dal trattamento. Dopo la prima analisi ad interim, il trattamento per tutti i partecipanti è stato aperto e i partecipanti assegnati al braccio imetelstat 4,7 mg/kg hanno potuto continuare con la stessa dose di imetelstat o aumentarla a 9,4 mg/kg a discrezione dello sperimentatore. La percentuale di risposta della milza e la risposta dei sintomi sono state valutate come endpoint co-primari. Dopo il completamento dell'analisi primaria, i partecipanti che beneficiano del trattamento in studio potrebbero continuare a ricevere imetelstat nella fase di estensione per un massimo di 2 anni o fino alla perdita del beneficio o alla tossicità inaccettabile. I partecipanti che avevano già interrotto il trattamento in studio potevano entrare nella fase di estensione per continuare il follow-up per la sicurezza tramite la raccolta di eventi avversi gravi e per lo stato di sopravvivenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

107

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio
      • Brugge, Belgio
      • Brussel, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
  • Francia
      • Angers, Francia
      • Lille, Francia
      • Marseille Cedex 9, Francia
      • Paris, Francia
      • Pierre Benite, Francia
      • Toulouse cedex 9, Francia
  • Germania
      • Aachen, Germania
      • Dresden, Germania
      • Duesseldorf, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Hamburg, Germania
      • Heidelberg, Germania
      • Koeln, Germania
      • Leipzig, Germania
      • Mannheim, Germania
      • Rostock, Germania
  • Israele
      • Haifa, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Kfar Saba, Israele
      • Nahariya, Israele
      • Ramat Gan, Israele
      • Tel Aviv, Israele
  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Bologna, Italia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Salamanca, Spagna
      • Valencia, Spagna
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti
      • La Jolla, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • Lake Success, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) secondo i criteri rivisti dell'OMS; o post-trombocitemia-mielofibrosi essenziale (PET-MF) o post-policitemia vera-mielofibrosi (PPV-MF) secondo i criteri dell'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) MF a rischio intermedio-2 o alto.
  • - Splenomegalia misurabile prima dell'ingresso nello studio, come dimostrato dalla milza palpabile che misura ≥ 5 cm al di sotto del margine costale sinistro OPPURE volume della milza di ≥ 450 cm^3 misurato mediante risonanza magnetica (MRI).
  • Sintomi attivi di MF come dimostrato da un punteggio dei sintomi di almeno 5 punti (su una scala da 0 a 10) su almeno uno dei sintomi o un punteggio di 3 o superiore su almeno 2 dei sintomi.
  • Malattia progressiva documentata durante o dopo la terapia con inibitori della Janus chinasi (JAK).
  • Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) 0, 1 o 2.

Criteri di esclusione:

  • Conta dei blasti nel sangue periferico ≥ 10% o conta dei blasti nel midollo osseo ≥ 10%.
  • Precedente trattamento con imetelstat.
  • Qualsiasi chemioterapia o terapia diretta contro l'MF, farmaco sperimentale, idrossiurea, terapia immunomodulante o immunosoppressiva, corticosteroidi o terapia con inibitori JAK ≤14 giorni prima della randomizzazione.
  • Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  • - Infezione da epatite sistemica attiva che richiede trattamento (i portatori del virus dell'epatite possono entrare nello studio), di qualsiasi tipo o malattia epatica acuta o cronica nota, inclusa la cirrosi.
  • Storia precedente di trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Imetelstat 4,7 mg/kg
Droga: Imetelstat 4,7 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto imetelstat 4,7 mg/kg di peso corporeo come infusione endovenosa il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni. Il farmaco in studio è stato somministrato per via endovenosa fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o fine dello studio.
Sperimentale: Imetelstat 9,4 mg/kg
Droga: Imetelstat 9,4 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto imetelstat 9,4 mg/kg di peso corporeo come infusione endovenosa il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o fine dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta della milza
Lasso di tempo: Settimana 24
Il tasso di risposta della milza è definito come la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 35% del volume della milza alla settimana 24 rispetto al basale eseguita dall'IRC utilizzando la risonanza magnetica (MRI).
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con risposta ai sintomi
Lasso di tempo: Settimana 24
Il tasso di risposta dei sintomi è definito come percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% del punteggio totale dei sintomi (TSS) alla settimana 24 rispetto al basale, misurato dal diario versione 2.0 del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) modificato. L'MFSAF ha valutato i seguenti sintomi dovuti alla mielofibrosi (MF): sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sul lato sinistro, sensazione di pienezza, dolore osseo o muscolare e grado di inattività. Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile) con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi e maggiore inattività. Il punteggio totale va da 0 a 70, dove 0 indica assente/il meglio che può essere e 70 indica il peggio immaginabile/il peggio che può essere.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta complessiva secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale modificato 2013 - Ricerca e trattamento delle neoplasie mieloproliferative (IWG-MRT)
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Tasso di risposta globale: % di partecipanti con remissione completa (CR) o remissione parziale (PR) per IWG-MRT modificato.CR: midollo osseo: blasti normocellulari <5%, fibrosi ≤Grado 1; cellule mieloidi immature nel sangue periferico (PB):<2%;emoglobina (Hb):10 g/dL-limite superiore della norma (ULN); neutrofili: 1*10^9/L-ULN; piastrine: 100*10^9/L-ULN; milza: non palpabile e volume ≤350ml; ematopoiesi extramidollare (EMH): nessun EMH non epato-splenico; sintomi: miglioramento >70% nel punteggio dei sintomi per TSS MFSAF v2.0 modificato. PR: midollo osseo: normocellulare: <5% di blasti ≤ fibrosi di grado 1 o non rispondente ai criteri di remissione del midollo osseo; Cellule mieloidi immature in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN o 10 g/dL-ULN; neutrofili: 1*10^9/L-ULN; piastrine: 50 -<100*10^9/L-ULN; milza: riduzione volumetrica splenica ≥35% mediante risonanza magnetica o non palpabile; EMH: nessun EMH non epato-splenico; sintomi: miglioramento >50% nel punteggio dei sintomi per TSS MFSAF v2.0 modificato. Tutte le categorie di risposta, il vantaggio deve durare >12 settimane per qualificarsi come risposta.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Percentuale di partecipanti con miglioramento clinico (IC) secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
IC secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013 definiti come il raggiungimento di anemia, milza o risposta ai sintomi senza progressione della malattia o aumento della gravità di anemia, trombocitopenia o neutropenia (l'aumento della gravità dell'anemia costituisce il verificarsi di una nuova dipendenza da trasfusioni o un ≥ Diminuzione di 2,0 g/dL del livello di emoglobina rispetto al basale pretrattamento che dura per almeno 12 settimane. L'aumento della gravità della trombocitopenia o della neutropenia è definito come un declino di 2 gradi, rispetto al basale prima del trattamento, della conta piastrinica o dell'ANC, secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 4.03. Inoltre, l'assegnazione all'IC richiede una conta piastrinica minima ≥ 25.000*10^9/L e ANC ≥ 0,5*10^9/L.) Per tutte le categorie di risposta, il beneficio deve durare >12 settimane per qualificarsi come risposta.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta clinica per IWG-MRT 2013 modificato
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Il tasso di risposta clinica (CRR) è stato definito come percentuale di partecipanti che hanno raggiunto CR, PR o CI secondo i criteri IWG-MRT 2013 modificati. CR: midollo osseo: blasti normocellulari <5%, fibrosi ≤Grado 1; cellule mieloidi immature in PB: <2%; Hb: 10 g/dL-ULN; neutrofili: 1*10^9/L-ULN; piastrine: 100*10^9/L-ULN; milza: non palpabile e volume ≤350ml; EMH: nessun EMH non epato-splenico; sintomi: miglioramento >70% nel punteggio dei sintomi per TSS MFSAF v2.0 modificato. PR: midollo osseo: normocellulare: <5% di blasti ≤ fibrosi di grado 1 o non rispondente ai criteri di remissione del midollo osseo; Cellule mieloidi immature in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN o 10 g/dL-ULN; neutrofili: 1*10^9/L-ULN; piastrine: 50 -<100*10^9/L-ULN; milza: riduzione volumetrica splenica ≥35% mediante risonanza magnetica o non palpabile; EMH: nessun EMH non epato-splenico; sintomi: miglioramento >50% nel punteggio dei sintomi per TSS MFSAF v2.0 modificato. IC: raggiungimento di anemia, risposta della milza o sintomi senza PD o aumento della gravità di anemia, trombocitopenia o neutropenia.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta della milza secondo i criteri IWG-MRT 2013 modificati
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Risposta della milza secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013. Risposta della milza: una splenomegalia al basale che è palpabile a 5-10 cm, sotto il margine costale sinistro (LCM), diventa non palpabile o una splenomegalia al basale che è palpabile a >10 cm, sotto il LCM, diminuisce di ≥50%; Una risposta della milza richiede la conferma mediante risonanza magnetica che mostri una riduzione del volume della milza (SVR) >35%. Per le categorie di risposta, il beneficio deve durare >12 settimane per qualificarsi come risposta. I partecipanti che hanno raggiunto l'IC secondo i criteri IWG-MRT modificati sono stati considerati come risposta con miglioramento clinico. I partecipanti che soddisfacevano i criteri per la risposta della milza ma presentavano citopenie in peggioramento (e quindi non soddisfacevano i criteri per il miglioramento clinico) sono stati considerati avere una risposta senza miglioramento clinico. Il miglioramento clinico nell'IWG-MRT è definito come il raggiungimento dell'anemia, della risposta della milza o dei sintomi senza progressione della malattia o aumento della gravità dell'anemia, della trombocitopenia o della neutropenia.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta ai sintomi secondo i criteri IWG-MRT 2013 modificati
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Risposta ai sintomi secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013. Sintomi Risposta: una riduzione ≥50% nel TSS MFSAF v2.0 modificato. Per la categoria di risposta, il beneficio deve durare >12 settimane per qualificarsi come risposta. I partecipanti che hanno raggiunto l'IC secondo i criteri IWG-MRT modificati sono stati considerati come risposta con miglioramento clinico. I partecipanti che soddisfacevano i criteri per la risposta sintomatica ma presentavano un peggioramento delle citopenie (e quindi non soddisfacevano i criteri per il miglioramento clinico) sono stati considerati avere una risposta senza miglioramento clinico. Il miglioramento clinico nell'IWG-MRT è definito come il raggiungimento dell'anemia, della risposta della milza o dei sintomi senza progressione della malattia o aumento della gravità dell'anemia, della trombocitopenia o della neutropenia.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta all'anemia secondo i criteri IWG-MRT 2013 modificati
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Risposta all'anemia secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013. La risposta all'anemia è definita come partecipanti con Hb al basale <10 g/dL ma che non soddisfano criteri rigorosi per la dipendenza da trasfusioni: un aumento di Hb ≥ 2 g/dL; Partecipanti dipendenti da trasfusioni al basale: diventare indipendenti dalle trasfusioni. L'indipendenza trasfusionale è definita come l'assenza di trasfusioni di globuli rossi per almeno 12 settimane "a rotazione". Per le categorie di risposta, il beneficio deve durare >12 settimane per qualificarsi come risposta. I partecipanti che hanno raggiunto l'IC secondo i criteri IWG-MRT modificati sono stati considerati come risposta con miglioramento clinico. I partecipanti che soddisfacevano i criteri per la risposta all'anemia ma presentavano un peggioramento delle citopenie (e quindi non soddisfacevano i criteri per il miglioramento clinico) sono stati considerati come aventi una risposta senza miglioramento clinico. Il miglioramento clinico nell'IWG-MRT è definito come il raggiungimento dell'anemia, della risposta della milza o dei sintomi senza progressione della malattia o aumento della gravità dell'anemia, della trombocitopenia o della neutropenia.
Ogni 12 settimane fino alla settimana 48 poi ogni 24 settimane (circa fino a 2,3 anni)
Durata della risposta (PR/CI/RWCI) secondo i criteri IWG-MRT
Lasso di tempo: Dalla data della documentazione iniziale di una risposta alla data della prima prova documentata di PD o decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa fino a 2,3 anni)
La durata della risposta (PR/CI/RWCI) è la durata dalla data della documentazione iniziale di una risposta alla data della prima evidenza documentata di PD o decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo. PR: BM: normocellulare: <5% di blasti ≤ fibrosi di grado 1/non soddisfa i criteri di remissione della BM; IMC in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN o 10 g/dL-ULN; neutrofili: 1*10^9/L-ULN; piastrine: 50 -<100*10^9/L-ULN; milza: riduzione volumetrica splenica ≥35% mediante risonanza magnetica/non palpabile; EMH: nessun EMH non epato-splenico; sintomi: >50% di miglioramento nel punteggio dei sintomi. IC: raggiungimento di anemia, risposta della milza o dei sintomi senza PD o aumento della gravità di anemia, trombocitopenia, neutropenia. RWCI: partecipanti che hanno soddisfatto i criteri per la risposta ma hanno avuto un peggioramento delle citopenie. PD: la splenomegalia richiede una risonanza magnetica che mostri un aumento ≥25% del volume della milza.
Dalla data della documentazione iniziale di una risposta alla data della prima prova documentata di PD o decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa fino a 2,3 anni)
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni), fino alla data del decesso del partecipante (circa fino a 4,1 anni)
La sopravvivenza globale è misurata dalla data del ciclo 1, giorno 1 alla data del decesso dei partecipanti. Se il partecipante era vivo o lo stato vitale era sconosciuto, il sistema operativo veniva censurato alla data in cui si sapeva che il partecipante era vivo per l'ultima volta.
Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni), fino alla data del decesso del partecipante (circa fino a 4,1 anni)
Percentuale di partecipanti con miglioramenti clinicamente significativi nel questionario sulla qualità della vita-30 (QLQ-C30) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC): stato di salute globale
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (circa fino a 2,3 anni)
EORTC QLQ-C30 è un questionario per valutare la qualità della vita dei malati di cancro. L'EORTC QLQ-C30 comprendeva 30 item risultanti in 5 scale funzionali (funzionamento fisico, funzionamento di ruolo, funzionamento emotivo, funzionamento cognitivo e funzionamento sociale), 3 scale di sintomi (affaticamento, nausea e vomito e dolore) e 6 singoli item ( dispnea, insonnia, perdita di appetito, costipazione, diarrea e difficoltà finanziarie) che si basano su una scala a 4 punti (da 1= per niente a 4= molto); e 1 scala dello stato di salute globale basata su una scala a 7 punti (da 1= molto scarso a 7= eccellente). Tutte le scale e gli elementi sono mediati, trasformati in scala 0-100; punteggio più alto=miglior livello di funzionamento. Miglioramento clinicamente significativo definito come variazione superiore alla metà della deviazione standard al basale nello stato di salute globale QLQ-C30.
Fino alla fine del trattamento (circa fino a 2,3 anni)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): punteggio di utilità e scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Alla fine del trattamento, fino a circa 2,3 anni
EQ-5D-5L è un questionario standardizzato sulla qualità della vita correlato alla salute sviluppato da EuroQol Group per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica. EQ-5D-5L è costituito da due componenti: un profilo dello stato di salute e VAS. Il profilo dello stato di salute EQ-5D comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: 1=nessun problema, 2=problemi lievi, 3=problemi moderati, 4=problemi seri e 5=problemi estremi. I sistemi 5D-5L vengono convertiti in un punteggio di utilità a indice singolo compreso tra 0 e 1, dove un punteggio più alto indica uno stato di salute migliore. EQ-5D-5L-VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Alla fine del trattamento, fino a circa 2,3 anni
Percentuale di partecipanti con miglioramento clinicamente significativo nel Brief Pain Inventory (BPI)
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (circa fino a 2,3 anni)
Il BPI valuta l'intensità del dolore su 4 elementi (in questo momento, peggiore, minimo e medio) e l'interferenza in 7 aree (attività generale, umore, capacità di camminare, lavoro normale, relazioni, sonno, godimento della vita). Valore minimo = 0; valore massimo = 10. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi/esiti peggiori. Miglioramento clinicamente significativo del BPI definito come variazione superiore alla metà della deviazione standard al basale.
Fino alla fine del trattamento (circa fino a 2,3 anni)
Impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Alla fine del trattamento, fino a circa 2,3 anni
Il PGIC è stato utilizzato per catturare la prospettiva del partecipante di miglioramento o declino dei sintomi della MF nel tempo. Il PGIC aveva una scala di risposta a 7 punti che andava da 1 a 7 dove, (1=molto migliorato, 2= leggermente migliorato, 3= leggermente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5= leggermente peggiorato, 6= leggermente peggiorato, 7=molto peggio).
Alla fine del trattamento, fino a circa 2,3 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine della fase di estensione (circa fino a 4,2 anni)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o partecipanti a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE erano eventi avversi con insorgenza durante o dopo la prima dose del farmaco in studio ed entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio.
Fino alla fine della fase di estensione (circa fino a 4,2 anni)
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero a 24 ore (AUC 0-24) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Area sotto il profilo concentrazione-tempo del plasma dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Emivita di eliminazione (t1/2) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
L'emivita di eliminazione (t 1/2) è associata alla pendenza terminale (lambda [z]) della curva concentrazione-tempo semilogaritmica del farmaco, calcolata come 0,693/lambda(z).
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Clearance sistemica totale (CL) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
Volume di Distribuzione (Vd) di Imetelstat
Lasso di tempo: 0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)
0 (prima dell'inizio dell'infusione), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 ore dopo la dose il Giorno 1 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Geron Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Clinical Team, Geron Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

24 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Altro identificatore: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Imetelstat 4,7 mg/kg

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