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Studio del trattamento DAA per bambini e adolescenti con infezione da HCV attiva in Cambogia (HEPEDIAC)

27 novembre 2025 aggiornato da: ANRS, Emerging Infectious Diseases

Studio terapeutico pilota sul trattamento DAA per bambini e adolescenti con infezione attiva da HCV in Cambogia

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia della combinazione sofosbuvir/daclatasvir per i bambini di età ≥ 6 anni e gli adolescenti con infezione attiva da HCV in Cambogia

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio prospettico terapeutico pilota multicentrico non comparativo condotto a Phnom Penh e Siem Reap e articolato in 2 fasi:

Fase di selezione:

In primo luogo, tutti i bambini di età superiore a 6 anni e gli adolescenti di età inferiore a 18 anni saranno sottoposti a screening per l'infezione da HCV utilizzando il test rapido Bioline HCV in due popolazioni pediatriche a Phnom Penh e Siem Reap: 1/ bambini nati da donne co-infette da HIV/HCV seguiti nei siti OI/ART 2/ bambini ricoverati nel reparto pediatrico degli Ospedali Pediatrici della Kantha Bopha Foundation e del National Pediatric Hospital.

HCV RNA verrà eseguito in caso di positività al test rapido HCV. Verrà eseguito uno studio caso-controllo per valutare i fattori di rischio associati all'acquisizione di HCV. I casi saranno definiti come bambini con RDT HCV positivo ei controlli come bambini con RDT HCV negativo. Quattro controlli saranno selezionati casualmente per un caso.

Fase terapeutica:

I bambini e gli adolescenti confermati con infezione da HCV attiva (RNA HCV positivo) durante la prima fase saranno indirizzati a una consultazione specifica presso l'ospedale Kantha Bopha o il National Pediatric Hospital per il trattamento dopo la valutazione della malattia epatica. I pazienti con un peso > 25 kg saranno trattati con una combinazione di sofosbuvir/daclatasvir per 12 settimane con dose per adulti (400/60 mg), i bambini con un peso compreso tra 14 e 25 kg saranno trattati con la stessa combinazione di sofosbuvir/daclatasvir con il mezza dose per adulti (200/30 mg) per 12 settimane. Per tutti i bambini e gli adolescenti, le concentrazioni plasmatiche residue (concentrazioni minime) dei farmaci saranno valutate dopo 2 settimane di trattamento. Per i primi 20 bambini e adolescenti inclusi (10 bambini di peso compreso tra 14 e 25 kg e 10 di peso superiore a 25 kg), indipendentemente dal loro stato HIV e dal trattamento ARV, verrà eseguita un'analisi farmacocinetica completa prima della somministrazione del farmaco e +1h, + 2h, +6h e +10h dopo l'assunzione di farmaci. Verrà eseguita un'analisi non compartimentale utilizzando Phoenix WinNonlin 8.1 (Certara, Princeton, NJ, USA) per stimare i parametri farmacocinetici di sofosbuvir, GS-331007 e daclatasvir. Concentrazione massima (Cmax), concentrazione minima allo stato stazionario (Ct), concentrazione minima (Cmin) e tempo necessario per raggiungere Cmax (Tmax) sono i parametri osservati. L'area sotto la curva (AUCtau) sarà stimata con il metodo trapezoidale lineare up log down utilizzando la concentrazione pre-dose come concentrazioni post-dose a 24 ore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21000

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cambogia
      • Battambang, Cambogia
        • Battambang Provincial Hospital
      • Phnom Penh, Cambogia
        • National Pediatric Hospital
      • Phnom Penh, Cambogia
        • Kantha Bopha Hospital
      • Siem Reap, Cambogia
        • Jayavarman VII Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Fase di screening Criteri di inclusione

  • Età ≥ 6 anni con peso ≥ 14 kg
  • Età <18 anni
  • Ricoverato in uno dei 3 reparti pediatrici degli ospedali Kantha Bopha di Phnom Penh, Jayavarman VII hospital di Siem Reap OPPURE nel reparto pediatrico dell'ospedale pediatrico nazionale OPPURE nati da donne co-infette da HIV/HCV seguite in centri OI/ART a Phnom Penh
  • Consenso informato ottenuto con foglio informativo consegnato e spiegato prima della visita di inclusione, modulo di consenso firmato da almeno uno dei 2 genitori o tutori legali e assenso orale raccolto se il bambino ha ≥ 13 anni, al più tardi il giorno dell'inclusione

Criteri di non inclusione

- Qualsiasi condizione medica che richieda terapia intensiva e/o chirurgia acuta

Fase terapeutica Criteri di inclusione

  • Età ≥ 6 anni con peso ≥ 14 kg
  • Età < 18 anni
  • HCV RNA rilevabile
  • Naive al trattamento dell'HCV

  • In caso di coinfezione da HIV,

    • Infezione da HIV-1 confermata secondo le politiche di screening cambogiane
    • Su ART per più di 6 mesi
    • Conta cellulare CD4 > 100 cellule/μL e > 15% e carica virale HIV < 1000 copie/ml alla visita di inclusione
  • Consenso informato ottenuto con foglio informativo consegnato e spiegato prima della visita di inclusione e modulo di consenso firmato da almeno uno dei 2 genitori e assenso orale raccolto se il bambino ≥ 13 anni, prima di qualsiasi somministrazione di campioni o farmaci corrispondente alla fase terapeutica.

Criteri di non inclusione:

  • Sospetto di evidenza di carcinoma epatocellulare (HCC) o qualsiasi altra neoplasia
  • Cirrosi scompensata
  • Co-infezione da HBV (HBsAg positivo)
  • Malattia renale avanzata/terminale definita come clearance della creatinina sierica < 30 ml/min
  • Tubercolosi attiva in trattamento

  • In caso di coinfezione da HIV,

    • Ripetuti fallimenti ART e impossibilità di prescrizione di un regime ART efficace
    • Infezione opportunistica attiva (OI)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Uso di qualsiasi farmaco noto per interagire con Sofosbuvir o Daclatasvir e per il quale l'interruzione temporanea o la modifica della dose sarebbe impossibile
  • Qualsiasi condizione medica concomitante che, secondo lo sperimentatore del sito clinico, controindica la partecipazione allo studio
  • Partecipazione concomitante a qualsiasi altra sperimentazione clinica senza il consenso scritto dei due ricercatori dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase terapeutica
I bambini e gli adolescenti con infezione da HCV attiva (RNA HCV positivo) confermata durante la fase di screening saranno indirizzati a una consultazione specifica presso l'ospedale Kantha Bopha a Phnom Penh, l'ospedale Jayavarman VII a Siem Reap, l'Ospedale Pediatrico Nazionale e l'ospedale provinciale di Battambang per il trattamento dopo la valutazione della malattia epatica. I pazienti con un peso > 25 kg saranno trattati con una combinazione di sofosbuvir/daclatasvir per 12 settimane con dose per adulti (400/60 mg), i bambini con un peso compreso tra 14 e 25 kg saranno trattati con la stessa combinazione di sofosbuvir/daclatasvir con la metà della dose per adulti (200/30 mg) per 12 settimane. Per tutti i bambini e gli adolescenti, le concentrazioni plasmatiche residue (concentrazioni di valle) dei farmaci saranno valutate dopo 2 settimane di trattamento.
Droga: Sofosbuvir/Daclatasvir
I pazienti con un peso > 25 kg saranno trattati con una combinazione di sofosbuvir/daclatasvir per 12 settimane con dose per adulti (400/60 mg), i bambini con un peso compreso tra 14 e 25 kg saranno trattati con la stessa combinazione di sofosbuvir/daclatasvir con il mezza dose per adulti (200/30 mg) per 12 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'efficacia della combinazione sofosbuvir/daclatasvir per bambini di età ≥ 6 anni e adolescenti con infezione attiva da HCV in Cambogia
Lasso di tempo: 24 mesi
La percentuale di pazienti con risposta virologica sostenuta definita dall'RNA dell'HCV al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di quantificazione della carica virale (carica virale non rilevabile) 12 settimane dopo l'interruzione dei farmaci in studio (SVR12). HCV RNA rilevabile alla visita dello studio SVR12, interruzione permanente del DAA, decesso, interruzione dello studio (perdita al follow-up, trasferimento) saranno considerati fallimenti.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi di grado 3-4 (tabella di classificazione ANRS);
Lasso di tempo: 24 mesi
  • Frequenza, tipo e tempo agli eventi clinici o biologici avversi di grado 3 o 4. Tutti gli eventi avversi saranno classificati in base alla tabella di classificazione della divisione dell'AIDS (DAIDS);
  • Frequenza, tipo e tempo alle reazioni avverse cliniche o biologiche correlate al farmaco di grado 3 o 4 o che hanno portato all'interruzione del trattamento
24 mesi
Aderenza
Lasso di tempo: 24 mesi
L'adesione al trattamento con DAA sarà valutata in base alla responsabilità (conta delle pillole di droga)
24 mesi
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di DAA
Lasso di tempo: 24 mesi
Cmax di Sofosbuvir, GS-331007 e Daclatasvir misurata in campioni di plasma
24 mesi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo nell'intervallo di dosaggio (AUCtau) di DAA
Lasso di tempo: 24 mesi
L'AUCtau di Sofosbuvir, GS-331007 e Daclatasvir sarà stimata con il metodo trapezoidale lineare up log down
24 mesi
Valutazione degli eventi correlati al fegato
Lasso di tempo: 24 mesi
  • Proporzione di pazienti con cirrosi sintomatica e valutazione del punteggio di Child-Pugh
  • Mediana (IQR) del punteggio APRI e proporzione di pazienti con punteggio APRI (indice AST-piastrine) > 1
  • Proporzione di pazienti con elasticità epatica > 8 kPa
  • Proporzione di pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC)
24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattori di rischio di acquisizione di HCV tramite questionario
Lasso di tempo: 24 mesi
Studio caso-controllo per valutare i fattori di rischio associati all'acquisizione di HCV. Il questionario include informazioni sulla storia familiare della malattia, sulle cure mediche ricevute (iniezioni, trasfusioni di sangue, interventi chirurgici), cure odontoiatriche, tatuaggi, tossicodipendenti per via parenterale, uso della medicina tradizionale e condivisione di strumenti igienici.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ANRS, Emerging Infectious Diseases

Collaboratori

Institute Pasteur, Cambodia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 novembre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANRS 12420 HEPEDIAC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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