Metirapone per una lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS)
16 settembre 2025 aggiornato da: Irina Bancos, Mayo Clinic
Intervento con metirapone in pazienti con lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS)
Lo scopo di questo studio è scoprire se il farmaco in studio, il metirapone, è sicuro ed efficace nel trattare i partecipanti con lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio esaminerà l’efficacia del metirapone nel controllare la pressione sanguigna, la glicemia, i lipidi nel sangue e il peso.
Il metirapone è approvato negli Stati Uniti d'America (USA) dalla Federal Drug Administration (FDA) per l'uso nella diagnosi dell'insufficienza surrenalica. Non è approvato negli Stati Uniti per il trattamento del MACS. È approvato in Europa per il trattamento della sindrome di Cushing dipendente dall'ACTH.
Il metirapone è attualmente in fase di test per valutarne la sicurezza (effetti collaterali/rischi) e l'efficacia (benefici), quindi il suo utilizzo per il trattamento del MACS è sperimentale negli Stati Uniti. La sua efficacia non è stata dimostrata negli Stati Uniti e il metirapone è considerato un farmaco sperimentale in studio negli Stati Uniti. L'IRB della Mayo Clinic ha dato l'approvazione all'uso di questo farmaco in questo contesto.
I pazienti con diagnosi di MACS hanno livelli di cortisolo anormali superiori al range normale. Il cortisolo agisce legandosi ai recettori del cortisolo in molti tessuti del corpo. Il metirapone agisce riducendo la produzione di cortisolo, diminuendo così gli effetti di un eccesso di cortisolo. Il metirapone non influisce sui livelli di altri ormoni nel corpo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic Minnesota
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornire il consenso informato scritto.
- Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per tutta la durata dello studio.
- Con diagnosi di MACS: almeno 2 risultati anomali del cortisolo post-desametasone (1 mg di cortisolo post-desametasone > 1,8 mcg/d; o 8 mg di cortisolo post-desametasone > 1 mcg/dL) e i risultati storici del test di soppressione del desametasone possono essere utilizzati se eseguiti entro 6 mesi prima dell'iscrizione.
- Fenotipo di imaging surrenale compatibile con malattia benigna (adenoma/i surrenale, iperplasia surrenalica macronodulare o micronodulare).
- Almeno una delle seguenti comorbidità: obesità (BMI > 30 kg/m^2); disglicemia; dislipidemia; ipertensione; osteopenia; osteoporosi; fratture da fragilità.
- Capacità di assumere farmaci per via orale ed essere disposti ad aderire al regime di intervento dello studio.
- Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di un metodo contraccettivo altamente efficace iniziato prima della visita basale e per 1 mese dopo il completamento dello studio sul metirapone.
- Per le persone in età fertile: accordo a rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento <5% all'anno durante il periodo di trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
- Orario stabile per andare a dormire per almeno una settimana prima delle visite di studio in loco
Criteri di esclusione:
- Terapia alternativa pianificata per MACS entro 6 mesi dall'adesione allo studio.
- Uso attuale della terapia orale con glucocorticoidi esogeni.
- Uso attuale della terapia con oppioidi > 20 MME/giorno.
- Uso pianificato della terapia orale con glucocorticoidi esogeni.
- Uso pianificato della terapia con oppioidi > 20 MME/giorno.
- Uso di glucocorticoidi iniettabili nelle ultime 6 settimane.
- Giudizio dello sperimentatore basato sull'anamnesi/esame fisico secondo cui una comorbilità o un farmaco concomitante possono avere un impatto sull'asse ipotalamo-ipofisi-surrene o sul metaboloma degli steroidi.
- Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a: infezione in corso o attiva; insufficienza cardiaca congestizia sintomatica; angina pectoris instabile; Aritmia cardiaca; malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero il rispetto dei requisiti di studio.
- Gravidanza o allattamento.
- Reazioni allergiche note al metirapone.
- Risultati sospetti di falsi positivi per il cortisolo post-desametasone dovuti a aumento del metabolismo, scarso assorbimento o mancata compliance con il desametasone.
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale o altro intervento entro un periodo di washout terapeutico inferiore a quello specifico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Fase in aperto di lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS) e fase di estensione opzionale
I soggetti con diagnosi di lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS) riceveranno metirapone per un periodo di trattamento di 6 mesi (fase in aperto) con la possibilità di continuare per altri 30 mesi la terapia con metirapone.
Se un paziente sceglie di partecipare alla fase di estensione opzionale, continuerà a ricevere la terapia con metirapone fino al mese 36.
Si tratta di ulteriori 30 mesi di terapia dopo il completamento della fase in aperto.
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Da 250 a 1000 milligrammi (mg) per via orale in una o due dosi la sera (somministrate 4 e 2 ore prima di coricarsi)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 50 mesi
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Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi
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50 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Irina Bancos, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
30 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie del sistema endocrino
- Neoplasie
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi gonadici
- Anomalie congenite
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della ghiandola surrenale
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Iperfunzione surrenalica
- Sindromi endocrine paraneoplastiche
- Sindrome adrenogenitale
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Iperplasia surrenale, congenita
- Sindrome di Cushing
- Sindrome da ACTH, ectopica
- Piridine
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Metirapone
Altri numeri di identificazione dello studio
- 23-008085
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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