Studio non interventistico sulla sieroprevalenza di anticorpi preesistenti contro il vettore virale associato all'adenovirus (AAV9) e sulla progressione della malattia in pazienti con cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro (ARVC) associata alla placofilina 2 (PKP2) (RIDGE)
30 ottobre 2024 aggiornato da: Tenaya Therapeutics
Studio di sieroprevalenza di anticorpi preesistenti contro il vettore virale associato ad adenovirus (AAV9) in pazienti con cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro (ARVC) associata alla placofilina 2 (PKP2)
Si tratta di uno studio multicentrico e non interventistico volto a osservare la progressione naturale della malattia e a studiare la prevalenza di anticorpi preesistenti contro AAV9 utilizzati per la terapia genica in una popolazione di pazienti con ARVC associato al gene PKP2.
La partecipazione di tutti i pazienti è incoraggiata indipendentemente dall’interesse o dall’idoneità alla terapia genica.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
I pazienti riceveranno trattamenti e valutazioni standard sotto la cura del proprio medico. I campioni biologici verranno raccolti annualmente per misurare i biomarcatori cardiaci e altri correlati. I dati clinici e osservazionali verranno raccolti in modo prospettico per un massimo di 5 anni dalla data di arruolamento o fino a quando il paziente ritira il consenso/assenso, si sottopone a trapianto di cuore o muore.
Se viene fornito il consenso, potrebbe essere effettuata una raccolta di campioni una tantum per valutare la genetica a fini di ricerca. Verranno utilizzati questionari sulla qualità della vita (QoL) per valutare il benessere e la qualità della vita di un paziente. Se non incluso come parte dello standard di cura del paziente, sarà richiesto il monitoraggio diagnostico Holter (o equivalente) ogni anno. Non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale. La partecipazione di tutti i pazienti è incoraggiata indipendentemente dall’interesse o dall’idoneità alla terapia genica.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Niharika Kamat, MS
- Email: clinical.trials@tenayathera.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Matthew Pollman, MD
- Numero di telefono: 650-209-8092
- Email: mpollman@tenayathera.com
Luoghi di studio
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Bron, Francia
- Reclutamento
- Hopital Louis Pradel
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Contatto:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
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Nantes, Francia, 44000
- Reclutamento
- Nantes University Hospital
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Contatto:
- Vincent Probst, MD
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- Pitié-Salpêtrière Hospital
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Contatto:
- Estelle Gandjbakhch, MD, PhD
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Pessac, Francia, 33604
- Reclutamento
- Hôpital Haut-Lévêque
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Contatto:
- Frederic Sacher, MD, PhD
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Münster, Germania, 48149
- Reclutamento
- University Hospital Muenster
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Contatto:
- Eric Schulze-Bahr, MD
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Würzburg, Germania, 97080
- Reclutamento
- Wuerzburg University Hospital
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Contatto:
- Brenda Gerull, MD
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Milano, Italia, 20138
- Reclutamento
- Centro Cardiologico Monzino
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Contatto:
- Claudio Tondo, MD
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Pavia, Italia
- Reclutamento
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
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Contatto:
- Silvia Priori, MD, PhD
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Glasgow, Regno Unito, G514TF
- Reclutamento
- The Queen Elizabeth Hospital
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Contatto:
- Caroline Coats, MD
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London, Regno Unito, SW3 6NP
- Reclutamento
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Antonio Pantazis, MD
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London, Regno Unito, SW17 0QT
- Reclutamento
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Elijah Behr, MD
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London, Regno Unito, E1 1BB
- Reclutamento
- Barts & The London Health NHS Trust
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Contatto:
- Perry Elliott, MD
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- University of California San Francisco
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Contatto:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado, Denver
-
Contatto:
- Matthew Taylor, MD, PhD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Reclutamento
- John Hopkins University School of Medicine
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Contatto:
- Hugh G Calkins, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Contatto:
- Neal Lakdawala, MD
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Mayo Clinic
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Contatto:
- John Giudicessi, MD PhD
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- Reclutamento
- New York University
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Contatto:
- Larry Chinitz, MD
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Reclutamento
- Cleveland Clinic
-
Contatto:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- Medical University of South Carolina
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Contatto:
- Daniel Judge, MD
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Malmö, Svezia, 214 28
- Reclutamento
- Skane University Hospital
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Contatto:
- Pyotr G Platonov, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti di età compresa tra 14 e 65 anni al momento del consenso e con mutazioni confermate nel gene PKP2 con diagnosi di ARVC.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età compresa tra 14 e 65 anni compresi al momento del consenso
- Mutazione patogena o probabilmente patogena del gene PKP2
- Con diagnosi di ARVC e soddisfa i criteri modificati della Task Force del 2010 per l'ARVC come interessato.
- ICD funzionante
Criteri di esclusione:
- Attualmente in trattamento con terapia immunosoppressiva sistemica, chemioterapia citotossica, terapia con immunoglobuline o terapia con anticorpi monoclonali
- Storia di malattia epatica clinicamente significativa, virus dell'epatite B, virus dell'epatite C, virus dell'immunodeficienza umana o infezione da tubercolosi
- Precedentemente somministrato con qualsiasi prodotto di terapia genica sperimentale o approvato in qualsiasi momento
- Partecipazione simultanea a un altro studio clinico interventistico se non approvato dallo Sponsor. La partecipazione a uno studio non interventistico può essere consentita a discrezione dello sperimentatore.
- Storia del trapianto cardiaco.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Retrospettiva e prospettiva
I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità vengono osservati e i dati vengono raccolti sia in modo prospettico che retrospettivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Studiare la sieroprevalenza degli anticorpi preesistenti contro AAV9 in pazienti con ARVC associato a PKP2
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Caratterizzare il peso della malattia nei pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Caratterizzare il rischio aritmico in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Valutare lo stato funzionale e la qualità della vita (QoL) in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Per valutare la funzione cardiaca valutata mediante imaging in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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• Monitorare i biomarcatori associati alla progressione della malattia e all'infiammazione in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Valutare la genetica associata all'ARVC associato a PKP2
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Valutare l'effetto di altre mutazioni cardiache o altre varianti genetiche che potrebbero influenzare la penetranza e/o l'espressività delle mutazioni PKP2 in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Valutare l'utilizzo dell'assistenza sanitaria in pazienti con mutazioni PKP2 patogene o probabilmente patogene
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 gennaio 2023
Completamento primario (Stimato)
29 marzo 2030
Completamento dello studio (Stimato)
11 luglio 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 marzo 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 marzo 2024
Primo Inserito (Effettivo)
15 marzo 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
1 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TN-401-0011
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .