Adenovírus-asszociált vírusvektor (AAV9) elleni, már meglévő antitestek szeroprevalenciájának és a Plakophilin 2-vel (PKP2) összefüggő arrhythmogén jobb kamrai kardiomiopátiában (ARVC) szenvedő betegeknél a betegség előrehaladásának nem-intervenciós vizsgálata (RIDGE)
2024. március 8. frissítette: Tenaya Therapeutics
Adenovírus-asszociált vírusvektor (AAV9) elleni, korábban létező antitestek szeroprevalencia vizsgálata Plakophilin 2-vel (PKP2) összefüggő aritmogén jobb kamrai kardiomiopátiában (ARVC) szenvedő betegeknél
Ez egy többközpontú, beavatkozást nem igénylő vizsgálat a betegség természetes progressziójának megfigyelésére, valamint a génterápiához használt AAV9-ellenes, már létező antitestek prevalenciájának tanulmányozására PKP2-gén-asszociált ARVC-ben szenvedő betegek populációjában.
Minden beteg részvételét ösztönözzük, függetlenül a génterápia iránti érdeklődéstől vagy arra való jogosultságtól.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A betegek az egészségügyi szolgáltatójuk felügyelete alatt szokásos ellátási kezeléseket és értékeléseket kapnak. Évente biológiai mintákat gyűjtenek a szív és más kapcsolódó biomarkerek mérésére. A klinikai és megfigyelési adatokat előretekintően a felvételtől számított 5 évig gyűjtik, vagy amíg a beteg vissza nem vonja hozzájárulását, szívátültetésen esik át vagy el nem hal.
A hozzájárulás megadása esetén lehetőség van egyszeri mintagyűjtésre a genetika kutatási célú értékelésére. Életminőség (QoL) kérdőíveket használnak a betegek jólétének és életminőségének felmérésére. Ha ez nem része a páciens standard ellátásának, évente diagnosztikus Holter (vagy azzal egyenértékű) monitorozásra lesz szükség. Vizsgálati készítményt nem adnak be. Minden beteg részvételét ösztönözzük, függetlenül a génterápia iránti érdeklődéstől vagy arra való jogosultságtól.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
200
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Matthew Pollman, MD
- Telefonszám: 6504161186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Niharika Kamat, MS
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G514TF
- Toborzás
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Caroline Coats, MD
-
London, Egyesült Királyság, SW3 6NP
- Toborzás
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
- Toborzás
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Elijah Behr, MD
-
London, Egyesült Királyság, E1 1BB
- Toborzás
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Perry Elliott, MD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Toborzás
- University of California San Francisco
-
Kapcsolatba lépni:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- University of Colorado, Denver
-
Kapcsolatba lépni:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Toborzás
- John Hopkins University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Brigham and Women's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Toborzás
- New York University
-
Kapcsolatba lépni:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Toborzás
- Cleveland Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Toborzás
- Medical University of South Carolina
-
Kapcsolatba lépni:
- Daniel Judge, MD
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital Louis Pradel
-
Kapcsolatba lépni:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
-
Pavia, Olaszország
- Toborzás
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Kapcsolatba lépni:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a betegek, akik a beleegyezés időpontjában 14-65 évesek, és a PKP2 génben igazolt mutációkkal rendelkeznek, és ARVC-t diagnosztizáltak.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 14-65 éves korig, beleegyezéskor
- Patogén vagy valószínű patogén PKP2 génmutáció
- ARVC-vel diagnosztizáltak, és megfelelnek a 2010-es módosított munkacsoport-kritériumoknak az ARVC-vel kapcsolatban.
- Működő ICD
Kizárási kritériumok:
- Jelenleg szisztémás immunszuppresszív terápiában, citotoxikus kemoterápiában, immunglobulin terápiában vagy monoklonális antitest kezelésben részesül
- Klinikailag jelentős májbetegség, hepatitis B vírus, hepatitis C vírus, humán immunhiány vírus vagy tuberkulózis fertőzés az anamnézisben
- Korábban bármely vizsgált vagy jóváhagyott génterápiás termékkel bármikor adagolva
- Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban, kivéve, ha a szponzor jóváhagyta. A nem beavatkozó vizsgálatban való részvétel a vizsgáló belátása szerint engedélyezhető.
- Szívátültetés története.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Retrospektív és prospektív
A jogosultsági kritériumoknak megfelelő betegeket prospektív és retrospektív módon is megfigyelik, és adatokat gyűjtenek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Vizsgálja meg a már meglévő AAV9 elleni antitestek szeroprevalenciáját PKP2-vel összefüggő ARVC-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Patogén vagy valószínűsíthetően patogén PKP2 mutációval rendelkező betegek betegségterhének jellemzése
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
Patogén vagy valószínűsíthetően patogén PKP2 mutációban szenvedő betegek aritmiás kockázatának jellemzése
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
Patogén vagy valószínű patogén PKP2 mutációban szenvedő betegek funkcionális állapotának és életminőségének (QoL) értékelése
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
Patogén vagy valószínűsíthetően patogén PKP2 mutációban szenvedő betegek szívműködésének képalkotó vizsgálata
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
• A betegség progressziójával és gyulladásával kapcsolatos biomarkerek monitorozása patogén vagy valószínűsíthetően patogén PKP2 mutációban szenvedő betegeknél
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
A PKP2-vel kapcsolatos ARVC-vel kapcsolatos genetika értékelése
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
Más szívmutációk vagy más genetikai változatok hatásának értékelése, amelyek befolyásolhatják a PKP2 mutációk penetranciáját és/vagy expresszivitását patogén vagy valószínű patogén PKP2 mutációban szenvedő betegeknél
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
|
Patogén vagy valószínű patogén PKP2 mutációban szenvedő betegek egészségügyi ellátásának értékelése
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. január 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. március 29.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. július 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 8.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TN-401-0011
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .