Ikke-interventionsundersøgelse af seroprevalens af allerede eksisterende antistoffer mod adenovirus-associeret virusvektor (AAV9) og sygdomsprogression hos patienter med Plakophilin 2 (PKP2)-associeret arytmogen højre ventrikulær kardiomyopati (ARVC) (RIDGE)
8. marts 2024 opdateret af: Tenaya Therapeutics
Seroprevalensundersøgelse af allerede eksisterende antistoffer mod adenovirus-associeret virusvektor (AAV9) hos patienter med Plakophilin 2 (PKP2)-associeret arytmogen højre ventrikulær kardiomyopati (ARVC)
Dette er et multicenter, ikke-interventionsstudie for at observere den naturlige progression af sygdommen og for at studere forekomsten af allerede eksisterende antistoffer mod AAV9, der anvendes til genterapi i en population af patienter med PKP2-gen-associeret ARVC.
Deltagelse fra alle patienter tilskyndes uanset interesse i eller berettigelse til genterapi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Patienter vil modtage standardbehandlingsbehandlinger og vurderinger under pleje af deres sundhedsplejerske. Biologiske prøver vil blive indsamlet årligt for at måle hjerte- og andre relaterede biomarkører. Kliniske og observationsdata vil blive indsamlet prospektivt i op til 5 år fra indskrivningsdatoen, eller indtil patienten trækker samtykke/samtykke tilbage, gennemgår hjertetransplantation eller dør.
Hvis der gives samtykke, kan der være en engangsprøveindsamling for at evaluere genetik til forskningsformål. Livskvalitetsspørgeskemaer (QoL) vil blive brugt til at vurdere en patients velbefindende og livskvalitet. Hvis ikke inkluderet som en del af en patients standardbehandling, vil diagnostisk Holter (eller tilsvarende) monitorering være påkrævet årligt. Der vil ikke blive administreret noget forsøgsprodukt. Deltagelse fra alle patienter tilskyndes uanset interesse i eller berettigelse til genterapi.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Matthew Pollman, MD
- Telefonnummer: 6504161186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Niharika Kamat, MS
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Studiesteder
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G514TF
- Rekruttering
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Kontakt:
- Caroline Coats, MD
-
London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
- Rekruttering
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
- Rekruttering
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Elijah Behr, MD
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
- Rekruttering
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Kontakt:
- Perry Elliott, MD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado, Denver
-
Kontakt:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Rekruttering
- John Hopkins University School of Medicine
-
Kontakt:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Rekruttering
- New York University
-
Kontakt:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Daniel Judge, MD
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Louis Pradel
-
Kontakt:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
-
Pavia, Italien
- Rekruttering
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Kontakt:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter, der er 14-65 år på tidspunktet for samtykke, og med bekræftede mutationer i PKP2-genet med diagnosen ARVC.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 14-65 år inklusive, på tidspunktet for samtykke
- Patogen eller sandsynligvis patogen PKP2-genmutation
- Diagnosticeret med ARVC og opfylder 2010 ændrede Task Force-kriterier for ARVC som berørt.
- Fungerende ICD
Ekskluderingskriterier:
- Modtager i øjeblikket systemisk immunsuppressiv behandling, cytotoksisk kemoterapi, immunoglobulinbehandling eller monoklonal antistofterapi
- Anamnese med klinisk signifikant leversygdom, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus, human immundefektvirus eller tuberkuloseinfektion
- Tidligere doseret med ethvert forsøgs- eller godkendt genterapiprodukt til enhver tid
- Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg, medmindre det er godkendt af sponsoren. Deltagelse i en ikke-interventionsundersøgelse kan tillades efter investigatorens skøn.
- Historie om hjertetransplantation.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Retrospektiv og prospektiv
Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne, observeres, og data indsamles både prospektivt og retrospektivt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Undersøg seroprevalensen af allerede eksisterende antistoffer mod AAV9 hos patienter med PKP2-associeret ARVC
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At karakterisere sygdomsbyrden hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At karakterisere arytmisk risiko hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At evaluere funktionel status og livskvalitet (QoL) hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At evaluere hjertefunktionen som vurderet ved billeddannelse hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
• At overvåge biomarkører forbundet med sygdomsprogression og inflammation hos patienter med patogene eller sandsynligt patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At evaluere genetik forbundet med PKP2-associeret ARVC
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At evaluere effekten af andre hjertemutationer eller andre genetiske varianter, der kan påvirke penetreringen og/eller ekspressiviteten af PKP2-mutationer hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
At evaluere brugen af sundhedspleje hos patienter med patogene eller sandsynlige patogene PKP2-mutationer
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
29. marts 2030
Studieafslutning (Anslået)
11. juli 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. marts 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. marts 2024
Først opslået (Faktiske)
15. marts 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. marts 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TN-401-0011
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .