このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

アデノウイルス関連ウイルスベクター(AAV9)に対する既存抗体の血清保有率とプラコフィリン2(PKP2)関連不整脈原性右室心筋症(ARVC)患者における疾患の進行に関する非介入研究 (RIDGE)

2024年3月8日 更新者:Tenaya Therapeutics

プラコフィリン 2 (PKP2) 関連不整脈原性右室心筋症 (ARVC) 患者におけるアデノウイルス関連ウイルスベクター (AAV9) に対する既存抗体の血清有病率研究

これは、病気の自然な進行を観察し、PKP2 遺伝子関連 ARVC 患者集団における遺伝子治療に使用される AAV9 に対する既存の抗体の有病率を研究する多施設共同の非介入研究です。 遺伝子治療への関心や資格の有無に関係なく、すべての患者の参加が奨励されます。

調査の概要

状態

募集

詳細な説明

患者は、医療提供者のケアの下、標準的な治療と評価を受けます。 心臓およびその他の関連バイオマーカーを測定するために、生物学的サンプルが毎年収集されます。 臨床データおよび観察データは、登録日から最長 5 年間、または患者が同意/同意を撤回するか、心臓移植を受けるか、死亡するまで、前向きに収集されます。

同意が得られた場合、研究目的で遺伝学を評価するために 1 回限りのサンプル収集が行われる場合があります。 生活の質 (QoL) アンケートは、患者の幸福と生活の質を評価するために使用されます。 患者の標準治療の一部として含まれていない場合は、ホルター診断(または同等の)モニタリングが毎年必要になります。 治験薬は投与されません。 遺伝子治療への関心や資格の有無に関係なく、すべての患者の参加が奨励されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California San Francisco
        • コンタクト:
          • Vasanth Vedantham, MD, PhD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado, Denver
        • コンタクト:
          • Matthew Taylor, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • John Hopkins University School of Medicine
        • コンタクト:
          • Hugh G Calkins, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Brigham and Women's Hospital
        • コンタクト:
          • Neal Lakdawala, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト:
          • John Giudicessi, MD PhD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • New York University
        • コンタクト:
          • Larry Chinitz, MD
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト:
          • Wai Hong Wilson Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト:
          • Daniel Judge, MD
      • Glasgow、イギリス、G514TF
        • 募集
        • The Queen Elizabeth Hospital
        • コンタクト:
          • Caroline Coats, MD
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • 募集
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
          • Antonio Pantazis, MD
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
          • Elijah Behr, MD
      • London、イギリス、E1 1BB
        • 募集
        • Barts & The London Health NHS Trust
        • コンタクト:
          • Perry Elliott, MD
      • Pavia、イタリア
        • 募集
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • コンタクト:
          • Silvia Priori, MD, PhD
      • Bron、フランス
        • 募集
        • Hôpital Louis Pradel
        • コンタクト:
          • Philippe Chevalier, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

同意時の年齢が14~65歳で、PKP2遺伝子に変異が確認され、ARVCと診断された患者。

説明

包含基準:

  • 同意時の年齢が14歳以上65歳以下
  • 病原性または病原性の可能性があるPKP2遺伝子変異
  • ARVC と診断され、影響を受けるとして ARVC に関する 2010 年修正タスクフォース基準を満たしています。
  • 機能する ICD

除外基準:

  • 現在、全身免疫抑制療法、細胞傷害性化学療法、免疫グロブリン療法、またはモノクローナル抗体療法を受けている
  • 臨床的に重大な肝疾患、B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルス、ヒト免疫不全ウイルス、または結核感染症の病歴
  • 過去に治験薬または承認された遺伝子治療製品をいつでも投与したことがある
  • スポンサーの承認がない限り、別の介入臨床試験への同時参加。 非介入研究への参加は、研究者の裁量により許可される場合があります。
  • 心臓移植の歴史。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
振り返りと展望
適格基準を満たす患者が観察され、前向きおよび遡及的にデータが収集されます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
PKP2 関連 ARVC 患者における AAV9 に対する既存の抗体の血清有病率を調査する
時間枠:5年
5年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を持つ患者における疾患の負担を特徴付けるため
時間枠:5年
5年
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を持つ患者における不整脈のリスクを特徴付けるため
時間枠:5年
5年
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を持つ患者の機能状態と生活の質(QoL)を評価する
時間枠:5年
5年
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を持つ患者の心機能を画像診断によって評価するため
時間枠:5年
5年

その他の成果指標

結果測定
時間枠
• 病原性または病原性の可能性のあるPKP2変異を持つ患者の疾患の進行および炎症に関連するバイオマーカーをモニタリングするため
時間枠:5年
5年
PKP2 関連 ARVC に関連する遺伝学を評価する
時間枠:5年
5年
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を有する患者におけるPKP2変異の浸透率および/または発現性に影響を与える可能性のある他の心臓変異または他の遺伝的変異の影響を評価するため
時間枠:5年
5年
病原性または病原性の可能性があるPKP2変異を持つ患者における医療利用を評価するため
時間枠:5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月31日

一次修了 (推定)

2030年3月29日

研究の完了 (推定)

2030年7月11日

試験登録日

最初に提出

2024年3月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月8日

最初の投稿 (実際)

2024年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月8日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

3
購読する