Неинтервенционное исследование серопревалентности ранее существовавших антител против аденовирус-ассоциированного вирусного вектора (AAV9) и прогрессирования заболевания у пациентов с плакофилин-2 (PKP2)-ассоциированной аритмогенной правожелудочковой кардиомиопатией (ARVC) (RIDGE)
8 марта 2024 г. обновлено: Tenaya Therapeutics
Исследование серологической распространенности ранее существовавших антител против аденовирус-ассоциированного вирусного вектора (AAV9) у пациентов с плакофилин-2 (PKP2)-ассоциированной аритмогенной правожелудочковой кардиомиопатией (ARVC)
Это многоцентровое неинтервенционное исследование, целью которого является наблюдение за естественным прогрессированием заболевания и изучение распространенности ранее существовавших антител к AAV9, используемых для генной терапии в популяции пациентов с ОРВП, ассоциированным с геном PKP2.
Участие всех пациентов поощряется независимо от интереса к генной терапии или права на нее.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Пациенты будут получать стандартное лечение и обследования под присмотром своего лечащего врача. Биологические образцы будут собираться ежегодно для измерения сердечных и других связанных с ними биомаркеров. Клинические и наблюдательные данные будут собираться проспективно в течение 5 лет с даты включения в исследование или до тех пор, пока пациент не отзовет свое согласие/согласие, не подвергнется трансплантации сердца или не умрет.
Если согласие предоставлено, может быть проведен одноразовый сбор образцов для оценки генетики в исследовательских целях. Анкеты качества жизни (QoL) будут использоваться для оценки благополучия и качества жизни пациента. Если это не включено в стандарт лечения пациента, диагностическое Холтеровское мониторирование (или его эквивалент) потребуется ежегодно. Никакие исследуемые продукты не будут вводиться. Участие всех пациентов поощряется независимо от интереса к генной терапии или права на нее.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
200
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Matthew Pollman, MD
- Номер телефона: 6504161186
- Электронная почта: mpollman@tenayathera.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Niharika Kamat, MS
- Электронная почта: clinical.trials@tenayathera.com
Места учебы
-
-
-
Pavia, Италия
- Рекрутинг
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Контакт:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G514TF
- Рекрутинг
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Контакт:
- Caroline Coats, MD
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
- Рекрутинг
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Контакт:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
- Рекрутинг
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Контакт:
- Elijah Behr, MD
-
London, Соединенное Королевство, E1 1BB
- Рекрутинг
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Контакт:
- Perry Elliott, MD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California San Francisco
-
Контакт:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado, Denver
-
Контакт:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- John Hopkins University School of Medicine
-
Контакт:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Brigham and Women's Hospital
-
Контакт:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Рекрутинг
- New York University
-
Контакт:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
Контакт:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Контакт:
- Daniel Judge, MD
-
-
-
-
-
Bron, Франция
- Рекрутинг
- Hôpital Louis Pradel
-
Контакт:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты в возрасте 14-65 лет на момент согласия, с подтвержденными мутациями гена PKP2 и диагнозом ОРВИ.
Описание
Критерии включения:
- Возраст 14-65 лет включительно на момент согласия
- Патогенная или вероятно патогенная мутация гена PKP2
- Диагностирован ОРВК и соответствует модифицированным критериям рабочей группы 2010 г. для пораженного ОРВК.
- Функционирование ИКД
Критерий исключения:
- В настоящее время получают системную иммуносупрессивную терапию, цитотоксическую химиотерапию, терапию иммуноглобулинами или терапию моноклональными антителами.
- Клинически значимое заболевание печени в анамнезе, вирус гепатита В, вирус гепатита С, вирус иммунодефицита человека или туберкулезная инфекция.
- Ранее в любое время вводился любой исследуемый или одобренный продукт генной терапии.
- Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании, если не одобрено Спонсором. Участие в неинтервенционном исследовании может быть разрешено по усмотрению исследователя.
- История трансплантации сердца.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Ретроспектива и перспектива
Пациенты, соответствующие критериям отбора, наблюдаются, и данные собираются как проспективно, так и ретроспективно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изучить серологическую распространенность ранее существовавших антител к AAV9 у пациентов с PKP2-ассоциированной ОРВП.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Охарактеризовать бремя болезни у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Охарактеризовать аритмический риск у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Оценить функциональный статус и качество жизни (QoL) у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Оценить функцию сердца по данным визуализации у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
• Для мониторинга биомаркеров, связанных с прогрессированием заболевания и воспалением у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Для оценки генетики, связанной с PKP2-ассоциированным ARVC.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Оценить влияние других сердечных мутаций или других генетических вариантов, которые могут повлиять на пенетрантность и/или экспрессивность мутаций PKP2 у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Оценить обращение за медицинской помощью у пациентов с патогенными или вероятно патогенными мутациями PKP2.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
29 марта 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
11 июля 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- Сердечная недостаточность
- Генная терапия
- Генный перенос
- Генетическая кардиомиопатия
- Аденоассоциированный вирус (AAV)
- Мутация PKP2, аритмогенная кардиомиопатия правого желудочка (ARVC)
- Аритмогенная кардиомиопатия (АКМ)
- PKP2-ассоциированный ARVC
- ПКП2-АРВК
- ПКП2-АКМ
- Аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9)
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TN-401-0011
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .