Neintervenční studie séroprevalence již existujících protilátek proti adenovirovému virovému vektoru (AAV9) a progrese onemocnění u pacientů s arytmogenní kardiomyopatií pravé komory (ARVC) spojenou s plazofilinem 2 (PKP2) (RIDGE)
8. března 2024 aktualizováno: Tenaya Therapeutics
Séroprevalenční studie již existujících protilátek proti virovému vektoru spojenému s adenovirem (AAV9) u pacientů s arytmogenní kardiomyopatií pravé komory (ARVC) spojenou s plazkofilinem 2 (PKP2)
Toto je multicentrická neintervenční studie sledující přirozenou progresi onemocnění a studium prevalence již existujících protilátek proti AAV9 používaných pro genovou terapii v populaci pacientů s ARVC asociovanou s genem PKP2.
Účast všech pacientů je podporována bez ohledu na zájem nebo způsobilost pro genovou terapii.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Pacienti obdrží standardní péči a hodnocení v péči svého poskytovatele zdravotní péče. Biologické vzorky budou odebírány každoročně pro měření srdečních a dalších souvisejících biomarkerů. Klinická a pozorovací data budou shromažďována prospektivně po dobu až 5 let od data zařazení, nebo dokud pacient neodvolá souhlas/souhlas, nepodstoupí transplantaci srdce nebo nezemře.
Je-li poskytnut souhlas, může dojít k jednorázovému odběru vzorků k vyhodnocení genetiky pro výzkumné účely. K posouzení pacientovy pohody a kvality života budou použity dotazníky kvality života (QoL). Není-li zahrnuto jako součást standardní péče o pacienta, bude každoročně vyžadováno diagnostické Holterovo (nebo ekvivalentní) monitorování. Nebude podáván žádný hodnocený přípravek. Účast všech pacientů je podporována bez ohledu na zájem nebo způsobilost pro genovou terapii.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Matthew Pollman, MD
- Telefonní číslo: 6504161186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Niharika Kamat, MS
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Studijní místa
-
-
-
Bron, Francie
- Nábor
- Hôpital Louis Pradel
-
Kontakt:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
-
Pavia, Itálie
- Nábor
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Kontakt:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G514TF
- Nábor
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Kontakt:
- Caroline Coats, MD
-
London, Spojené království, SW3 6NP
- Nábor
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- Nábor
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Elijah Behr, MD
-
London, Spojené království, E1 1BB
- Nábor
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Kontakt:
- Perry Elliott, MD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado, Denver
-
Kontakt:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- John Hopkins University School of Medicine
-
Kontakt:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Nábor
- New York University
-
Kontakt:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Nábor
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Daniel Judge, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti, kteří jsou ve věku 14-65 let v době souhlasu, a s potvrzenými mutacemi v genu PKP2 s diagnózou ARVC.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 14-65 let včetně, v době udělení souhlasu
- Patogenní nebo pravděpodobně patogenní mutace genu PKP2
- Diagnostikováno s ARVC a splňuje kritéria modifikované pracovní skupiny pro rok 2010 pro ARVC, jak se to týká.
- Funkční ICD
Kritéria vyloučení:
- V současné době podstupuje systémovou imunosupresivní terapii, cytotoxickou chemoterapii, imunoglobulinovou terapii nebo terapii monoklonálními protilátkami
- Anamnéza klinicky významného onemocnění jater, viru hepatitidy B, viru hepatitidy C, viru lidské imunodeficience nebo infekce tuberkulózy
- Dříve dávkovaný jakýmkoliv testovaným nebo schváleným produktem genové terapie kdykoli
- Souběžná účast v jiném intervenčním klinickém hodnocení, pokud to není schváleno sponzorem. Účast v neintervenční studii může být povolena podle uvážení zkoušejícího.
- Historie transplantace srdce.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Retrospektivní a perspektivní
Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti, jsou sledováni a data se shromažďují prospektivně i retrospektivně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zkoumejte séroprevalenci již existujících protilátek proti AAV9 u pacientů s ARVC spojenou s PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Charakterizovat zátěž nemocí u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Charakterizovat arytmické riziko u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Vyhodnotit funkční stav a kvalitu života (QoL) u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Vyhodnotit srdeční funkci, jak je hodnocena zobrazením u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
• Monitorovat biomarkery spojené s progresí onemocnění a zánětem u pacientů s patogenními nebo pravděpodobnými patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Vyhodnotit genetiku spojenou s ARVC asociovanou s PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Vyhodnotit účinek jiných srdečních mutací nebo jiných genetických variant, které by mohly ovlivnit penetraci a/nebo expresivitu mutací PKP2 u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Zhodnotit využití zdravotní péče u pacientů s patogenními nebo pravděpodobně patogenními mutacemi PKP2
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
29. března 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
11. července 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
15. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. března 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TN-401-0011
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .