Nicht-interventionelle Studie zur Seroprävalenz bereits vorhandener Antikörper gegen den Adenovirus-assoziierten Virusvektor (AAV9) und zum Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit Plakophilin 2 (PKP2)-assoziierter arrhythmogener rechtsventrikulärer Kardiomyopathie (ARVC) (RIDGE)
8. März 2024 aktualisiert von: Tenaya Therapeutics
Seroprävalenzstudie bereits vorhandener Antikörper gegen den Adenovirus-assoziierten Virusvektor (AAV9) bei Patienten mit Plakophilin 2 (PKP2)-assoziierter arrhythmogener rechtsventrikulärer Kardiomyopathie (ARVC)
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, nicht-interventionelle Studie zur Beobachtung des natürlichen Fortschreitens der Krankheit und zur Untersuchung der Prävalenz bereits vorhandener Antikörper gegen AAV9, die für die Gentherapie in einer Population von Patienten mit PKP2-Gen-assoziierter ARVC eingesetzt werden.
Die Teilnahme aller Patienten wird gefördert, unabhängig von ihrem Interesse oder ihrer Eignung für eine Gentherapie.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Patienten erhalten unter der Obhut ihres Gesundheitsdienstleisters Standardbehandlungen und Beurteilungen. Jährlich werden biologische Proben entnommen, um Herz- und andere verwandte Biomarker zu messen. Klinische und Beobachtungsdaten werden prospektiv für einen Zeitraum von bis zu 5 Jahren ab dem Datum der Einschreibung erfasst, oder bis der Patient seine Einwilligung/Zustimmung widerruft, sich einer Herztransplantation unterzieht oder stirbt.
Bei Vorliegen einer Einwilligung kann es zu einer einmaligen Probenentnahme zur Auswertung der Genetik zu Forschungszwecken kommen. Fragebögen zur Lebensqualität (QoL) werden verwendet, um das Wohlbefinden und die Lebensqualität eines Patienten zu beurteilen. Wenn dies nicht Teil der Standardversorgung eines Patienten ist, ist eine diagnostische Holter-Überwachung (oder eine gleichwertige Überwachung) jährlich erforderlich. Es wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Teilnahme aller Patienten wird gefördert, unabhängig von ihrem Interesse oder ihrer Eignung für eine Gentherapie.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Matthew Pollman, MD
- Telefonnummer: 6504161186
- E-Mail: mpollman@tenayathera.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Niharika Kamat, MS
- E-Mail: clinical.trials@tenayathera.com
Studienorte
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Bron, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Louis Pradel
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Kontakt:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
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Pavia, Italien
- Rekrutierung
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
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Kontakt:
- Silvia Priori, MD, PhD
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- Rekrutierung
- University of California San Francisco
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Kontakt:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- University of Colorado, Denver
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Kontakt:
- Matthew Taylor, MD, PhD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Rekrutierung
- John Hopkins University School of Medicine
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Kontakt:
- Hugh G Calkins, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Brigham and Women's Hospital
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Kontakt:
- Neal Lakdawala, MD
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Rekrutierung
- Mayo Clinic
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Kontakt:
- John Giudicessi, MD PhD
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- Rekrutierung
- New York University
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Kontakt:
- Larry Chinitz, MD
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Rekrutierung
- Cleveland Clinic
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Kontakt:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Rekrutierung
- Medical University of South Carolina
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Kontakt:
- Daniel Judge, MD
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G514TF
- Rekrutierung
- The Queen Elizabeth Hospital
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Kontakt:
- Caroline Coats, MD
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London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
- Rekrutierung
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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Kontakt:
- Antonio Pantazis, MD
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London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
- Rekrutierung
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Kontakt:
- Elijah Behr, MD
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London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
- Rekrutierung
- Barts & The London Health NHS Trust
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Kontakt:
- Perry Elliott, MD
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung zwischen 14 und 65 Jahre alt sind und bestätigte Mutationen im PKP2-Gen mit der Diagnose ARVC aufweisen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Zum Zeitpunkt der Einwilligung im Alter von 14 bis einschließlich 65 Jahren
- Pathogene oder wahrscheinlich pathogene PKP2-Genmutation
- Bei Ihnen wurde ARVC diagnostiziert und Sie erfüllen die 2010 Modified Task Force Criteria for ARVC als betroffen.
- Funktionierender ICD
Ausschlusskriterien:
- Sie erhalten derzeit eine systemische immunsuppressive Therapie, eine zytotoxische Chemotherapie, eine Immunglobulintherapie oder eine Therapie mit monoklonalen Antikörpern
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Lebererkrankung, des Hepatitis-B-Virus, des Hepatitis-C-Virus, des humanen Immundefizienzvirus oder einer Tuberkulose-Infektion
- Zu einem beliebigen Zeitpunkt zuvor mit einem in der Erprobung befindlichen oder zugelassenen Gentherapieprodukt dosiert worden sein
- Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, sofern nicht vom Sponsor genehmigt. Die Teilnahme an einer nicht-interventionellen Studie kann nach Ermessen des Prüfarztes gestattet werden.
- Geschichte einer Herztransplantation.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Rückblick und Ausblick
Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden beobachtet und Daten sowohl prospektiv als auch retrospektiv gesammelt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Untersuchen Sie die Seroprävalenz bereits vorhandener Antikörper gegen AAV9 bei Patienten mit PKP2-assoziierter ARVC
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Charakterisierung der Krankheitslast bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Charakterisierung des Arrhythmierisikos bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Zur Beurteilung des Funktionsstatus und der Lebensqualität (QoL) bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Zur Beurteilung der Herzfunktion mittels Bildgebung bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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• Zur Überwachung von Biomarkern, die mit dem Fortschreiten der Krankheit und Entzündungen bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen verbunden sind
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Bewertung der Genetik im Zusammenhang mit PKP2-assoziierter ARVC
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Um die Wirkung anderer Herzmutationen oder anderer genetischer Varianten zu bewerten, die die Penetranz und/oder Expressivität von PKP2-Mutationen bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen beeinflussen könnten
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Bewertung der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung bei Patienten mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PKP2-Mutationen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Januar 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
29. März 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
11. Juli 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. März 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. März 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. März 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- TN-401-0011
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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