아데노바이러스 관련 바이러스 벡터(AAV9)에 대한 기존 항체의 혈청 유병률과 플라코필린 2(PKP2) 관련 부정맥성 우심실 심근병증(ARVC) 환자의 질병 진행에 대한 비중재 연구 (RIDGE)
2024년 3월 8일 업데이트: Tenaya Therapeutics
플라코필린 2(PKP2) 관련 부정맥성 우심실 심근병증(ARVC) 환자에서 아데노바이러스 관련 바이러스 벡터(AAV9)에 대한 기존 항체의 혈청 유병률 연구
이는 질병의 자연적인 진행을 관찰하고 PKP2 유전자 관련 ARVC 환자 집단에서 유전자 치료에 사용되는 AAV9에 대한 기존 항체의 유병률을 연구하기 위한 다기관, 비개입 연구입니다.
유전자 치료에 대한 관심이나 적격 여부에 관계없이 모든 환자의 참여가 권장됩니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
환자는 의료 서비스 제공자의 관리 하에 표준 치료 치료 및 평가를 받게 됩니다. 심장 및 기타 관련 바이오마커를 측정하기 위해 생물학적 샘플을 매년 수집합니다. 임상 및 관찰 데이터는 등록일로부터 최대 5년 동안 또는 환자가 동의/동의를 철회하거나 심장 이식을 받거나 사망할 때까지 전향적으로 수집됩니다.
동의가 제공되면 연구 목적으로 유전학을 평가하기 위해 일회성 샘플 수집이 있을 수 있습니다. 삶의 질(QoL) 설문지는 환자의 웰빙과 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다. 환자의 표준 치료의 일부로 포함되지 않은 경우 진단용 홀터(또는 이에 상응하는) 모니터링이 매년 필요합니다. 연구용 제품은 투여되지 않습니다. 유전자 치료에 대한 관심이나 적격 여부에 관계없이 모든 환자의 참여가 권장됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Matthew Pollman, MD
- 전화번호: 6504161186
- 이메일: mpollman@tenayathera.com
연구 연락처 백업
- 이름: Niharika Kamat, MS
- 이메일: clinical.trials@tenayathera.com
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco
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연락하다:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado, Denver
-
연락하다:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- John Hopkins University School of Medicine
-
연락하다:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
연락하다:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
연락하다:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- New York University
-
연락하다:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
-
연락하다:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
-
연락하다:
- Daniel Judge, MD
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-
-
-
-
Glasgow, 영국, G514TF
- 모병
- The Queen Elizabeth Hospital
-
연락하다:
- Caroline Coats, MD
-
London, 영국, SW3 6NP
- 모병
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
연락하다:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, 영국, SW17 0QT
- 모병
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
연락하다:
- Elijah Behr, MD
-
London, 영국, E1 1BB
- 모병
- Barts & The London Health NHS Trust
-
연락하다:
- Perry Elliott, MD
-
-
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-
-
Pavia, 이탈리아
- 모병
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
연락하다:
- Silvia Priori, MD, PhD
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-
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-
Bron, 프랑스
- 모병
- Hôpital Louis Pradel
-
연락하다:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
동의 당시 연령이 14~65세이고 ARVC 진단을 받은 PKP2 유전자 돌연변이가 확인된 환자.
설명
포함 기준:
- 동의 당시 14~65세
- 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 유전자 돌연변이
- ARVC로 진단되었으며 영향을 받은 ARVC에 대한 2010 수정 태스크 포스 기준을 충족합니다.
- ICD 작동
제외 기준:
- 현재 전신 면역억제 요법, 세포독성 화학 요법, 면역글로불린 요법 또는 단클론 항체 요법을 받고 있는 경우
- 임상적으로 심각한 간 질환, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스, 인간 면역결핍 바이러스 또는 결핵 감염의 병력
- 이전에 언제든지 연구 중이거나 승인된 유전자 치료 제품을 투여받은 적이 있는 경우
- 후원자가 승인하지 않는 한 다른 중재적 임상시험에 동시에 참여하는 경우. 비중재적 연구에의 참여는 연구자의 재량에 따라 허용될 수 있습니다.
- 심장 이식의 역사.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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회고적 및 전망적
적격성 기준을 충족하는 환자를 관찰하고 전향적 및 후향적으로 데이터를 수집합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PKP2 관련 ARVC 환자에서 AAV9에 대한 기존 항체의 혈청 유병률을 조사합니다.
기간: 5 년
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 질병 부담을 특성화하기 위해
기간: 5 년
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5 년
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병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 부정맥 위험을 특성화하기 위해
기간: 5 년
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5 년
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병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 기능 상태 및 삶의 질(QoL)을 평가합니다.
기간: 5 년
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5 년
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병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 영상을 통해 심장 기능을 평가합니다.
기간: 5 년
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5 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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• 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 질병 진행 및 염증과 관련된 바이오마커를 모니터링합니다.
기간: 5 년
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5 년
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PKP2 관련 ARVC와 관련된 유전학을 평가하려면
기간: 5 년
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5 년
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병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자에서 PKP2 돌연변이의 침투 및/또는 발현성에 영향을 미칠 수 있는 다른 심장 돌연변이 또는 기타 유전적 변이의 효과를 평가합니다.
기간: 5 년
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5 년
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|
병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PKP2 돌연변이가 있는 환자의 의료 활용을 평가합니다.
기간: 5 년
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 31일
기본 완료 (추정된)
2030년 3월 29일
연구 완료 (추정된)
2030년 7월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TN-401-0011
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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