Ei-interventiivinen tutkimus olemassa olevien vasta-aineiden seroprevalenssista adenovirukseen liittyvää virusvektoria (AAV9) vastaan ja sairauden etenemisestä potilailla, joilla on Plakofiliini 2:een (PKP2) liittyvä arytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia (ARVC) (RIDGE)
perjantai 8. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Tenaya Therapeutics
Adenovirukseen liittyvää virusvektoria (AAV9) vastaan olevien vasta-aineiden seroprevalenssitutkimus potilailla, joilla on Plakofiliini 2:een (PKP2) liittyvä arytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia (ARVC)
Tämä on monikeskustutkimus, jossa ei ole interventiota taudin luonnollista etenemistä ja geeniterapiassa käytettyjen AAV9-vasta-aineiden esiintyvyyttä potilailla, joilla on PKP2-geeniin liittyvä ARVC.
Kaikkia potilaita kannustetaan osallistumaan riippumatta kiinnostuksesta geeniterapiaan tai kelpoisuudesta siihen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat saavat normaalit hoitohoidot ja arvioinnit terveydenhuollon tarjoajan hoidossa. Biologisia näytteitä kerätään vuosittain sydämen ja muiden vastaavien biomarkkerien mittaamiseksi. Kliinisiä ja havainnointitietoja kerätään ennakoivasti enintään 5 vuoden ajan ilmoittautumispäivästä tai siihen asti, kunnes potilas peruuttaa suostumuksensa, hänelle tehdään sydämensiirto tai kuolee.
Jos suostumus annetaan, voidaan tehdä kertaluonteinen näytteenotto genetiikan arvioimiseksi tutkimustarkoituksiin. Elämänlaatukyselyillä (QoL) arvioidaan potilaan hyvinvointia ja elämänlaatua. Jos se ei sisälly potilaan hoitostandardiin, diagnostinen Holter- (tai vastaava) seuranta vaaditaan vuosittain. Tutkimusvalmistetta ei anneta. Kaikkia potilaita kannustetaan osallistumaan riippumatta kiinnostuksesta geeniterapiaan tai kelpoisuudesta siihen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Matthew Pollman, MD
- Puhelinnumero: 6504161186
- Sähköposti: mpollman@tenayathera.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Niharika Kamat, MS
- Sähköposti: clinical.trials@tenayathera.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Pavia, Italia
- Rekrytointi
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Ottaa yhteyttä:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Louis Pradel
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G514TF
- Rekrytointi
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline Coats, MD
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Rekrytointi
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Rekrytointi
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Elijah Behr, MD
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Rekrytointi
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Perry Elliott, MD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco
-
Ottaa yhteyttä:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado, Denver
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- John Hopkins University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Brigham and Women's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- New York University
-
Ottaa yhteyttä:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniel Judge, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, jotka ovat suostumushetkellä 14–65-vuotiaita ja joilla on vahvistettuja mutaatioita PKP2-geenissä ja joilla on ARVC-diagnoosi.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suostumushetkellä 14-65 vuotta, mukaan lukien
- Patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen PKP2-geenimutaatio
- Diagnosoitu ARVC ja täyttää vuoden 2010 muokatut työryhmän kriteerit ARVC:lle.
- Toimiva ICD
Poissulkemiskriteerit:
- Saat tällä hetkellä systeemistä immunosuppressiivista hoitoa, sytotoksista kemoterapiaa, immunoglobuliinihoitoa tai monoklonaalista vasta-ainehoitoa
- Aiemmin kliinisesti merkittävä maksasairaus, hepatiitti B -virus, hepatiitti C -virus, ihmisen immuunikatovirus tai tuberkuloosiinfektio
- Aiemmin annosteltu millä tahansa tutkittavalla tai hyväksytyllä geeniterapiatuotteella milloin tahansa
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, ellei sponsori ole hyväksynyt sitä. Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen voidaan sallia tutkijan harkinnan mukaan.
- Sydämensiirron historia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Takautuva ja tulevaisuus
Kelpoisuuskriteerit täyttäviä potilaita tarkkaillaan ja tietoja kerätään sekä prospektiivisesti että takautuvasti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Selvitä olemassa olevien AAV9-vasta-aineiden seroprevalenssi potilailla, joilla on PKP2:een liittyvä ARVC
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Karakterisoida sairaustaakkaa potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisesti patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Rytmihäiriöriskin karakterisointi potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisiä patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Arvioida toiminnallista tilaa ja elämänlaatua (QoL) potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisesti patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Sydämen toiminnan arvioiminen kuvantamisella arvioituna potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisesti patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
• Seurata taudin etenemiseen ja tulehdukseen liittyviä biomarkkereita potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisesti patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
PKP2:een liittyvään ARVC:hen liittyvän genetiikan arvioiminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Arvioida muiden sydänmutaatioiden tai muiden geneettisten muunnelmien vaikutusta, jotka saattavat vaikuttaa PKP2-mutaatioiden penetranssiin ja/tai ilmentävyyteen potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisesti patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Arvioida terveydenhuollon käyttöä potilailla, joilla on patogeenisiä tai todennäköisiä patogeenisiä PKP2-mutaatioita
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 29. maaliskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 11. heinäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TN-401-0011
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .