- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06311708
Ikke-intervensjonell studie av seroprevalens av eksisterende antistoffer mot adenovirus-assosiert virusvektor (AAV9) og progresjon av sykdom hos pasienter med Plakophilin 2 (PKP2)-assosiert arytmogen høyre ventrikkel kardiomyopati (ARVC) (RIDGE)
Seroprevalensstudie av allerede eksisterende antistoffer mot adenovirus-assosiert virusvektor (AAV9) hos pasienter med Plakophilin 2 (PKP2)-assosiert arytmogen høyre ventrikkel kardiomyopati (ARVC)
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Pasienter vil motta standardbehandlinger og vurderinger under omsorg av sin helsepersonell. Biologiske prøver vil bli samlet inn årlig for å måle hjerte- og andre relaterte biomarkører. Kliniske og observasjonsdata vil bli samlet inn prospektivt i opptil 5 år fra innmeldingsdato, eller til pasienten trekker tilbake samtykke/samtykke, gjennomgår hjertetransplantasjon eller dør.
Hvis samtykke er gitt, kan det være en engangsprøvesamling for å evaluere genetikk for forskningsformål. Spørreskjemaer for livskvalitet (QoL) vil bli brukt for å vurdere en pasients velvære og livskvalitet. Hvis ikke inkludert som en del av pasientens standardbehandling, vil diagnostisk Holter (eller tilsvarende) overvåking være nødvendig årlig. Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert. Det oppfordres til deltakelse fra alle pasienter uavhengig av interesse for eller kvalifisering for genterapi.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Matthew Pollman, MD
- Telefonnummer: 6504161186
- E-post: mpollman@tenayathera.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Niharika Kamat, MS
- E-post: clinical.trials@tenayathera.com
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Ta kontakt med:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado, Denver
-
Ta kontakt med:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- John Hopkins University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Women's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Ta kontakt med:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- New York University
-
Ta kontakt med:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic
-
Ta kontakt med:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Ta kontakt med:
- Daniel Judge, MD
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Rekruttering
- Hôpital Louis Pradel
-
Ta kontakt med:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
-
Pavia, Italia
- Rekruttering
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Ta kontakt med:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G514TF
- Rekruttering
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Ta kontakt med:
- Caroline Coats, MD
-
London, Storbritannia, SW3 6NP
- Rekruttering
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Storbritannia, SW17 0QT
- Rekruttering
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Elijah Behr, MD
-
London, Storbritannia, E1 1BB
- Rekruttering
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Ta kontakt med:
- Perry Elliott, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 14-65 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke
- Patogen eller sannsynlig patogen PKP2-genmutasjon
- Diagnostisert med ARVC og oppfyller 2010 Modified Task Force-kriterier for ARVC som berørt.
- Fungerende ICD
Ekskluderingskriterier:
- Mottar for tiden systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoksisk kjemoterapi, immunglobulinbehandling eller monoklonalt antistoffbehandling
- Anamnese med klinisk signifikant leversykdom, hepatitt B-virus, hepatitt C-virus, humant immunsviktvirus eller tuberkuloseinfeksjon
- Tidligere dosert med ethvert undersøkelses- eller godkjent genterapiprodukt til enhver tid
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med mindre det er godkjent av sponsoren. Deltakelse i en ikke-intervensjonsstudie kan tillates etter etterforskerens skjønn.
- Historie om hjertetransplantasjon.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
Retrospektiv og prospektiv
Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene blir observert og data samlet inn både prospektivt og retrospektivt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Undersøk seroprevalensen av allerede eksisterende antistoffer mot AAV9 hos pasienter med PKP2-assosiert ARVC
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Å karakterisere sykdomsbyrden hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å karakterisere arytmisk risiko hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å evaluere funksjonell status og livskvalitet (QoL) hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å evaluere hjertefunksjonen vurdert ved bildediagnostikk hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
• Å overvåke biomarkører assosiert med sykdomsprogresjon og betennelse hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å evaluere genetikk assosiert med PKP2-assosiert ARVC
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å evaluere effekten av andre hjertemutasjoner eller andre genetiske varianter som kan påvirke penetransen og/eller ekspressiviteten til PKP2-mutasjoner hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
For å evaluere bruk av helsetjenester hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TN-401-0011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .