Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonell studie av seroprevalens av eksisterende antistoffer mot adenovirus-assosiert virusvektor (AAV9) og progresjon av sykdom hos pasienter med Plakophilin 2 (PKP2)-assosiert arytmogen høyre ventrikkel kardiomyopati (ARVC) (RIDGE)

8. mars 2024 oppdatert av: Tenaya Therapeutics

Seroprevalensstudie av allerede eksisterende antistoffer mot adenovirus-assosiert virusvektor (AAV9) hos pasienter med Plakophilin 2 (PKP2)-assosiert arytmogen høyre ventrikkel kardiomyopati (ARVC)

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell studie for å observere den naturlige progresjonen av sykdommen og for å studere prevalensen av allerede eksisterende antistoffer mot AAV9 brukt til genterapi i en populasjon av pasienter med PKP2-genassosiert ARVC. Det oppfordres til deltakelse fra alle pasienter uavhengig av interesse for eller kvalifisering for genterapi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil motta standardbehandlinger og vurderinger under omsorg av sin helsepersonell. Biologiske prøver vil bli samlet inn årlig for å måle hjerte- og andre relaterte biomarkører. Kliniske og observasjonsdata vil bli samlet inn prospektivt i opptil 5 år fra innmeldingsdato, eller til pasienten trekker tilbake samtykke/samtykke, gjennomgår hjertetransplantasjon eller dør.

Hvis samtykke er gitt, kan det være en engangsprøvesamling for å evaluere genetikk for forskningsformål. Spørreskjemaer for livskvalitet (QoL) vil bli brukt for å vurdere en pasients velvære og livskvalitet. Hvis ikke inkludert som en del av pasientens standardbehandling, vil diagnostisk Holter (eller tilsvarende) overvåking være nødvendig årlig. Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert. Det oppfordres til deltakelse fra alle pasienter uavhengig av interesse for eller kvalifisering for genterapi.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ta kontakt med:
          • Vasanth Vedantham, MD, PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado, Denver
        • Ta kontakt med:
          • Matthew Taylor, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Hugh G Calkins, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Neal Lakdawala, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
          • John Giudicessi, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University
        • Ta kontakt med:
          • Larry Chinitz, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
          • Wai Hong Wilson Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
          • Daniel Judge, MD
      • Bron, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Louis Pradel
        • Ta kontakt med:
          • Philippe Chevalier, MD, PhD
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Ta kontakt med:
          • Silvia Priori, MD, PhD
      • Glasgow, Storbritannia, G514TF
        • Rekruttering
        • The Queen Elizabeth Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Caroline Coats, MD
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Rekruttering
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
          • Antonio Pantazis, MD
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
          • Elijah Behr, MD
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Rekruttering
        • Barts & The London Health NHS Trust
        • Ta kontakt med:
          • Perry Elliott, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som er 14-65 år på tidspunktet for samtykke, og med bekreftede mutasjoner i PKP2-genet med diagnose ARVC.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 14-65 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke
  • Patogen eller sannsynlig patogen PKP2-genmutasjon
  • Diagnostisert med ARVC og oppfyller 2010 Modified Task Force-kriterier for ARVC som berørt.
  • Fungerende ICD

Ekskluderingskriterier:

  • Mottar for tiden systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoksisk kjemoterapi, immunglobulinbehandling eller monoklonalt antistoffbehandling
  • Anamnese med klinisk signifikant leversykdom, hepatitt B-virus, hepatitt C-virus, humant immunsviktvirus eller tuberkuloseinfeksjon
  • Tidligere dosert med ethvert undersøkelses- eller godkjent genterapiprodukt til enhver tid
  • Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med mindre det er godkjent av sponsoren. Deltakelse i en ikke-intervensjonsstudie kan tillates etter etterforskerens skjønn.
  • Historie om hjertetransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Retrospektiv og prospektiv
Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene blir observert og data samlet inn både prospektivt og retrospektivt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Undersøk seroprevalensen av allerede eksisterende antistoffer mot AAV9 hos pasienter med PKP2-assosiert ARVC
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Å karakterisere sykdomsbyrden hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år
For å karakterisere arytmisk risiko hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år
For å evaluere funksjonell status og livskvalitet (QoL) hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år
For å evaluere hjertefunksjonen vurdert ved bildediagnostikk hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
• Å overvåke biomarkører assosiert med sykdomsprogresjon og betennelse hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år
For å evaluere genetikk assosiert med PKP2-assosiert ARVC
Tidsramme: 5 år
5 år
For å evaluere effekten av andre hjertemutasjoner eller andre genetiske varianter som kan påvirke penetransen og/eller ekspressiviteten til PKP2-mutasjoner hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år
For å evaluere bruk av helsetjenester hos pasienter med patogene eller sannsynlig patogene PKP2-mutasjoner
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

29. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

11. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

3
Abonnere