Nieinterwencyjne badanie seroprewalencji istniejących wcześniej przeciwciał przeciwko wektorowi wirusa związanemu z adenowirusem (AAV9) i postępu choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory związaną z plakofiliną 2 (PKP2) (ARVC) (RIDGE)
8 marca 2024 zaktualizowane przez: Tenaya Therapeutics
Badanie seroprewalencji istniejących wcześniej przeciwciał przeciwko wektorowi wirusa związanemu z adenowirusem (AAV9) u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory związaną z plakofiliną 2 (PKP2) (ARVC)
Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie mające na celu obserwację naturalnego postępu choroby i zbadanie częstości występowania istniejących wcześniej przeciwciał przeciwko AAV9 stosowanych w terapii genowej w populacji pacjentów z ARVC związaną z genem PKP2.
Zachęcamy do udziału wszystkich pacjentów, niezależnie od zainteresowania terapią genową lub kwalifikowania się do niej.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Pacjenci otrzymają standardowe leczenie i oceny pod opieką swojego świadczeniodawcy. Próbki biologiczne będą pobierane co roku w celu pomiaru biomarkerów serca i innych powiązanych biomarkerów. Dane kliniczne i obserwacyjne będą zbierane prospektywnie przez okres do 5 lat od dnia włączenia do badania lub do czasu wycofania przez pacjenta zgody/zgody, poddania się przeszczepowi serca lub śmierci.
Jeśli zostanie wyrażona zgoda, może zostać przeprowadzone jednorazowe pobranie próbki w celu oceny genetyki do celów badawczych. Kwestionariusze jakości życia (QoL) zostaną wykorzystane do oceny dobrostanu i jakości życia pacjenta. Jeżeli badanie nie jest objęte standardową opieką pacjenta, co roku wymagane będzie diagnostyczne monitorowanie metodą Holtera (lub równoważnego). Nie będzie podawany żaden badany produkt. Zachęcamy do udziału wszystkich pacjentów, niezależnie od zainteresowania terapią genową lub kwalifikowania się do niej.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
200
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Matthew Pollman, MD
- Numer telefonu: 6504161186
- E-mail: mpollman@tenayathera.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Niharika Kamat, MS
- E-mail: clinical.trials@tenayathera.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bron, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Louis Pradel
-
Kontakt:
- Philippe Chevalier, MD, PhD
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Vasanth Vedantham, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado, Denver
-
Kontakt:
- Matthew Taylor, MD, PhD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Rekrutacyjny
- John Hopkins University School of Medicine
-
Kontakt:
- Hugh G Calkins, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Neal Lakdawala, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- John Giudicessi, MD PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- New York University
-
Kontakt:
- Larry Chinitz, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Wai Hong Wilson Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Rekrutacyjny
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Daniel Judge, MD
-
-
-
-
-
Pavia, Włochy
- Rekrutacyjny
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
-
Kontakt:
- Silvia Priori, MD, PhD
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G514TF
- Rekrutacyjny
- The Queen Elizabeth Hospital
-
Kontakt:
- Caroline Coats, MD
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
- Rekrutacyjny
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Antonio Pantazis, MD
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
- Rekrutacyjny
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Elijah Behr, MD
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
- Rekrutacyjny
- Barts & The London Health NHS Trust
-
Kontakt:
- Perry Elliott, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, którzy w momencie wyrażenia zgody są w wieku 14-65 lat, z potwierdzonymi mutacjami w genie PKP2 i rozpoznaniem ARVC.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 14–65 lat włącznie, w momencie wyrażenia zgody
- Patogenna lub prawdopodobnie patogenna mutacja genu PKP2
- Zdiagnozowano ARVC i spełniono zmodyfikowane kryteria grupy zadaniowej z 2010 r. dla ARVC.
- Działający ICD
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie otrzymuje ogólnoustrojową terapię immunosupresyjną, chemioterapię cytotoksyczną, terapię immunoglobulinami lub terapię przeciwciałami monoklonalnymi
- Historia klinicznie istotnej choroby wątroby, wirusa zapalenia wątroby typu B, wirusa zapalenia wątroby typu C, ludzkiego wirusa niedoboru odporności lub zakażenia gruźlicą
- Wcześniej w dowolnym momencie podano jakikolwiek badany lub zatwierdzony produkt terapii genowej
- Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, chyba że zostanie zatwierdzony przez Sponsora. Udział w badaniu nieinterwencyjnym może zostać dopuszczony według uznania badacza.
- Historia przeszczepu serca.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Retrospektywa i perspektywa
Pacjenci spełniający kryteria kwalifikacyjne są poddawani obserwacji, a dane zbierane zarówno prospektywnie, jak i retrospektywnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zbadaj seroprewalencję istniejących wcześniej przeciwciał przeciwko AAV9 u pacjentów z ARVC związaną z PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Scharakteryzowanie ciężaru choroby u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Charakterystyka ryzyka arytmii u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Ocena stanu funkcjonalnego i jakości życia (QoL) u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Ocena czynności serca ocenianej metodą obrazowania u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
• Monitorowanie biomarkerów związanych z postępem choroby i stanem zapalnym u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Aby ocenić genetykę związaną z ARVC związanym z PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Ocena wpływu innych mutacji serca lub innych wariantów genetycznych, które mogą wpływać na penetrację i/lub ekspresję mutacji PKP2 u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Ocena wykorzystania opieki zdrowotnej u pacjentów z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami PKP2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
29 marca 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
11 lipca 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 marca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 marca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 marca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TN-401-0011
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .