Primo studio clinico in più parti sull'uomo di JNT-517 in partecipanti sani e in partecipanti con fenilchetonuria
14 luglio 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Uno studio di fase 1, primo nell'uomo, in più parti, singola ascendente e dose multipla di JNT-517 in partecipanti sani e in partecipanti con fenilchetonuria
L'obiettivo delle parti A e B di questo studio randomizzato di fase 1, primo nell'uomo, è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di dosi crescenti singole (SAD) e multiple (MAD) di JNT-517 orale nei partecipanti sani. Nella Parte C, l'obiettivo è valutare le differenze nella biodisponibilità tra una formulazione in compresse e in sospensione di JNT-517 e l'effetto del cibo in volontari sani. Tutti i partecipanti alla Parte C riceveranno JNT-517. L'obiettivo della Parte D è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto su Phe urinario e altri amminoacidi di JNT-517 nei partecipanti con fenilchetonuria (PKU). I partecipanti alla Parte D riceveranno JNT-517 o placebo e saranno accecati dal loro incarico di trattamento.
Lo studio si compone di 4 parti:
- Parte A: SAD in partecipanti sani - randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo
- Parte B: MAD in partecipanti sani (14 giorni) randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo
- Parte C: Biodisponibilità relativa di 2 formulazioni ed effetto del cibo in partecipanti sani randomizzati, in aperto
- Parte D: Fase 1b nei partecipanti con PKU (4 settimane) randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo
In ogni parte, i partecipanti completeranno un periodo di screening, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up per la sicurezza.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
163
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Melbourne VIC
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Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
- Nucleus Network Melbourne
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordia Ltd
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- Utah Health - The University of Utah Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Parti A, B e C:
- Maschi e femmine dai 18 ai 55 anni.
- Sano dal punto di vista medico senza anamnesi clinicamente significativa.
- Indice di massa corporea (BMI) di 18-40 kg/m2 e peso corporeo totale >50 kg (110 libbre).
Non fumatore da almeno 2 settimane prima della somministrazione e disposto ad astenersi durante lo studio.
Parte D:
- Maschi e femmine dai 18 ai 65 anni compresi.
- Diagnosi di PKU con un genotipo confermato.
- Almeno 2 livelli plasmatici di Phe >600 μM negli ultimi 12 mesi.
BMI di 18-40 kg/m2.
Tutte le parti:
- Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi altamente efficaci.
- In grado di fornire il consenso informato firmato e in grado di rispettare le procedure dello studio.
Criteri chiave di esclusione:
Tutte le parti:
- Qualsiasi condizione medica acuta o cronica che impedirebbe al partecipante di rispettare le procedure o lo metterebbe a rischio se partecipasse allo studio.
- Positivo per epatite B o C o virus dell'immunodeficienza umana.
- Qualsiasi storia di malignità negli ultimi 5 anni, escluso il cancro della pelle non melanoma.
- Qualsiasi storia di malattia del fegato.
- Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa influenzare l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco oggetto dello studio.
- Partecipazione a un altro studio sperimentale su un farmaco entro 30 giorni o, se noto, 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo).
- Storia di abuso di droghe/alcool nell'ultimo anno.
- Infezione attuale, recente o sospetta entro 4 settimane dallo screening di SARS-CoV-2/COVID-19.
- Ha ricevuto un vaccino per SARS-CoV-2/COVID-19 entro 14 giorni dallo screening.
- Incapace di tollerare farmaci per via orale.
- Allergia al JNT-517 o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale.
- Ricevuti >50 ml di sangue o plasma entro 30 giorni dallo screening o >500 ml di sangue o plasma entro 60 giorni dallo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: JNT-517 MAD (Parte B)
JNT-517 o placebo una o due volte al giorno per 14 giorni, con la prima dose giornaliera somministrata dopo un digiuno notturno.
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JNT-517 in sospensione composta in loco
Sospensione placebo composta in loco
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Sperimentale: Sospensione JNT-517, quindi compressa a digiuno, quindi compressa alimentata (parte C)
Dose singola di sospensione JNT-517, compressa JNT-517 a digiuno e compressa JNT-517 a stomaco pieno in modo sequenziale, in aperto.
Ogni trattamento è separato da un minimo di 5 emivite.
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JNT-517 in sospensione composta in loco
Compresse JNT-517, 25 mg e 75 mg
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Sperimentale: Compressa JNT-517 a digiuno, quindi compressa alimentata, quindi sospensione (parte C)
Singola dose di compressa JNT-517 a digiuno, compressa JNT-517 a stomaco pieno e sospensione JNT-517 in modo sequenziale in aperto.
Ogni trattamento è separato da un minimo di 5 emivite.
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JNT-517 in sospensione composta in loco
Compresse JNT-517, 25 mg e 75 mg
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Sperimentale: JNT-517 Compressa alimentata, quindi sospensione, quindi compressa a digiuno (Parte C)
Singola dose di compressa JNT-517 a stomaco pieno, sospensione JNT-517 e compressa JNT-517 a digiuno in modo sequenziale, in aperto.
Ogni trattamento è separato da un minimo di 5 emivite.
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JNT-517 in sospensione composta in loco
Compresse JNT-517, 25 mg e 75 mg
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Sperimentale: JNT-517 SAD (parte A e parte F)
Dose singola di JNT-517 o placebo in stato a digiuno.
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JNT-517 in sospensione composta in loco
Sospensione placebo composta in loco
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Sperimentale: JNT-517 PKU (parte D ed E)
JNT-517 o placebo ogni giorno per 4 settimane.
La dose si basa su dati provenienti dalle parti A, B e C.
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Compresse JNT-517, 25 mg e 75 mg
Compressa placebo rivestita con film abbinata
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Parti A/C/F: screening al giorno 8; Parte B: screening al giorno 21; Parte D/E: Screening al giorno 35
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Riportato in base ai risultati di ECG a 12 ledi, segni vitali, test di laboratorio clinico e altre valutazioni mediche.
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Parti A/C/F: screening al giorno 8; Parte B: screening al giorno 21; Parte D/E: Screening al giorno 35
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Confronto di Tmax di JNT-517 negli stati nutriti e a digiuno
Lasso di tempo: Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Solo parte C
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Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Confronto di Cmax di JNT-517 negli stati nutriti e a digiuno
Lasso di tempo: Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Solo parte C
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Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Confronto dell'AUC di JNT-517 negli stati nutriti e a digiuno
Lasso di tempo: Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Solo parte C
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Pre-dose a 72 ore post-dose il giorno 1
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Area plasmatica sotto la curva del tempo di concentramento (AUC) di JNT-517
Lasso di tempo: Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX) di JNT-517
Lasso di tempo: Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Time to Maximum Plasma Concentration (TMAX) di JNT-517
Lasso di tempo: Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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L'emivita del terminale al plasma (T1/2) di JNT-517
Lasso di tempo: Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Parti A/C/F: pre-dose a 72 ore dopo la dose il giorno 1; Parte B: pre-dose a 24 ore dopo la dose nei giorni 1, 14 e pre-dose nei giorni 3, 13; Parte D/E: pre-dose a 4 ore dopo la dose nei giorni 1, 14, 28
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Cambiamenti nei livelli di aminoacidi urinari
Lasso di tempo: Screening e giorni 1, 7, 14, 21, 28
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Parte D/E solo.
I campioni di urina verranno raccolti nei timepoint indicati e analizzati per i livelli di aminoacidi, incluso PHE.
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Screening e giorni 1, 7, 14, 21, 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 ottobre 2022
Completamento primario (Effettivo)
29 luglio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
29 luglio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
23 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- JNT517-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Dati anonimi di partecipanti individuali (IPD) alla base dei risultati di questo studio saranno condivisi con i ricercatori per raggiungere gli obiettivi pre-specificati in una proposta di ricerca metodologicamente solida.
Piccoli studi con meno di 25 partecipanti sono esclusi dalla condivisione dei dati.
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili dopo l'approvazione del marketing nei mercati globali o a partire da 1-3 anni dopo la pubblicazione dell'articolo.
Non esiste una data di fine per la disponibilità dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Otsuka condividerà i dati sulla piattaforma di condivisione dati Vivli che può essere trovata qui: https://vivli.org/ourmember/otsuka/
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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