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TCRアルファベータ陽性の枯渇幹細胞移植後の遺伝子改変ドナーT細胞の研究

2022年7月10日 更新者：Bellicum Pharmaceuticals

血液疾患の影響を受けた小児患者における TCR αβ+T 細胞のネガティブ選択後の HLA が部分的に一致する家族ドナーからの CaspaCIDe® T 細胞の第 I/II 相研究

この研究では、悪性または非悪性の血液細胞障害を有する小児患者を評価します。この患者は、部分的に適合した家族ドナーからの T 細胞受容体 (TCR) アルファおよびベータ細胞が枯渇した血液幹細胞移植を受けています。 この研究では、T細胞と呼ばれる家族のドナーからの免疫細胞が、実験室で特別に培養され、幹細胞移植とともに患者に戻されるかどうかを評価します.移植後の免疫系の回復を早める. 安全対策として、これらの T 細胞には自己破壊スイッチがプログラムされているため、組織に対して反応し始めた場合 (移植片対宿主病) に破壊することができます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、小児患者における部分的にミスマッチで関連する TCR アルファ ベータ T 細胞枯渇造血幹細胞移植 (HSCT) 後に注入された BPX-501 T 細胞の安全性と実現可能性を評価する第 1/2 相試験です。 この臨床試験の目的は、BPX-501 注入が血液疾患患者の免疫再構築を促進し、重症急性移植片対宿主病 (GvHD) の重症度と期間を短縮できるかどうかを判断することです。

この試験では、標準治療に十分に反応しない GVHD を呈する被験者へのダイマー化剤 (AP1903/rimiducid) の注入による GvHD の治療も評価します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
120

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用できない

利用できない

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1ヶ月～26年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 年齢 > 1 か月かつ < 26 歳
  2. 平均余命 > 10週間
  3. -同種幹細胞移植の資格があると見なされた被験者。
  4. -生命を脅かす血液悪性腫瘍（最初のCRのハイリスクALL、2番目以降のCRのALL、1番目のCRのAML、2番目以降のCRのAML、骨髄異形成症候群、2番目以降のCRの非ホジキンリンパ腫、その他の血液学的機関の基準に従って幹細胞移植の対象となる悪性腫瘍);

  5. 同種移植による治癒が可能な非悪性疾患：

    1. 一次免疫不全、
    2. 免疫抑制療法に反応しない重度の再生不良性貧血、
    3. 大理石骨病、
    4. 異常ヘモグロビン症（サラセミア、鎌状赤血球貧血、ダイアモンド・ブラックファン貧血など）
    5. クローン性悪性進化前のファンコニ貧血を含む先天性/遺伝性血球減少症（MDS、AML）注：被験者は、項目4または項目5のいずれかを満たす場合に適格となります。
  6. 適切な従来のドナーの欠如 (HLA 同一の兄弟または HLA 表現型が同一の親戚または高解像度分子タイピングを使用して評価された 10/10 の非血縁ドナー) または非血縁ドナーを特定する時間がない急速に進行する疾患の存在
  7. 最低でも 5/10 の遺伝子型同一性が必要です。
  8. ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-Cw、HLA-DRB1、および HLA-DQB1 の各遺伝子座の少なくとも 1 つの対立遺伝子を高解像度タイピングによって決定されるように、同一でなければなりません。
  9. Lansky/Karnofsky スコア > 50
  10. 署名済みの書面によるインフォームド コンセント

除外基準:

  1. -以前の同種移植によるグレードIIの急性GVHDまたは慢性の広範なGVHDを超える 包含時の
  2. -以前の同種移植によるGVHD治療のための免疫抑制治療を受けている被験者 包含時の
  3. 肝臓の機能不全（ALT/AST > 正常値の5倍、またはビリルビン > 正常値の3倍）、または腎機能の機能不全（クレアチニンクリアランス< 30 mL /分）
  4. -重度の心血管疾患（慢性治療を必要とする不整脈、うっ血性心不全、または左心室駆出率<40％）
  5. -現在進行中の感染症（陽性のHIV血清学またはウイルスRNAを含む）
  6. 重篤な管理されていない併存疾患
  7. 妊娠中または授乳中の被験者
  8. グラフト注入で 1 x 10E5 アルファ/ベータ T 細胞/kg を超える被験者の場合、治験実施施設はスポンサーに連絡して、BPX-501 注入を受ける資格を得るための承認を得る必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：BPX-501 T細胞とRimiducid

BPX-501 T細胞のアドバックによるTCRアルファベータ枯渇移植片注入。

リミデューシド：治療から 48 時間以内にステロイドへの反応が不十分なグレード I ～ IV の急性 GVHD、または治療から 7 日以内にステロイドへの反応が不十分な軽度から重度の慢性 GVHD を呈する被験者に投与されるダイマー化剤。
生物学的：BPX-501 T細胞
CaspaCIDe®セーフティスイッチで形質導入されたT細胞
他の名前：
  • リボゲンレクルセル
薬：リミデューシド
GVHDの場合にBPX-501細胞を不活性化するために投与
他の名前：
  • AP1903

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：月 24
BPX-501 MTDの安全性を実証
月 24
TRM/NRM
時間枠：180日目、12月目
非再発/移植関連死亡率の累積発生率を評価する
180日目、12月目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
無病生存
時間枠：月 24
移植後の無病生存率
月 24
再発
時間枠：12月
再発の累積発生率
12月
生着
時間枠：月 24
好中球および血小板の生着、一次および二次移植失敗の累積発生率
月 24
GvHD
時間枠：月 24
急性および慢性 GvHD の累積発生率と重症度
月 24
リミデューシッドの有効性
時間枠：月 24
リミデューシド投与後の急性または慢性 GvHD の解消までの時間
月 24
感染
時間枠：月 24
感染性合併症の発生率
月 24
入院
時間枠：月 24
入院および再入院の期間
月 24

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Bellicum Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年4月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年5月11日

研究の完了 (予期された)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2034年5月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年10月3日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年10月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年7月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年7月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • BP-U-004

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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