TCR 알파 베타 양성 고갈 줄기 세포 이식 후 유전자 변형 기증자 T 세포에 대한 연구
2022년 7월 10일 업데이트: Bellicum Pharmaceuticals
혈액 질환의 영향을 받는 소아 환자에서 TCR αβ+T 세포의 음성 선택 후 HLA-부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 CaspaCIDe® T 세포의 I/II상 연구
이 연구는 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 얻은 T 세포 수용체(TCR) 알파 및 베타 세포가 고갈된 혈액 줄기 세포 이식을 받는 악성 또는 비악성 혈액 세포 장애가 있는 소아 환자를 평가할 것입니다.
이 연구는 가족 기증자의 T 세포라고 불리는 면역 세포가 실험실에서 특별히 배양되어 줄기 세포 이식과 함께 환자에게 다시 주어지면 이식 후 면역 체계가 더 빨리 회복하는 데 도움이 될 수 있는지 여부를 평가할 것입니다.
안전 조치로 이 T 세포는 자가 파괴 스위치로 프로그래밍되어 조직에 대해 반응하기 시작하면 파괴될 수 있습니다(이식 대 숙주 질병).
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 소아 환자에서 부분적으로 불일치하고 관련된 TCR 알파 베타 T 세포 고갈 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후에 주입된 BPX-501 T 세포의 안전성과 실행 가능성을 평가하는 1/2상 연구입니다. 이 임상 시험의 목적은 BPX-501 주입이 중증 급성 이식편대숙주병(GvHD)의 중증도 및 기간을 감소시킬 수 있는 가능성과 함께 혈액 장애가 있는 환자의 면역 재구성을 향상시킬 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다.
이 시험은 또한 표준 치료 요법에 적절하게 반응하지 않는 GVHD가 있는 피험자에게 이합체화 약물(AP1903/rimiducid)을 주입하여 GvHD의 치료를 평가할 것입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (예상)
등록
120
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
확장된 액세스
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음
임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
더 이상 사용할 수 없음
- 사용 가능: 현재 이 연구 치료에 대해 확장된 액세스가 가능하며 임상 연구에 참여하지 않은 환자는 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기에 액세스할 수 있습니다. 연구 중입니다.
- 더 이상 사용할 수 없음: 이전에는 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 있었지만 현재 사용할 수 없으며 앞으로도 사용할 수 없습니다.
- 일시적으로 사용할 수 없음: 현재 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 없지만 향후 사용할 수 있을 것으로 예상됩니다.
- 마케팅 승인: 개입 대중이 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 77390
- University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 > 1개월 및 < 26세
- 기대 수명 > 10주
- 동종 줄기 세포 이식에 적격이라고 간주되는 피험자.
- 생명을 위협하는 혈액 악성 종양(1차 CR의 고위험 ALL, 2차 또는 후속 CR의 ALL, 1차 CR의 AML, 2차 또는 후속 CR의 AML, 골수이형성 증후군, 2차 또는 후속 CR의 비호지킨 림프종, 기타 혈액학적 기관 표준에 따라 줄기 세포 이식에 적합한 악성 종양);
동종이식편으로 치료할 수 있는 비악성 질환:
- 일차 면역 결핍,
- 면역 억제 요법에 반응하지 않는 중증 재생 불량성 빈혈,
- 골화석증,
- 헤모글로비노병증(지중해 빈혈, 낫적혈구 빈혈, 다이아몬드-블랙판 빈혈)
- 선천성/유전성 혈구감소증, 클론성 악성 진화 이전의 판코니 빈혈 포함(MDS, AML) 참고: 피험자는 항목 4 또는 항목 5를 충족하는 경우 자격이 있습니다.
- 적합한 기존 기증자 부족(HLA 동일 형제자매 또는 HLA 표현형적으로 동일한 친척 또는 고해상도 분자 유형을 사용하여 평가된 10/10 비혈연 기증자) 또는 비혈연 기증자를 식별할 시간을 허용하지 않는 빠르게 진행되는 질병의 존재
- 5/10의 최소 유전자형 일치가 필요합니다.
- 공여자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 및 HLA-DQB1 유전자좌 각각의 대립형질이 적어도 하나 이상 고해상도 타이핑에 의해 결정된 대로 동일해야 합니다.
- Lansky/Karnofsky 점수 > 50
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 포함 당시 이전 동종이식으로 인해 등급 II 급성 GVHD 또는 만성 광범위 GVHD보다 큼
- 포함 시점에 이전 동종이식으로 인해 GVHD 치료를 위해 면역억제 치료를 받는 피험자
- 간 기능 장애(ALT/AST > 정상 수치의 5배 또는 빌리루빈 > 정상 수치의 3배) 또는 신장 기능 장애(크레아티닌 청소율 < 30 mL/min)
- 중증 심혈관 질환(만성 치료가 필요한 부정맥, 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 40%)
- 현재 활성 감염성 질환(양성 HIV 혈청 검사 또는 바이러스 RNA 포함)
- 심각한 동시 통제되지 않는 의학적 장애
- 임신 또는 모유 수유 대상자
- 이식 주입으로 1 x 10E5 알파/베타 T 세포/kg 이상을 받은 피험자의 경우 임상 시험 기관은 BPX-501 주입을 받을 수 있는 승인을 위해 후원자에게 연락해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: BPX-501 T 세포 및 Rimiducid
BPX-501 T 세포의 애드백과 함께 TCR 알파 베타 고갈 이식편 주입. Rimiducid: 치료 48시간 이내에 스테로이드에 부적절한 반응을 나타내는 등급 I-IV 급성 GVHD 또는 치료 7일 이내에 스테로이드에 부적절한 반응을 나타내는 경증 내지 중증 만성 GVHD를 나타내는 피험자에게 투여되는 이량화제 약물. |
CaspaCIDe® 안전 스위치로 변환된 T 세포
다른 이름들:
GVHD의 경우 BPX-501 세포를 비활성화하기 위해 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 24개월
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BPX-501 MTD의 안전성 입증
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24개월
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TRM/NRM
기간: 180일, 12개월
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비재발/이식 관련 사망률의 누적 발생률 평가
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180일, 12개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무질병 생존
기간: 24개월
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이식 후 무병 생존율
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24개월
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재발
기간: 12월
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재발의 누적 빈도
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12월
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생착
기간: 24개월
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호중구 및 혈소판 생착의 누적 발생률, 1차 및 2차 이식 실패
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24개월
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GvHD
기간: 24개월
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급성 및 만성 GvHD의 누적 발생률 및 중증도
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24개월
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리미두시드 효능
기간: 24개월
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Rimiducid 투여 후 급성 또는 만성 GvHD 해결까지의 시간
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24개월
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전염병
기간: 24개월
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전염성 합병증의 비율
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24개월
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입원
기간: 24개월
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입원 및 재입원 기간
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 5월 11일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2034년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 10월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 10일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- BP-U-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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