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Estudo de células T de doadores modificados por gene após transplante de células-tronco empobrecidas com TCR alfa beta positivo

10 de julho de 2022 atualizado por: Bellicum Pharmaceuticals

Estudo de Fase I/II de células T CaspaCIDe® de um doador familiar HLA parcialmente compatível após seleção negativa de células TCR αβ+T em pacientes pediátricos afetados por distúrbios hematológicos

Este estudo avaliará pacientes pediátricos com distúrbios malignos ou não malignos das células sanguíneas que estão passando por um transplante de células-tronco sanguíneas com depleção de receptor de células T (TCR) alfa e células beta provenientes de um doador familiar parcialmente compatível. O estudo vai avaliar se as células imunes, chamadas de células T, do doador familiar, especialmente cultivadas em laboratório e devolvidas ao paciente junto com o transplante de células-tronco, podem ajudar o sistema imunológico a se recuperar mais rapidamente após o transplante. Como medida de segurança, essas células T foram programadas com um botão de autodestruição para que possam ser destruídas se começarem a reagir contra os tecidos (doença do enxerto contra o hospedeiro).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 1/2 avaliando a segurança e a viabilidade de células T BPX-501 infundidas após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) parcialmente incompatíveis e relacionadas com células TCR alfa beta depletadas em pacientes pediátricos. O objetivo deste ensaio clínico é determinar se a infusão de BPX-501 pode melhorar a reconstituição imune em pacientes com distúrbios hematológicos, com o potencial de reduzir a gravidade e a duração da doença aguda grave do enxerto contra o hospedeiro (GvHD).

O estudo também avaliará o tratamento de GvHD pela infusão de medicamento dimerizador (AP1903/rimiducid) naqueles indivíduos que apresentam GVHD que não responde adequadamente ao tratamento padrão de tratamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
120

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Não está mais disponível

Não está mais disponível

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 26 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade > 1 mês e < 26 anos
  2. Expectativa de vida > 10 semanas
  3. Indivíduos considerados elegíveis para transplante alogênico de células-tronco.
  4. Indivíduos com malignidades hematológicas com risco de vida (ALL de alto risco na 1ª CR, ALL na 2ª CR ou subsequente, AML na 1ª CR, AML na 2ª CR ou subsequente, síndromes mielodisplásicas, linfomas não-Hodgkin na 2ª CR ou subsequente, outras doenças hematológicas neoplasias elegíveis para transplante de células-tronco por padrão institucional);

  5. Distúrbios não malignos passíveis de cura por um aloenxerto:

    1. deficiências imunológicas primárias,
    2. anemia aplástica grave que não responde à terapia imunossupressora,
    3. osteopetrose,
    4. hemoglobinopatias, (talassemias, anemia falciforme e anemia de Diamond-Blackfan, entre outras)
    5. citopenia congênita/hereditária, incluindo anemia de Fanconi antes de qualquer evolução maligna clonal (MDS, AML) Observação: os indivíduos serão elegíveis se atenderem ao item 4 OU ao item 5.
  6. Falta de doador convencional adequado (irmão idêntico ao HLA ou parente fenotipicamente idêntico ao HLA ou doador não aparentado 10/10 avaliado por tipagem molecular de alta resolução) ou presença de doença rapidamente progressiva que não permite tempo para identificar um doador não aparentado
  7. É necessária uma correspondência genotípica idêntica mínima de 5/10.
  8. O doador e o receptor devem ser idênticos, conforme determinado pela tipagem de alta resolução, em pelo menos um alelo de cada um dos seguintes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 e HLA-DQB1.
  9. Pontuação de Lansky/Karnofsky > 50
  10. Consentimento informado por escrito assinado

Critério de exclusão:

  1. Maior que GVHD agudo Grau II ou GVHD crônico extenso devido a um aloenxerto anterior no momento da inclusão
  2. Sujeito recebendo um tratamento imunossupressor para tratamento de GVHD devido a um aloenxerto anterior no momento da inclusão
  3. Disfunção do fígado (ALT/AST > 5 vezes o valor normal, ou bilirrubina > 3 vezes o valor normal), ou da função renal (depuração de creatinina < 30 mL/min)
  4. Doença cardiovascular grave (arritmias que requerem tratamento crônico, insuficiência cardíaca congestiva ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%)
  5. Doença infecciosa ativa atual (incluindo sorologia positiva para HIV ou RNA viral)
  6. Distúrbio médico concomitante grave não controlado
  7. Sujeito grávida ou amamentando
  8. Para indivíduos que receberam mais de 1 x 10E5 células T alfa/beta/kg com a infusão do enxerto, o local do ensaio clínico deve entrar em contato com o patrocinador para obter aprovação para ser elegível para receber a infusão de BPX-501.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Células T BPX-501 e Rimiducida

Infusão de enxerto depletado de TCR alfa beta com adição de células T BPX-501.

Rimiducid: Droga dimerizante administrada a indivíduos que apresentam DECH aguda de Grau I-IV com resposta inadequada a esteróides dentro de 48 horas de tratamento ou DECH crônica leve a grave com resposta inadequada a esteróides em até 7 dias de tratamento.
Biológico: Células T BPX-501
Células T transduzidas com chave de segurança CaspaCIDe®
Outros nomes:
  • rivogenlecleucel
Medicamento: Rimiducida
administrado para inativar células BPX-501 no caso de GVHD
Outros nomes:
  • AP1903

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Acontecimento adverso
Prazo: Mês 24
Demonstrar a segurança do BPX-501 MTD
Mês 24
TRM/NRM
Prazo: Dia 180, Mês 12
Avaliar a incidência cumulativa de mortalidade relacionada a não recidiva/transplante
Dia 180, Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de doença
Prazo: Mês 24
Taxas de sobrevida livre de doença após transplante
Mês 24
Recaída
Prazo: Mês 12
Incidência cumulativa de recaída
Mês 12
Enxerto
Prazo: Mês 24
Incidência cumulativa de enxerto de neutrófilos e plaquetas, falha primária e secundária do enxerto
Mês 24
GvHD
Prazo: Mês 24
Incidência cumulativa e gravidade da GvHD aguda e crônica
Mês 24
Rimiducida Eficácia
Prazo: Mês 24
Tempo para resolução de GvHD aguda ou crônica após administração de rimiducida
Mês 24
Infecção
Prazo: Mês 24
Taxa de complicações infecciosas
Mês 24
Hospitalizações
Prazo: Mês 24
Duração da internação e reinternação
Mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Bellicum Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2014

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
11 de maio de 2021

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de outubro de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de julho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • BP-U-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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